Myelomatose(MM)-02

Italiensk pasient søker behandling og blir kurert for myelomatose med CAR-T-terapi

Cinty, en 66 år gammel kvinne, ble diagnostisert med lambda lettkjede multippelt myelom, ISS stadium I, i Italia i oktober 2018. Etter å ha mottatt 4 sykluser med VTD-kur med kjemoterapi utviklet hun et brudd i den laterale tredjedelen av kragebenet og perifer nevropati. For å søke mer effektiv behandling gjennomgikk hun to autologe stamcelletransplantasjoner i mai 2019 og november 2019, og oppnådde fullstendig remisjon, og ble opprettholdt på oral lenalidomid.

I august 2020 avslørte imidlertid en oppfølgende PET/CT-skanning ny beinødeleggelse og en rask økning i serumfrie lette kjeder. Benmargsbiopsi indikerte sykdomsprogresjon, og FISH-testing viste en ny cytogenetisk abnormitet: t(11;14). Etter 4 sykluser med DVD-kjemoterapi som startet i september 2020, var sykdommen hennes ukontrollert og utviklet seg videre. Til tross for bytte til 3 sykluser av PCd-kuren, vedvarte beinsmertene hennes og bilateralt ødem i underekstremiteten ble verre. Etter å ha brukt opp mange internasjonalt anerkjente effektive behandlinger og gjennomgått to autologe stamcelletransplantasjoner, utviklet hun resistens mot flere medikamenter.

Etter å ha lært om den betydelige effekten av den kliniske CAR-T-studien ved Ludaopei Hospital gjennom nettinformasjon, søkte hun om visum og ankom Kina i mars 2021. Etter en måneds karantene ble hun innlagt på Yanda Ludaopei Hospital 22. april, 2021. Etter en rekke undersøkelser og sykdomsvurderinger fikk hun en infusjon av BCMA CAR-T-celler etter FC-kjemoterapi-prekondisjonering i mai samme år. Etter infusjon var hennes vitale tegn stabile, og hun opplevde ingen signifikante bivirkninger bortsett fra lavgradig feber. Hennes bilaterale ødem i underekstremitetene avtok gradvis, og hun var glad for å merke at den generelle helsen hennes ble bedre.

En måned etter CAR-T-infusjon viste Cintys testresultater: 24-timers urinproteinkvantifisering ved 50 mg/dag, betydelig redusert fra innleggelsesnivåer; serumfrie lette kjeder: FLC-K ved 4,58 mg/L og FLC-λ ved 0,61 mg/L; og benmargsevaluering viste ingen signifikante plasmaceller. Hun ble klinisk vurdert til å være i fullstendig remisjon (CR).

For øyeblikket, åtte måneder etter hjemkomsten til Italia, har Cintys ryggsmerter og bilaterale ødem i underekstremitetene forsvunnet fullstendig, og hun er ved god helse. Fra tusenvis av kilometer unna uttrykte Cinty sin oppriktige takknemlighet til teamet ved Yanda Ludaopei sykehus og direktør Zhang Xian.

Disse to kliniske tilfellene fra Ludaopei Hospital viser at selv pasienter med lavt eller ingen BCMA-ekspresjon i multippelt myelom kan oppnå god effekt med BCMA CAR-T-celleterapi. Dette representerer et gjennombrudd innen CAR-T-behandling for myelomatose, og gir nytt håp til pasienter med avanserte plasmacellesykdommer og myelomatose.