Innowacyjna terapia genowa daje nową nadzieję pacjentom z anemią sierpowatą i talasemią

Innowacyjna terapia genowa daje nową nadzieję pacjentom z anemią sierpowatą i talasemią

Nowa terapia genowa, będąca przełomowym osiągnięciem dla pacjentów cierpiących na niedokrwistość sierpowatokrwinkową (SCD) i talasemię, wykazuje niezwykły sukces. Terapia ta, wykorzystująca zaawansowaną technologię edycji genów CRISPR/Cas9, wykazała w badaniach klinicznych 100% wyleczeń, dając odnowioną nadzieję osobom zmagającym się z tymi poważnymi chorobami krwi.

Terapia opracowana na autorskiej platformie ModiHSC® celuje w genetyczne korzenie SCD i talasemii. Dzięki precyzyjnej edycji wzmacniacza BCL11A w autologicznych hematopoetycznych komórkach macierzystych i progenitorowych terapia umożliwia organizmowi wytwarzanie wyższego poziomu hemoglobiny płodowej (HbF). Wykazano, że podwyższone poziomy HbF przeciwdziałają szkodliwemu działaniu hemoglobiny sierpowatej (HbS) i zmniejszają objawy zarówno SCD, jak i talasemii, w tym zapobiegają kryzysom okluzyjnym naczyń i łagodzą niedokrwistość hemolityczną.

BIOOCUS, wiodąca siła w dziedzinie terapii genowej, we współpracy ze szpitalem Lu Daopei, odegrała kluczową rolę w udostępnieniu pacjentom tego innowacyjnego leczenia. 

Kliniczny sukces terapii jest niezrównany – dotychczas leczono 15 pacjentów, a wszyscy osiągnęli całkowitą remisję i znaczną poprawę jakości życia. Ten 100% wskaźnik wyleczenia jest znaczącym kamieniem milowym w walce z SCD i talasemią.

Terapia zyskała międzynarodowe uznanie, a eksperci na całym świecie uznali ją za przełom w leczeniu genetycznych chorób krwi. Wyróżnia się nie tylko skutecznością, ale także opłacalnością. W przeciwieństwie do innych terapii genowych, które mogą być zbyt drogie, leczenie to oferuje bardziej przystępny model cenowy, co czyni go realną opcją dla szerszego grona pacjentów.

W jednym przekonującym przypadku 12-letni pacjent z nawracającymi przełomami w naczyniach i ciężką niedokrwistością hemolityczną doświadczył całkowitego ustąpienia objawów po leczeniu tą terapią genową. Ten przypadek między innymi podkreśla transformacyjny potencjał terapii pacjentów z SCD i talasemią na całym świecie.

Ponieważ BIOOCUS stale zwiększa dostępność tej terapii, włączając w to zbliżające się badania kliniczne w Chinach, przyszłość rysuje się obiecująco dla osób dotkniętych tymi trudnymi chorobami. Dzięki wsparciu szpitala Lu Daopei terapia ta na nowo zdefiniuje standard opieki nad SCD i talasemią, oferując nowe życie niezliczonym pacjentom.

Jeśli Ty lub ktoś z Twoich bliskich cierpi na niedokrwistość sierpowatokrwinkową lub talasemię i jesteś zainteresowany poznaniem tej innowacyjnej metody leczenia, zapraszamy do kontaktu. Nasz zespół jest gotowy zapewnić Ci wsparcie i informacje potrzebne do podejmowania świadomych decyzji dotyczących Twojej podróży do opieki zdrowotnej.