Er cellulære terapier fremtiden for autoimmune sykdommer?
En revolusjonerende behandling for kreft kan også være i stand til å behandle og tilbakestille immunsystemet for å gi langsiktig remisjon eller muligens til og med kurere visse autoimmune sykdommer.
Chimeric antigen receptor (CAR) T-celleterapi har tilbudt en ny tilnærming til behandling av hematologiske kreftformer siden 2017, men det er tidlige tegn på at disse cellulære immunterapiene kan brukes på nytt for B-cellemedierte autoimmune sykdommer.
I september i fjor rapporterte forskere i Tyskland at fem pasienter med refraktær systemisk lupus erythematosus (SLE) behandlet med CAR T-celleterapi alle oppnådde medikamentfri remisjon. På publiseringstidspunktet hadde ingen pasienter fått tilbakefall i opptil 17 måneder etter behandling. Forfatterne beskrev serokonvertering av antinukleære antistoffer hos to pasienter med lengst oppfølging, "som indikerer at opphevelse av autoimmune B-cellekloner kan føre til en mer utbredt korreksjon av autoimmunitet," skriver forskerne.
I en annen case-studie publisert i juni, brukte forskere CD-19-målrettede CAR-T-celler for å behandle en 41 år gammel mann med refraktært antisyntetasesyndrom med progressiv myositt og interstitiell lungesykdom. Seks måneder etter behandling var det ingen tegn til myositt på MR og en CT-skanning av brystet viste full regresjon av alveolitt.
Siden den gang har to bioteknologiselskaper - Cabaletta Bio i Philadelphia og Kyverna Therapeutics i Emeryville, California - allerede blitt tildelt fast-track-betegnelser fra US Food and Drug Administration for CAR T-celleterapi for SLE og lupus nefritis. Bristol-Myers Squibb gjennomfører også en fase 1-studie med pasienter med alvorlig, refraktær SLE. Flere bioteknologiselskaper og sykehus i Kina gjennomfører også kliniske studier for SLE. Men dette er bare toppen av isfjellet når det gjelder cellulære terapier for autoimmun sykdom, sa Max Konig, MD, PhD, en assisterende professor i medisin i avdelingen for revmatologi ved Johns Hopkins University School of Medicine i Baltimore.
"Det er en utrolig spennende tid. Det er enestående i autoimmunitetens historie," bemerket han.
En "omstart" for immunsystemet
B-cellemålrettede terapier har eksistert siden tidlig på 2000-tallet med medisiner som rituximab, et monoklonalt antistoffmedisin som retter seg mot CD20, et antigen uttrykt på overflaten av B-celler. CAR T-cellene som for tiden er tilgjengelige, retter seg mot et annet overflateantigen, CD19, og er en mye mer potent terapi. Begge er effektive til å tømme B-celler i blod, men disse konstruerte CD19-målrettede T-cellene kan nå B-celler som sitter i vev på en måte som antistoffterapier ikke kan, forklarte Konig.