Szpiczak mnogi (MM)-02

Włoski pacjent zgłasza się na leczenie i zostaje wyleczony ze szpiczaka mnogiego za pomocą terapii CAR-T

U Cinty, 66-letniej kobiety, w październiku 2018 r. zdiagnozowano we Włoszech szpiczaka mnogiego z łańcuchem lekkim lambda, stopień I ISS. Po otrzymaniu 4 cykli chemioterapii według schematu VTD doszło do złamania bocznej jednej trzeciej części obojczyka i Neuropatia obwodowa. W poszukiwaniu skuteczniejszego leczenia przeszła dwa autologiczne przeszczepy komórek macierzystych w maju 2019 r. i listopadzie 2019 r., uzyskując całkowitą remisję, i nadal otrzymywała doustny lenalidomid.

Jednak w sierpniu 2020 r. kontrolne badanie PET/CT ujawniło nowe zniszczenie kości i szybki wzrost liczby łańcuchów lekkich wolnych od surowicy. Biopsja szpiku kostnego wykazała progresję choroby, a badanie FISH wykazało nową nieprawidłowość cytogenetyczną: t(11;14). Po 4 cyklach chemioterapii według schematu DVD, rozpoczętych we wrześniu 2020 r., jej choroba nie była kontrolowana i postępuje dalej. Pomimo przejścia na 3 cykle schematu PCd, bóle kości nie ustępowały, a obustronny obrzęk kończyn dolnych uległ nasileniu. Po wyczerpaniu wielu skutecznych metod leczenia uznanych na całym świecie i przejściu dwóch autologicznych przeszczepów komórek macierzystych u niej rozwinęła się oporność na wiele leków.

Dowiedziawszy się z informacji internetowych o znaczącej skuteczności badania klinicznego CAR-T w szpitalu Ludaopei, złożyła wniosek o wizę i w marcu 2021 r. przybyła do Chin. Po miesiącu kwarantanny została przyjęta do szpitala Yanda Ludaopei 22 kwietnia. 2021. Po serii badań i ocenie choroby otrzymała w maju tego samego roku wlew komórek BCMA CAR-T po wstępnej chemioterapii FC. Po infuzji jej parametry życiowe były stabilne i nie doświadczyła żadnych znaczących skutków ubocznych z wyjątkiem niewielkiej gorączki. Jej obustronny obrzęk kończyn dolnych stopniowo ustępował i z przyjemnością zauważyła poprawę ogólnego stanu zdrowia.

Miesiąc po wlewie CAR-T wyniki testu Cinty wykazały: 24-godzinne oznaczenie ilościowe białka w moczu przy dawce 50 mg/dobę znacznie obniżone w porównaniu z poziomem przyjętym; łańcuchy lekkie wolne od surowicy: FLC-κ przy 4,58 mg/l i FLC-λ przy 0,61 mg/l; a ocena szpiku kostnego nie wykazała żadnych znaczących komórek plazmatycznych. Klinicznie oceniono, że była w całkowitej remisji (CR).

Obecnie, osiem miesięcy po powrocie do Włoch, bóle pleców i obustronne obrzęki kończyn dolnych Cinty całkowicie ustąpiły, a jej zdrowie jest dobre. Z odległości tysięcy mil Cinty wyraziła swoją szczerą wdzięczność zespołowi szpitala Yanda Ludaopei i dyrektorowi Zhangowi Xianowi.

Te dwa przypadki kliniczne ze szpitala Ludaopei pokazują, że nawet pacjenci z niską ekspresją BCMA lub bez niej w szpiczaku mnogim mogą osiągnąć dobrą skuteczność terapii komórkami T BCMA CAR-T. Stanowi to przełom w leczeniu szpiczaka mnogiego metodą CAR-T, dając nową nadzieję pacjentom z zaawansowanymi zaburzeniami komórek plazmatycznych i szpiczakiem mnogim.