पेडियाट्रिक अटोइम्यून रोगमा सफलता: CAR-T सेल थेरापीले लुपस रोगीलाई निको पार्छ

जुन 2023 मा, 15 वर्षीया युरेसाले एर्लान्जेन विश्वविद्यालय अस्पतालमा CAR-T सेल थेरापी प्राप्त गरिन्, जसले प्रणालीगत लुपस एरिथेमाटोसस (SLE) को प्रगतिलाई सुस्त बनाउन यो अभिनव उपचारको पहिलो प्रयोग चिन्ह लगाइयो, जुन एक गम्भीर अटोइम्यून रोग हो। एक वर्ष पछि, Uresa केहि सामान्य चिसो बाहेक सधैं जस्तै स्वस्थ महसुस गर्छ।

युरेसा एर्लान्जेन विश्वविद्यालयको जर्मन सेन्टर फर इम्युनोथेरापी (DZI) मा इम्युनोथेरापीद्वारा SLE का लागि उपचार गरिएको पहिलो बच्चा हो। यस व्यक्तिगत उपचारको सफलतालाई द ल्यान्सेटमा प्रकाशित गरिएको छ।

एर्लान्जेन युनिभर्सिटी अस्पतालको बाल रोग र किशोर औषधि विभागका बाल रोग विशेषज्ञ डा. टोबियास क्रिकाउले अटोइम्यून रोगहरूको उपचार गर्न CAR-T कोशिकाहरू प्रयोग गर्ने विशिष्टताबारे व्याख्या गरे। पहिले, CAR-T थेरापी केही उन्नत रक्त क्यान्सरहरूको लागि मात्र स्वीकृत थियो।

अन्य सबै औषधिहरूले Uresa को बिग्रँदै गएको SLE नियन्त्रण गर्न असफल भएपछि, अनुसन्धान टोलीले चुनौतीपूर्ण निर्णयको सामना गर्यो: के यी इन्जिनियर गरिएको प्रतिरक्षा कोशिकाहरू एक अटोइम्यून रोग भएको बच्चाको लागि प्रयोग गर्नुपर्छ? जवाफ अभूतपूर्व थियो, किनकि कसैले पनि पहिले बाल अटोइम्यून रोगहरूको लागि CAR-T उपचारको प्रयास गरेको थिएन।

CAR-T सेल थेरापीमा बिरामीको प्रतिरक्षा कोशिकाहरू (टी कोशिकाहरू) निकाल्ने, तिनीहरूलाई विशेष क्लिन ल्याबमा काइमेरिक एन्टिजेन रिसेप्टरहरू (CAR) ले लैजाने, र त्यसपछि यी परिमार्जित कोशिकाहरूलाई बिरामीमा पुन: प्राप्त गर्ने समावेश छ। यी CAR-T कोशिकाहरू रगतमा परिसंचरण हुन्छन्, लक्ष्यीकरण र autoreactive (हानिकारक) B कोशिकाहरूलाई नष्ट गर्दछ।

माइग्रेन, थकान, जोर्नी र मांसपेशी दुखाइ, र अनुहारमा दाग - लुपसका विशिष्ट लक्षणहरू सहित यूरेसाका लक्षणहरू 2022 को शरद ऋतुमा सुरु भयो। गहन उपचारको बावजुद, उनको अवस्था बिग्रियो, उनको मृगौलालाई असर गर्यो र गम्भीर जटिलताहरू निम्त्याउन थाल्यो।

2023 को शुरुमा, इम्युनोसप्रेसिभ केमोथेरापी र प्लाज्मा एक्सचेन्ज सहित धेरै अस्पताल र उपचार पछि, Uresa को अवस्था बिन्दु सम्म बिग्रियो जहाँ उनलाई डायलासिस आवश्यक थियो। साथीहरू र परिवारबाट अलग्गै, उनको जीवनको गुणस्तर खस्कियो।

एर्लान्जेन युनिभर्सिटीको मेडिकल टोली, प्रोफेसर म्याकेनसेनको नेतृत्वमा, विस्तृत छलफल पछि Uresa को लागी CAR-T कोशिकाहरू उत्पादन गर्न र प्रयोग गर्न सहमत भयो। CAR-T थेरापीको यो दयालु प्रयोग जर्मनीको औषधि कानून र दयालु प्रयोग नियमहरू अन्तर्गत सुरु गरिएको थियो।

