Mielom multiplu (MM)-01

Recuperare bună a unui pacient domestic cu mielom multiplu cu terapie CAR-T, în ciuda lipsei exprimării BCMA

O pacientă diagnosticată cu mielom multiplu de tip IgD-λ în stadiul IIIA în 2018 a primit tratament de primă linie în principal cu bortezomib. După 3 cicluri, ea a obținut remisiune completă (CR). În octombrie 2018, ea a suferit un transplant autologe de celule stem hematopoietice ca terapie de consolidare, urmată de terapie de întreținere cu lenalidomidă. În aprilie 2020, boala a recidivat, iar ea a suferit 7 cicluri de tratament de linia a doua, producând o eficacitate slabă. Din decembrie 2020 până în aprilie 2021, a primit chimioterapie în principal cu daratumumab, dar biopsia măduvei osoase a arătat încă 21,763% plasmocite monoclonale maligne, cu lanț ușor λ fără ser la 1470 mg/L și lanț ușor fără urină λ la 5330 mg/L. Până în acest moment, ea a epuizat tratamentele standard majore și noi disponibile pe plan intern, inclusiv transplantul de celule stem autologe, intrarea într-un studiu clinic CAR-T fiind cea mai bună opțiune rămasă.

Referită de medici locali, ea s-a prezentat la Spitalul Ludaopei pe 10 mai 2021, sperând să se înscrie în studiul lor clinic pentru terapia BCMA CAR-T în mielomul multiplu (MM). La internare, ea era într-o stare slăbită, cu durere generalizată și febră recurentă. Examinările cuprinzătoare au confirmat „mielomul multiplu, tipul lanțului ușor λ, stadiul III ISS, stadiul III R-ISS, grupul cu risc ridicat mSMART”.

Scanarea PET-CT a evidențiat o activitate metabolică crescută în densitatea țesuturilor moi în cavitățile măduvei osoase ale femururilor și tibiei bilaterale, ceea ce indică implicarea tumorii. Biopsia măduvei osoase a evidențiat 60,13% celule plasmatice monoclonale maligne, fără expresie a BCMA.

Spitalul Ludaopei a informat pacienta și familia ei despre eficacitatea tratamentelor actuale pentru mielomul multiplu BCMA-negativ, care, deși este potențial eficient conform anumitor literaturi, nu are date definitive. După o analiză atentă, pacienta și familia ei au ales să continue cu planul de tratament.

În urma precondiționării cu regimul FC, celulele BCMA CAR-T au fost perfuzate pe 1 iunie 2021, la Spitalul Ludaopei. Pacientul a dezvoltat febră post-perfuzie, care a fost controlată treptat cu un tratament agresiv antiinfecțios și simptomatic de susținere. La paisprezece zile după perfuzie, biopsia măduvei osoase nu a evidențiat celule plasmatice monoclonale maligne reziduale. La treizeci și unu de zile după perfuzie, biopsia măduvei osoase a rămas negativă. Imunofixarea serică a fost negativă, lanțul ușor λ seric liber a fost în intervalul normal, iar proteina M serică a fost negativă, indicând remiterea completă a bolii.

În prezent, la mai bine de 8 luni de la administrarea perfuziei cu celule BCMA CAR-T, pacientul rămâne în remisie completă, cu recuperare bună și satisfacție ridicată față de rezultatul tratamentului.