Mieloma Múltiplo(MM)-01

Boa recuperação de um paciente com mieloma múltiplo doméstico com terapia CAR-T apesar da falta de expressão de BCMA

Uma paciente do sexo feminino com diagnóstico de mieloma múltiplo tipo IgD-λ em estágio IIIA em 2018 recebeu tratamento de primeira linha principalmente com bortezomibe. Após 3 ciclos, ela alcançou remissão completa (RC). Em outubro de 2018, foi submetida a transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas como terapia de consolidação, seguido de terapia de manutenção com lenalidomida. Em Abril de 2020, a doença teve uma recaída e ela foi submetida a 7 ciclos de tratamento de segunda linha, com fraca eficácia. De dezembro de 2020 a abril de 2021, ela recebeu quimioterapia principalmente com daratumumabe, mas a biópsia da medula óssea ainda mostrou 21,763% de plasmócitos monoclonais malignos, com cadeia leve livre λ sérica a 1.470 mg/L e cadeia leve livre λ urinária a 5.330 mg/L. Nessa altura, ela tinha esgotado os principais tratamentos padrão e novos disponíveis no mercado interno, incluindo o transplante autólogo de células estaminais, sendo a entrada num ensaio clínico CAR-T a melhor opção restante.

Encaminhada por médicos locais, ela se apresentou ao Hospital Ludaopei em 10 de maio de 2021, na esperança de se inscrever em seu ensaio clínico para terapia BCMA CAR-T em mieloma múltiplo (MM). Na admissão, ela estava debilitada, com dores generalizadas e febres recorrentes. Exames abrangentes confirmaram "mieloma múltiplo, tipo de cadeia leve λ, estágio III do ISS, estágio III do R-ISS, grupo de alto risco mSMART".

A PET-CT revelou aumento da atividade metabólica na densidade dos tecidos moles nas cavidades da medula óssea de fêmures e tíbias bilaterais, indicativo de envolvimento tumoral. A biópsia da medula óssea mostrou 60,13% de plasmócitos monoclonais malignos sem expressão de BCMA.

O Hospital Ludaopei informou a paciente e sua família sobre a eficácia dos tratamentos atuais para mieloma múltiplo negativo para BCMA, que embora potencialmente eficazes de acordo com alguma literatura, carecem de dados definitivos. Após consideração cuidadosa, a paciente e sua família optaram por prosseguir com o plano de tratamento.

Após o pré-condicionamento com regime FC, as células BCMA CAR-T foram infundidas em 1º de junho de 2021, no Hospital Ludaopei. O paciente desenvolveu febre pós-infusão, que foi gradualmente controlada com tratamento anti-infeccioso agressivo e de suporte sintomático. Quatorze dias após a infusão, a biópsia da medula óssea não mostrou plasmócitos monoclonais malignos residuais. Trinta e um dias após a infusão, a biópsia da medula óssea permaneceu negativa. A imunofixação sérica foi negativa, a cadeia leve livre λ sérica estava dentro da faixa normal e a proteína M sérica foi negativa, indicando remissão completa da doença.

Atualmente, mais de 8 meses após receber a infusão de células BCMA CAR-T, o paciente permanece em remissão completa, com boa recuperação e alta satisfação com o resultado do tratamento.