Ostra białaczka limfoblastyczna (T-ALL)-04

Komórkowa ostra białaczka limfoblastyczna z wczesnym nawrotem po przeszczepieniu i złożona białaczka ośrodkowego układu nerwowego

Pacjentem był 15-letni mężczyzna, u którego pod koniec grudnia 2020 roku zdiagnozowano ostrą białaczkę limfoblastyczną T-komórkową (T-ALL z dodatnim wynikiem STIL-TAL1, gen o złym rokowaniu) i był leczony w miejscowym szpitalu wieloma cykle regularnej chemioterapii w celu osiągnięcia całkowitej remisji. W dniu 2 czerwca 2021 r. przeprowadzono hemizygotyczny przeszczep hemizygotycznych komórek macierzystych z ojca na syna, niestety po 3 miesiącach od przeszczepienia wykryto wznowę szpiku kostnego, a 1 cykl chemioterapii okazał się nieskuteczny. Jeden cykl chemioterapii był nieskuteczny, a jednocześnie pojawiły się u niego wybrzuszenia policzków i wyciek powietrza, krzywe kąciki ust, a nakłucie lędźwiowe sugerowało rozwój białaczki ośrodkowego układu nerwowego.

T-ALL z dodatnim wynikiem STIL-TAL1, wczesny nawrót po przeszczepieniu allogenicznym w połączeniu z białaczką ośrodkowego układu nerwowego to przypadek bardzo trudny do leczenia w dobie bez CAR-T. Ojciec dziecka za pośrednictwem znajomych pytał o dyrektora Zhanga Qiana ze szpitala Ludoupe i po szczegółowej komunikacji trafili do szpitala Yanda Ludoupe, chcąc walczyć o życie zapisując się do badania klinicznego CAR-T.

Pierwszy CAR-T nie powiódł się, komórki nowotworowe rozmnożyły się bardzo szybko, a jego życie było zagrożone.

W dniu 26 października 2021 roku pacjent został przyjęty na I oddział Kliniki Hematologii. Ze względu na szybkie namnażanie się komórek nowotworowych, pacjentkę można było leczyć jedynie chemioterapią w celu zmniejszenia obciążenia nowotworem oraz wstrzyknięciem chemioterapeutyków w postaci nakłucia lędźwiowego. Płyn mózgowo-rdzeniowy był ujemny. Po ustabilizowaniu się stanu pacjenta pobrano limfocyty jego ojca do hodowli komórek CAR-T, a 19 listopada wstrzyknięto pacjentowi komórki CD7 CAR-T dawcy.

Kilka dni po wlewie, przed ekspansją komórek CAR-T, komórki nowotworowe pacjenta ponownie szybko się namnażyły, a we krwi obwodowej można było zobaczyć dużą liczbę komórek progenitorowych, więc pierwszy CAR-T nie powiódł się.

Tak się złożyło, że nasz szpital na tym etapie prowadził badanie kliniczne uniwersalnego CAR-T (CD7 UCAR-T) na ostrą białaczkę limfoblastyczną T. Rodzice byli bardzo zaniepokojeni i mówili, że chcą spróbować swojego dziecka, nawet jeśli jest 1% szans. Dyrektor Zhang Qin ponownie porozmawiał z rodziną i zdecydował się zapisać ich dziecko do naszego badania klinicznego CD7 UCAR-T.

# Całkowita remisja po włączeniu do badania klinicznego CD7 UCAR-T, obecnie 2 miesiące po przeszczepieniu

W dniu 2 grudnia pacjentowi podano wlew komórek CD7 U-CART, które zastosowano w celu zmniejszenia masy guza przy jednoczesnym zapewnieniu aktywnego objawowego leczenia podtrzymującego. W dniu 2 grudnia pacjentowi wstrzyknięto komórki CD7 U-CART. Po infuzji pacjent przez kilka dni utrzymywał się przez wysoką gorączkę i był w złym humorze. Po zastosowaniu przez personel medyczny terapii przeciwinfekcyjnej i wspomagającej nawodnienie, parametry życiowe pacjenta stopniowo się stabilizowały, a temperatura ciała stopniowo normalizowała.

Nakłucie kości i lędźwi w 18. i 28. dniu po wlewie CD7 UCAR-T wykazało całkowitą remisję z ujemnym MRD. Stan psychiczny dziecka był coraz lepszy, powrócił apetyt i znów zaczął być aktywny, a jego mama, która codziennie płakała, wreszcie zobaczyła niewidziany od dawna uśmiech.

Obecnie pacjentka od 2 miesięcy przechodzi w naszym szpitalu drugi hemikompatybilny HSCT, a choroba nadal znajduje się w całkowitej remisji.