Systemische lupus erythematosus (SLE)-05

Mevrouw C is een 32-jarige vrouw met een voorgeschiedenis van twee jaar geleden de diagnose systemische lupus erythematosus (SLE). Haar voornaamste symptomen waren onder meer ernstige nefritis, artritis en huiduitslag. Ondanks dat ze meerdere immunosuppressieve therapieën kreeg (waaronder glucocorticoïden, hydroxychloroquine en rituximab), bleef haar toestand ongecontroleerd.

Voorbehandelingsconditie:

Symptomen: ernstige gewrichtspijn en zwelling, aanhoudende huiduitslag, aanzienlijke vermoeidheid en terugkerende opflakkeringen van nefritis.

Laboratoriumbevindingen:

# SLEDAI-2K-score: 16

# Serum-anti-dubbelstrengs-DNA-antilichaamniveaus: verhoogd boven normaal bereik

# Complement C3- en C4-niveaus: beneden normaal bereik

Behandelingsproces:

1.Patiëntenselectie: Gezien de ineffectiviteit van traditionele behandelingen en de ernst van haar aandoening, werd mevrouw C opgenomen in een klinische proef voor CAR-T-celtherapie.

2. Voorbereiding: Voordat mevrouw C het CAR-T-celinfuus ontving, onderging ze standaard chemotherapie om de bestaande lymfocyten uit te putten en zich voor te bereiden op de introductie van CAR-T-cellen.

3. Celvoorbereiding:

# T-cellen werden geïsoleerd uit het bloed van mevrouw C.

# Deze T-cellen zijn in het laboratorium genetisch gemanipuleerd om chimere antigeenreceptoren (CAR) tot expressie te brengen die zich richten op CD19- en BCMA-antigenen.

4. Celinfusie: Na expansie en kwaliteitstesten werden de gemanipuleerde CAR-T-cellen opnieuw in het lichaam van mevrouw C geïnfuseerd.

5. Controle tijdens opname: mevrouw C werd gedurende 25 dagen na de infusie in het ziekenhuis gecontroleerd om mogelijke bijwerkingen te observeren en de werkzaamheid te beoordelen.

Behandelingsresultaten:

1. Reactie op korte termijn:

# Symptoomverbetering: Binnen drie weken na de infusie ervoer mevrouw C een significante vermindering van de gewrichtspijn en zwelling, en haar huiduitslag verdween geleidelijk.

# Laboratoriumresultaten: Twee dagen na de infusie waren de B-cellen in het bloed van mevrouw C volledig uitgeroeid, wat wijst op effectieve targeting door CAR-T-cellen.

2. Tussentijdse evaluatie (3 maanden):

# SLEDAI-2K-score: verlaagd tot 2, wat wijst op een substantiële ziekteremissie.

# Nierfunctie: Aanzienlijke vermindering van proteïnurie, met nefritis onder controle.

# Immunologische markers: verlaagde niveaus van anti-dubbelstrengs DNA-antilichamen, en complement C3- en C4-niveaus keerden terug naar normaal.

3. Resultaten op lange termijn (12 maanden):

# Aanhoudende remissie: mevrouw C handhaafde een medicijnvrije remissie gedurende één jaar zonder tekenen van terugval van SLE.

# Veiligheid: Afgezien van het milde cytokine-release-syndroom (CRS) ondervond mevrouw C geen ernstige bijwerkingen. Haar immuunsysteem herstelde zich geleidelijk na de behandeling en de opnieuw opduikende B-cellen vertoonden geen pathogeniteit.

Over het geheel genomen vertoonde de toestand van mevrouw C een opmerkelijke verbetering en aanhoudende remissie na CAR-T-celtherapie, wat het potentieel van deze behandeling voor ernstige en refractaire SLE aantoont.

CART-celtestrapport: