Toczeń rumieniowaty układowy (SLE)-05

Pani C to 32-letnia kobieta, u której dwa lata temu zdiagnozowano u niej toczeń rumieniowaty układowy (SLE). Jej głównymi objawami były ciężkie zapalenie nerek, zapalenie stawów i wysypka. Pomimo otrzymywania wielu terapii immunosupresyjnych (w tym glukokortykoidów, hydroksychlorochiny i rytuksymabu) jej stan pozostawał niekontrolowany.

Stan przed obróbką:

Objawy: Silny ból i obrzęk stawów, uporczywe wysypki, znaczne zmęczenie i nawracające zaostrzenia zapalenia nerek.

Wyniki badań laboratoryjnych:

# Wynik SLEDAI-2K: 16

# Poziomy przeciwciał przeciwko dwuniciowemu DNA w surowicy: Podwyższone powyżej normalnego zakresu

# Poziomy C3 i C4 uzupełnienia: Poniżej normy

Proces leczenia:

1. Wybór pacjenta: Biorąc pod uwagę nieskuteczność tradycyjnych metod leczenia i ciężkość jej stanu, pani C została włączona do badania klinicznego dotyczącego terapii komórkami CAR-T.

2. Przygotowanie: Przed otrzymaniem wlewu komórek CAR-T pani C przeszła standardową chemioterapię kondycjonującą w celu usunięcia istniejących limfocytów i przygotowania do wprowadzenia komórek CAR-T.

3. Przygotowanie komórek:

# Komórki T wyizolowano z krwi pani C.

# Te komórki T zostały zmodyfikowane genetycznie w laboratorium w celu ekspresji chimerycznych receptorów antygenowych (CAR) ukierunkowanych na antygeny CD19 i BCMA.

4. Infuzja komórek: Po ekspansji i testowaniu jakości zmodyfikowane komórki CAR-T ponownie wprowadzono do organizmu pani C.

5. Monitorowanie stanu pacjenta w szpitalu: Pani C była monitorowana w szpitalu przez 25 dni po wlewie w celu obserwacji potencjalnych skutków ubocznych i oceny skuteczności.

Wyniki leczenia:

1. Reakcja krótkoterminowa:

# Poprawa objawów: W ciągu trzech tygodni po infuzji u pani C. wystąpiła znaczna redukcja bólu i obrzęku stawów, a wysypki stopniowo ustępowały.

# Wyniki laboratoryjne: Dwa dni po infuzji komórki B we krwi pani C zostały całkowicie wyeliminowane, co wskazuje na skuteczne celowanie komórek CAR-T.

2. Ocena śródokresowa (3 miesiące):

# Wynik SLEDAI-2K: Obniżony do 2, co wskazuje na znaczną remisję choroby.

# Funkcja nerek: Znaczące zmniejszenie białkomoczu, zapalenie nerek pod kontrolą.

# Markery immunologiczne: Obniżone poziomy przeciwciał przeciwko dwuniciowemu DNA oraz poziomy C3 i C4 dopełniacza wróciły do ​​normy.

3. Wyniki długoterminowe (12 miesięcy):

# Trwała remisja: Pani C utrzymywała remisję bez stosowania leku przez rok, bez oznak nawrotu SLE.

# Bezpieczeństwo: Oprócz łagodnego zespołu uwalniania cytokin (CRS) u pani C. nie wystąpiły żadne poważne skutki uboczne. Jej układ odpornościowy stopniowo wracał do zdrowia po leczeniu, a pojawiające się ponownie komórki B nie wykazywały patogeniczności.

Ogólnie rzecz biorąc, stan pani C. wykazał znaczną poprawę i trwałą remisję po terapii komórkami CAR-T, co pokazuje potencjał tego leczenia w przypadku ciężkiego i opornego na leczenie SLE.

Raport z testu komórki CART: