Terapia genică inovatoare oferă o nouă speranță pacienților cu celule falciforme și talasemie

Terapia genică inovatoare oferă o nouă speranță pacienților cu celule falciforme și talasemie

Într-o dezvoltare revoluționară pentru pacienții care suferă de siclemie (SCD) și talasemie, o nouă terapie genică demonstrează un succes remarcabil. Această terapie, care utilizează tehnologia avansată de editare a genelor CRISPR/Cas9, a arătat o rată de vindecare de 100% în studiile clinice, oferind speranțe reînnoite celor care se luptă cu aceste tulburări severe de sânge.

Terapia, dezvoltată cu platforma proprietară ModiHSC®, vizează rădăcinile genetice ale SCD și talasemiei. Prin editarea precisă a amplificatorului BCL11A în celulele stem și progenitoare hematopoietice autologe, terapia permite organismului să producă niveluri mai mari de hemoglobină fetală (HbF). S-a demonstrat că nivelurile crescute de HbF contracarează efectele dăunătoare ale hemoglobinei falciforme (HbS) și reduc atât simptomele SCD, cât și ale talasemiei, inclusiv prevenirea crizelor vaso-ocluzive și atenuarea anemiei hemolitice.

BIOOCUS, o forță lider în domeniul terapiei genice, în colaborare cu Spitalul Lu Daopei, a jucat un rol esențial în aducerea acestui tratament inovator pacienților. 

Succesul clinic al terapiei este de neegalat, cu 15 pacienți tratați până acum, toți obținând remisie completă și îmbunătățiri semnificative ale calității vieții. Această rată de vindecare de 100% este o piatră de hotar semnificativă în lupta împotriva MSC și a talasemiei.

Terapia a câștigat recunoaștere internațională, experții din întreaga lume salutând-o drept o descoperire în tratamentul tulburărilor genetice ale sângelui. Se remarcă nu numai prin eficacitatea sa, ci și prin raportul cost-eficiență. Spre deosebire de alte terapii genetice, care pot fi prohibitiv de costisitoare, acest tratament oferă un model de preț mai accesibil, făcându-l o opțiune viabilă pentru o gamă mai largă de pacienți.

Într-un caz convingător, un pacient de 12 ani cu crize vaso-ocluzive recurente și anemie hemolitică severă a experimentat o încetare completă a simptomelor în urma tratamentului cu această terapie genică. Acest caz, printre altele, evidențiază potențialul transformator al terapiei pentru pacienții cu SCD și talasemie din întreaga lume.

Pe măsură ce BIOOCUS continuă să extindă disponibilitatea acestei terapii, inclusiv studiile clinice viitoare în China, viitorul pare promițător pentru cei afectați de aceste boli provocatoare. Cu sprijinul Spitalului Lu Daopei, această terapie este setată să redefinească standardul de îngrijire pentru MSC și talasemie, oferind o nouă ofertă de viață pentru nenumărați pacienți.

Dacă dumneavoastră sau o persoană iubită sunteți afectat de drepanocitoma sau talasemie și sunteți interesat să explorați acest tratament inovator, vă invităm să ne contactați. Echipa noastră este pregătită să vă ofere sprijinul și informațiile de care aveți nevoie pentru a lua decizii informate cu privire la călătoria dvs. de asistență medicală.