Myelomatose(MM)-01

God gjenoppretting av en innenlandsk multippelt myelompasient med CAR-T-terapi til tross for mangel på BCMA-uttrykk

En kvinnelig pasient diagnostisert med stadium IIIA IgD-λ type multippelt myelom i 2018 fikk førstelinjebehandling hovedsakelig med bortezomib. Etter 3 sykluser oppnådde hun fullstendig remisjon (CR). I oktober 2018 gjennomgikk hun autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon som konsolideringsterapi, etterfulgt av vedlikeholdsbehandling med lenalidomid. I april 2020 fikk sykdommen tilbakefall, og hun gjennomgikk 7 sykluser med andrelinjebehandling, noe som ga dårlig effekt. Fra desember 2020 til april 2021 fikk hun kjemoterapi hovedsakelig med daratumumab, men benmargsbiopsi viste fortsatt 21,763 % maligne monoklonale plasmaceller, med serumfri lett kjede λ ved 1470 mg/L og urinfri lett kjede λ ved 5330 mg/L. På dette tidspunktet hadde hun brukt opp store standardbehandlinger og nye behandlinger tilgjengelig innenlands, inkludert å gjennomgå autolog stamcelletransplantasjon, med inntreden i en CAR-T klinisk studie som det beste gjenværende alternativet.

Henvist av lokale leger, presenterte hun Ludaopei Hospital 10. mai 2021, i håp om å melde seg inn i deres kliniske studie for BCMA CAR-T-terapi ved multippelt myelom (MM). Ved innleggelsen var hun i svekket tilstand med generaliserte smerter og tilbakevendende feber. Omfattende undersøkelser bekreftet "multippelt myelom, λ lettkjedetype, ISS stadium III, R-ISS stadium III, mSMART høyrisikogruppe."

PET-CT-skanning avslørte økt metabolsk aktivitet i bløtvevstetthet i benmargshulene i bilaterale lårben og tibias, noe som indikerer tumorinvolvering. Benmargsbiopsi viste 60,13 % ondartede monoklonale plasmaceller uten ekspresjon av BCMA.

Ludaopei Hospital informerte pasienten og hennes familie om effekten av nåværende behandlinger for BCMA-negativt myelomatose, som selv om det er potensielt effektivt ifølge noe litteratur, mangler definitive data. Etter nøye vurdering valgte pasienten og hennes familie å gå videre med behandlingsplanen.

Etter prekondisjonering med FC-regime ble BCMA CAR-T-celler infundert 1. juni 2021 på Ludaopei Hospital. Pasienten utviklet feber etter infusjon, som gradvis ble kontrollert med aggressiv anti-infeksjon og symptomatisk støttende behandling. Fjorten dager etter infusjon viste benmargsbiopsi ingen gjenværende maligne monoklonale plasmaceller. 31 dager etter infusjon forble benmargsbiopsi negativ. Serumimmunfiksering var negativ, serumfri lettkjede λ var innenfor normalområdet, og serum M-protein var negativt, noe som indikerer fullstendig remisjon av sykdommen.

For tiden, mer enn 8 måneder etter mottatt BCMA CAR-T celleinfusjon, forblir pasienten i fullstendig remisjon med god bedring og høy tilfredshet med behandlingsresultatet.