अभिनव जीन थेरापीले सिकल सेल र थलासेमिया बिरामीहरूको लागि नयाँ आशा प्रदान गर्दछ
अभिनव जीन थेरापीले सिकल सेल र थलासेमिया बिरामीहरूको लागि नयाँ आशा प्रदान गर्दछ
सिकल सेल रोग (SCD) र थैलासेमियाबाट पीडित बिरामीहरूको लागि एक ग्राउन्डब्रेकिंग विकासमा, नयाँ जीन थेरापीले उल्लेखनीय सफलता प्रदर्शन गरिरहेको छ। यो थेरापी, जसले उन्नत CRISPR/Cas9 जीन सम्पादन प्रविधिको प्रयोग गर्दछ, क्लिनिकल परीक्षणहरूमा 100% निको हुने दर देखाएको छ, जसले यी गम्भीर रक्त विकारहरूसँग लडिरहेकाहरूलाई नयाँ आशा प्रदान गरेको छ।
स्वामित्वको ModiHSC® प्लेटफर्मको साथ विकसित गरिएको थेरापीले SCD र थैलासेमियाको आनुवंशिक जरालाई लक्षित गर्छ। अटोलोगस हेमाटोपोएटिक स्टेम र प्रोजेनिटर सेलहरूमा BCL11A एन्हान्सरलाई ठीकसँग सम्पादन गरेर, थेरापीले शरीरलाई भ्रूण हेमोग्लोबिन (HbF) को उच्च स्तर उत्पादन गर्न सक्षम बनाउँछ। उच्च HbF स्तरहरूले सिकल हेमोग्लोबिन (HbS) को हानिकारक प्रभावहरूको प्रतिरोध गर्न र SCD र thalassemia दुवै लक्षणहरू कम गर्न देखाइएको छ, vaso-occlusive संकटको रोकथाम र हेमोलाइटिक एनीमियाको उन्मूलन सहित।
लु डाओपेई अस्पतालसँगको सहकार्यमा जीन थेरापीको क्षेत्रमा अग्रणी संस्था बायोकसले बिरामीहरूलाई यो नवीन उपचार उपलब्ध गराउन महत्वपूर्ण भूमिका खेलेको छ।
थेरापीको नैदानिक सफलता अतुलनीय छ, अहिलेसम्म 15 बिरामीहरूको उपचार गरिएको छ, सबैले पूर्ण छूट र उनीहरूको जीवनको गुणस्तरमा उल्लेखनीय सुधारहरू हासिल गरेका छन्। यो 100% निको हुने दर SCD र thalassemia विरुद्धको लडाईमा महत्त्वपूर्ण कोसेढुङ्गा हो।
यस थेरापीले अन्तर्राष्ट्रिय मान्यता प्राप्त गरेको छ, विश्वभरका विज्ञहरूले यसलाई आनुवंशिक रक्त विकारको उपचारमा एउटा सफलताको रूपमा स्वागत गरेका छन्। यो यसको प्रभावकारिताको लागि मात्र होइन तर यसको लागत प्रभावकारिताको लागि पनि बाहिर खडा छ। अन्य जीन थेरापीहरूको विपरीत, जुन निषेधात्मक रूपमा महँगो हुन सक्छ, यो उपचारले थप पहुँचयोग्य मूल्य निर्धारण मोडेल प्रदान गर्दछ, यसले बिरामीहरूको फराकिलो दायराको लागि व्यवहार्य विकल्प बनाउँछ।
एउटा बाध्यकारी अवस्थामा, बारम्बार भासो-ओक्लुसिभ क्राइसिस र गम्भीर हेमोलाइटिक एनीमिया भएका १२ वर्षीय बिरामीले यस जीन थेरापीको उपचार पछि लक्षणहरूको पूर्ण अन्त्यको अनुभव गरे। यस केसले, अरूहरूका बीचमा, विश्वव्यापी रूपमा SCD र थैलासेमिया बिरामीहरूको उपचारको परिवर्तनकारी सम्भावनालाई हाइलाइट गर्दछ।
BIOOCUS ले चीनमा आगामी क्लिनिकल परीक्षणहरू सहित यस थेरापीको उपलब्धता विस्तार गर्न जारी राख्दा, यी चुनौतीपूर्ण रोगहरूबाट प्रभावितहरूका लागि भविष्य आशाजनक देखिन्छ। लु डाओपेई अस्पतालको समर्थनमा, यो थेरापीले अनगिन्ती बिरामीहरूलाई जीवनमा नयाँ पट्टा प्रदान गर्दै SCD र थैलासेमियाको हेरचाहको मानकलाई पुन: परिभाषित गर्न सेट गरिएको छ।
यदि तपाईं वा प्रियजन सिकल सेल रोग वा थैलासेमियाबाट प्रभावित हुनुहुन्छ र यो नवीन उपचार अन्वेषण गर्न इच्छुक हुनुहुन्छ भने, हामी तपाईंलाई हामीलाई सम्पर्क गर्न आमन्त्रित गर्दछौं। हाम्रो टोली तपाईंलाई आफ्नो स्वास्थ्य सेवा यात्राको बारेमा सूचित निर्णयहरू गर्न आवश्यक सहयोग र जानकारी प्रदान गर्न तयार छ।