Innovativ genterapi gir nytt håp for sigdcelle- og thalassemipasienter

Innovativ genterapi gir nytt håp for sigdcelle- og thalassemipasienter

I en banebrytende utvikling for pasienter som lider av sigdcellesykdom (SCD) og talassemi, viser en ny genterapi bemerkelsesverdig suksess. Denne behandlingen, som bruker avansert CRISPR/Cas9-genredigeringsteknologi, har vist en 100 % helbredelsesrate i kliniske studier, og gir fornyet håp til de som kjemper mot disse alvorlige blodlidelsene.

Terapien, utviklet med den proprietære ModiHSC®-plattformen, retter seg mot de genetiske røttene til SCD og talassemi. Ved nøyaktig å redigere BCL11A-forsterkeren i autologe hematopoietiske stam- og stamceller, gjør terapien det mulig for kroppen å produsere høyere nivåer av føtalt hemoglobin (HbF). Forhøyede HbF-nivåer har vist seg å motvirke de skadelige effektene av sigdhemoglobin (HbS) og redusere symptomene på både SCD og talassemi, inkludert forebygging av vaso-okklusive kriser og lindring av hemolytisk anemi.

BIOOCUS, en ledende kraft innen genterapi, i samarbeid med Lu Daopei Hospital, har vært medvirkende til å bringe denne innovative behandlingen til pasienter. 

Behandlingens kliniske suksess er uten sidestykke, med 15 pasienter behandlet så langt, som alle har oppnådd fullstendig remisjon og betydelige forbedringer i livskvaliteten. Denne 100 % helbredelsesraten er en betydelig milepæl i kampen mot SCD og talassemi.

Terapien har fått internasjonal anerkjennelse, og eksperter over hele verden hyller den som et gjennombrudd i behandlingen av genetiske blodsykdommer. Den skiller seg ikke bare ut for sin effektivitet, men også for sin kostnadseffektivitet. I motsetning til andre genterapier, som kan være uoverkommelig kostbare, tilbyr denne behandlingen en mer tilgjengelig prismodell, noe som gjør den til et levedyktig alternativ for et bredere spekter av pasienter.

I ett overbevisende tilfelle opplevde en 12 år gammel pasient med tilbakevendende vaso-okklusive kriser og alvorlig hemolytisk anemi et fullstendig opphør av symptomene etter behandling med denne genterapien. Denne saken, blant andre, fremhever det transformative potensialet til terapien for SCD- og thalassemipasienter over hele verden.

Ettersom BIOOCUS fortsetter å utvide tilgjengeligheten av denne behandlingen, inkludert kommende kliniske studier i Kina, ser fremtiden lovende ut for de som er rammet av disse utfordrende sykdommene. Med støtte fra Lu Daopei Hospital, er denne terapien satt til å redefinere standarden for omsorg for SCD og talassemi, og tilby en ny giv for utallige pasienter.

Hvis du eller en du er glad i er rammet av sigdcellesykdom eller talassemi og er interessert i å utforske denne innovative behandlingen, inviterer vi deg til å kontakte oss. Teamet vårt er klare til å gi deg støtten og informasjonen du trenger for å ta informerte beslutninger om helsereisen din.