Mielom multiplu (MM)-02

Pacient italian caută tratament și este vindecat de mielom multiplu cu terapie CAR-T

Cinty, o femeie de 66 de ani, a fost diagnosticată cu mielom multiplu cu lanț ușor lambda, stadiul I ISS, în Italia, în octombrie 2018. După ce a primit 4 cicluri de chimioterapie VTD, a dezvoltat o fractură în treimea laterală a claviculei și neuropatie periferică. Căutând un tratament mai eficient, ea a suferit două transplanturi de celule stem autologe în mai 2019 și noiembrie 2019, obținând o remisiune completă și a fost menținută pe cale orală de lenalidomidă.

Cu toate acestea, în august 2020, o scanare PET/CT ulterioară a evidențiat o nouă distrugere osoasă și o creștere rapidă a lanțurilor ușoare fără ser. Biopsia măduvei osoase a indicat progresia bolii, iar testarea FISH a arătat o nouă anomalie citogenetică: t(11;14). După 4 cicluri de chimioterapie cu DVD, începând din septembrie 2020, boala ei a fost necontrolată și a progresat în continuare. În ciuda trecerii la 3 cicluri ale regimului PCd, durerea osoasă a persistat și edemul bilateral al membrelor inferioare s-a agravat. După ce a epuizat multe tratamente eficiente recunoscute la nivel internațional și a suferit două transplanturi de celule stem autologe, ea a dezvoltat rezistență la mai multe medicamente.

După ce a aflat despre eficacitatea semnificativă a studiului clinic CAR-T de la Spitalul Ludaopei prin intermediul informațiilor online, ea a solicitat o viză și a ajuns în China în martie 2021. După o lună de carantină, a fost internată la Spitalul Yanda Ludaopei pe 22 aprilie, 2021. În urma unei serii de examinări și evaluări ale bolii, a primit o perfuzie de celule BCMA CAR-T după precondiționarea chimioterapiei FC în luna mai a aceluiași an. După perfuzie, semnele ei vitale erau stabile și nu a avut efecte secundare semnificative, cu excepția febrei de grad scăzut. Edemul ei bilateral al membrelor inferioare s-a diminuat treptat și a fost încântată să observe că starea generală de sănătate se îmbunătățește.

La o lună după perfuzia CAR-T, rezultatele testului Cinty au arătat: cuantificarea proteinelor din urină pe 24 de ore la 50 mg/zi, semnificativ redusă față de nivelurile de admitere; lanțuri ușoare fără ser: FLC-k la 4,58 mg/L și FLC-λ la 0,61 mg/L; iar evaluarea măduvei osoase nu a arătat plasmocite semnificative. Ea a fost evaluată clinic ca fiind în remisie completă (RC).

În prezent, la opt luni de la întoarcerea în Italia, durerile de spate ale lui Cinty și edemul bilateral al membrelor inferioare au dispărut complet, iar ea este sănătoasă. De la mii de kilometri distanță, Cinty și-a exprimat sincera mulțumire echipei de la Spitalul Yanda Ludaopei și directorului Zhang Xian.

Aceste două cazuri clinice de la Spitalul Ludaopei demonstrează că chiar și pacienții cu expresie scăzută sau inexistentă a BCMA în mielomul multiplu pot obține o eficacitate bună cu terapia cu celule BCMA CAR-T. Aceasta reprezintă o descoperire în tratamentul CAR-T pentru mielom multiplu, aducând noi speranțe pacienților cu tulburări avansate ale celulelor plasmatice și mielom multiplu.