Lúpus eritematoso sistêmico (LES)-05

A Sra. C é uma mulher de 32 anos com histórico de diagnóstico de lúpus eritematoso sistêmico (LES) há dois anos. Seus sintomas primários incluíam nefrite grave, artrite e erupções cutâneas. Apesar de receber múltiplas terapias imunossupressoras (incluindo glicocorticóides, hidroxicloroquina e rituximabe), sua condição permaneceu descontrolada.

Condição de pré-tratamento:

Sintomas: Dor intensa e inchaço nas articulações, erupções cutâneas persistentes, fadiga significativa e crises recorrentes de nefrite.

Resultados laboratoriais:

# Pontuação SLEDAI-2K: 16

# Níveis séricos de anticorpos anti-DNA de fita dupla: Elevados acima da faixa normal

# Níveis do complemento C3 e C4: Abaixo da faixa normal

Processo de tratamento:

1.Seleção de pacientes: Dada a ineficácia dos tratamentos tradicionais e a gravidade de sua condição, a Sra. C foi inscrita em um ensaio clínico para terapia com células CAR-T.

2.Preparação: Antes de receber a infusão de células CAR-T, a Sra. C foi submetida a um condicionamento quimioterápico padrão para esgotar os linfócitos existentes e se preparar para a introdução de células CAR-T.

3. Preparação celular:

# As células T foram isoladas do sangue da Sra.

# Essas células T foram geneticamente modificadas em laboratório para expressar receptores de antígenos quiméricos (CAR) direcionados aos antígenos CD19 e BCMA.

4. Infusão de células: Após expansão e testes de qualidade, as células CAR-T projetadas foram reinfundidas no corpo da Sra.

5. Monitoramento de pacientes internados: a Sra. C foi monitorada no hospital por 25 dias após a infusão para observar possíveis efeitos colaterais e avaliar a eficácia.

Resultados do tratamento:

1. Resposta de curto prazo:

# Melhoria dos sintomas: Dentro de três semanas após a infusão, a Sra. C experimentou reduções significativas na dor e inchaço nas articulações, e suas erupções cutâneas desapareceram gradualmente.

# Resultados laboratoriais: Dois dias após a infusão, as células B no sangue da Sra. C foram completamente erradicadas, indicando um direcionamento eficaz pelas células CAR-T.

2.Avaliação intercalar (3 meses):

# Pontuação SLEDAI-2K: Reduzido para 2, indicando remissão substancial da doença.

# Função Renal: Redução significativa da proteinúria, com nefrite sob controle.

# Marcadores imunológicos: Diminuição dos níveis de anticorpos anti-DNA de cadeia dupla e os níveis de complemento C3 e C4 voltaram ao normal.

3. Resultados a longo prazo (12 meses):

# Remissão sustentada: a Sra. C manteve a remissão sem drogas por um ano, sem sinais de recidiva do LES.

# Segurança: Além da síndrome leve de liberação de citocinas (SRC), a Sra. C não apresentou quaisquer efeitos colaterais graves. Seu sistema imunológico se recuperou gradualmente após o tratamento e as células B reemergentes não exibiram patogenicidade.

No geral, a condição da Sra. C mostrou melhora notável e remissão sustentada após terapia com células CAR-T, demonstrando o potencial deste tratamento para LES grave e refratário.

Relatório de teste de célula CART: