Innovatieve gentherapie biedt nieuwe hoop voor sikkelcel- en thalassemiepatiënten

Innovatieve gentherapie biedt nieuwe hoop voor sikkelcel- en thalassemiepatiënten

In een baanbrekende ontwikkeling voor patiënten die lijden aan sikkelcelziekte (SCD) en thalassemie, vertoont een nieuwe gentherapie opmerkelijk succes. Deze therapie, die gebruik maakt van geavanceerde CRISPR/Cas9-technologie voor het bewerken van genen, heeft in klinische onderzoeken een genezingspercentage van 100% laten zien, wat hernieuwde hoop biedt aan degenen die strijden tegen deze ernstige bloedaandoeningen.

De therapie, ontwikkeld met het gepatenteerde ModiHSC®-platform, richt zich op de genetische wortels van SCZ en thalassemie. Door de BCL11A-versterker in autologe hematopoëtische stam- en voorlopercellen nauwkeurig te bewerken, stelt de therapie het lichaam in staat hogere niveaus van foetaal hemoglobine (HbF) te produceren. Er is aangetoond dat verhoogde HbF-waarden de schadelijke effecten van sikkelhemoglobine (HbS) tegengaan en de symptomen van zowel SCD als thalassemie verminderen, inclusief de preventie van vaso-occlusieve crises en verlichting van hemolytische anemie.

BIOOCUS, een leidende kracht op het gebied van gentherapie, heeft in samenwerking met het Lu Daopei Ziekenhuis een belangrijke rol gespeeld bij het aanbieden van deze innovatieve behandeling aan patiënten. 

Het klinische succes van de therapie is ongeëvenaard: tot nu toe zijn er 15 patiënten behandeld, die allemaal volledige remissie en significante verbeteringen in hun levenskwaliteit bereikten. Dit genezingspercentage van 100% is een belangrijke mijlpaal in de strijd tegen SCZ en thalassemie.

De therapie heeft internationale erkenning gekregen en deskundigen over de hele wereld beschouwen het als een doorbraak in de behandeling van genetische bloedaandoeningen. Het onderscheidt zich niet alleen door zijn doeltreffendheid, maar ook door zijn kosteneffectiviteit. In tegenstelling tot andere gentherapieën, die onbetaalbaar kunnen zijn, biedt deze behandeling een toegankelijker prijsmodel, waardoor het een haalbare optie wordt voor een breder scala aan patiënten.

In één overtuigend geval ondervond een 12-jarige patiënt met terugkerende vaso-occlusieve crises en ernstige hemolytische anemie een volledige stopzetting van de symptomen na behandeling met deze gentherapie. Deze casus benadrukt onder meer het transformatieve potentieel van de therapie voor SCD- en thalassemiepatiënten wereldwijd.

Terwijl BIOOCUS de beschikbaarheid van deze therapie blijft uitbreiden, inclusief aankomende klinische onderzoeken in China, ziet de toekomst er veelbelovend uit voor degenen die getroffen zijn door deze uitdagende ziekten. Met de steun van het Lu Daopei Ziekenhuis zal deze therapie de zorgstandaard voor SCZ en thalassemie opnieuw definiëren en talloze patiënten een nieuw leven inblazen.

Als u of een dierbare lijdt aan sikkelcelziekte of thalassemie en geïnteresseerd bent in het verkennen van deze innovatieve behandeling, nodigen wij u uit om contact met ons op te nemen. Ons team staat klaar om u de ondersteuning en informatie te bieden die u nodig heeft om weloverwogen beslissingen te nemen over uw zorgtraject.