प्रोफेसर जर्ज शेट र प्रोफेसर म्याकेनसेनको नेतृत्वमा एर्लान्जेनमा रहेको CAR-T सेल थेरापी कार्यक्रमले २०२१ देखि SLE लगायत विभिन्न अटोइम्यून रोग भएका बिरामीहरूको उपचार गर्दै आएको छ। फेब्रुअरीमा न्यू इङ्गल्याण्ड जर्नल अफ मेडिसिनमा १५ जना बिरामीहरूसँग उनीहरूको सफलता प्रकाशित भएको थियो। 2024, र तिनीहरूले हाल 24 सहभागीहरूसँग CASTLE अध्ययन सञ्चालन गरिरहेका छन्, सबैले महत्त्वपूर्ण सुधारहरू देखाउँदै छन्।

CAR-T सेल थेरापीको लागि तयारी गर्न, Uresa ले आफ्नो रगतमा CAR-T कोशिकाहरूको लागि ठाउँ बनाउन कम-डोज केमोथेरापी गराइन्। जुन 26, 2023 मा, Uresa ले उनको व्यक्तिगत CAR-T कोशिकाहरू प्राप्त गरिन्। तेस्रो हप्ताको उपचार पछि, उनको मृगौलाको कार्य र लुपस सूचकहरूमा सुधार भयो, र उनको लक्षणहरू बिस्तारै गायब भए।

उपचार प्रक्रियामा केमोथेरापीको प्रभावकारिता र बाँकी मृगौला कार्यको सुरक्षा सुनिश्चित गर्न सावधानीपूर्वक समन्वय समावेश गरिएको थियो। Uresa ले सानो साइड इफेक्ट मात्र अनुभव गर्यो र 11 औं दिन पछि उपचार पछि डिस्चार्ज गरियो।

जुलाई 2023 को अन्त सम्म, Uresa घर फर्किइन्, आफ्नो परीक्षा पूरा गरिन्, र आफ्नो भविष्यको लागि नयाँ लक्ष्यहरू सेट गरिन्, जसमा आत्मनिर्भर बन्न र कुकुर पाउनु लगायतका छन्। उनी साथीहरूसँग पुन: जडान गर्न र सामान्य किशोर जीवन पुन: सुरु गर्न पाउँदा खुसी थिइन्।

प्रोफेसर म्याकेन्सेनले बताए कि Uresa को अझै पनि उनको रगतमा CAR-T कोशिकाहरु को एक महत्वपूर्ण संख्या छ, जसको मतलब उनको बी कोशिकाहरु निको नभए सम्म उनको मासिक एन्टिबडी इन्फ्युजन चाहिन्छ। डा. क्रिकाउले युरेसाको उपचारको सफलता जर्मन सेन्टर फर इम्युनोथेरापीमा विभिन्न चिकित्सा विषयहरूको घनिष्ट सहयोगको कारण भएकोमा जोड दिए।

युरेसालाई अब कुनै औषधि वा डायलाइसिसको आवश्यकता पर्दैन, र उनको मिर्गौला पूर्ण रूपमा निको भइसकेको छ। डा. क्रिकाउ र उनको टोलीले अन्य बाल रोगहरूको उपचारमा CAR-T कोशिकाहरूको सम्भाव्यता पत्ता लगाउन थप अध्ययनहरूको योजना बनाइरहेका छन्।

यो ल्यान्डमार्क केसले SLE जस्ता गम्भीर अटोइम्यून रोगहरू भएका बाल रोगीहरूलाई दीर्घकालीन छूट प्रदान गर्न CAR-T सेल थेरापीको सम्भावना देखाउँछ। Uresa को उपचारको सफलताले प्रारम्भिक हस्तक्षेप र बहु-अनुशासनात्मक सहयोगको महत्त्वलाई हाइलाइट गर्दछ। अटोइम्यून रोग भएका बालबालिकाका लागि CAR-T सेल थेरापीको दीर्घकालीन सुरक्षा र प्रभावकारिता पुष्टि गर्न थप क्लिनिकल अध्ययनहरू आवश्यक छन्।