Szpiczak mnogi (MM)-01

Dobry powrót do zdrowia krajowego pacjenta ze szpiczakiem mnogim za pomocą terapii CAR-T pomimo braku ekspresji BCMA

Pacjentka, u której w 2018 roku zdiagnozowano szpiczaka mnogiego typu IgD-λ w stopniu IIIA, otrzymała leczenie pierwszego rzutu głównie bortezomibem. Po 3 cyklach osiągnęła całkowitą remisję (CR). W październiku 2018 roku przeszła autologiczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych w ramach leczenia konsolidującego, a następnie leczenie podtrzymujące lenalidomidem. W kwietniu 2020 roku doszło do nawrotu choroby i pacjentka przeszła 7 cykli leczenia drugiej linii, które przyniosło słabą skuteczność. Od grudnia 2020 r. do kwietnia 2021 r. otrzymywała chemioterapię głównie daratumumabem, ale biopsja szpiku kostnego nadal wykazała 21,763% złośliwych monoklonalnych komórek plazmatycznych, z wolnym łańcuchem lekkim λ w surowicy na poziomie 1470 mg/l i wolnym łańcuchem lekkim λ w moczu na poziomie 5330 mg/l. Do tego czasu wyczerpała już główne standardowe i nowatorskie metody leczenia dostępne w kraju, w tym poddała się autologicznemu przeszczepieniu komórek macierzystych, a najlepszą pozostałą opcją było uczestnictwo w badaniu klinicznym CAR-T.

Skierowana przez lokalnych lekarzy zgłosiła się do szpitala Ludaopei w dniu 10 maja 2021 r. z nadzieją wzięcia udziału w badaniu klinicznym dotyczącym terapii BCMA CAR-T w leczeniu szpiczaka mnogiego (MM). Przy przyjęciu była w stanie osłabienia, z uogólnionymi bólami i nawracającymi gorączkami. Kompleksowe badania potwierdziły: „szpiczak mnogi, typ łańcucha lekkiego λ, stopień III ISS, stopień III R-ISS, grupa wysokiego ryzyka mSMART”.

Badanie PET-CT ujawniło zwiększoną aktywność metaboliczną w gęstości tkanki miękkiej w jamach szpiku kostnego obu kości udowych i kości piszczelowych, co wskazuje na zajęcie nowotworu. Biopsja szpiku kostnego wykazała 60,13% złośliwych monoklonalnych komórek plazmatycznych bez ekspresji BCMA.

Szpital Ludaopei poinformował pacjentkę i jej rodzinę o skuteczności obecnego leczenia szpiczaka mnogiego z ujemnym wynikiem BCMA, które choć według niektórych źródeł jest potencjalnie skuteczne, brakuje ostatecznych danych. Po dokładnym rozważeniu pacjentka i jej rodzina zdecydowali się kontynuować plan leczenia.

Po wstępnym kondycjonowaniu schematem FC komórki BCMA CAR-T poddano infuzji 1 czerwca 2021 r. w szpitalu Ludaopei. Po wlewie u pacjenta wystąpiła gorączka, którą stopniowo kontrolowano agresywnym leczeniem przeciwinfekcyjnym i objawowym. Czternaście dni po infuzji biopsja szpiku kostnego nie wykazała pozostałości złośliwych monoklonalnych komórek plazmatycznych. Trzydzieści jeden dni po infuzji wynik biopsji szpiku kostnego pozostał ujemny. Immunofiksacja surowicy była ujemna, wolny łańcuch lekki λ w surowicy był w granicach normy, a białko M w surowicy było ujemne, co wskazywało na całkowitą remisję choroby.

Obecnie, po ponad 8 miesiącach od wlewu komórek BCMA CAR-T, pacjent pozostaje w całkowitej remisji, z dobrą rekonwalescencją i wysokim zadowoleniem z wyniku leczenia.