ကလေးအထူးကု Autoimmune Disease တွင် အောင်မြင်မှု- CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးသည် Lupus လူနာကို ပျောက်ကင်းစေသည်

2023 ခုနှစ် ဇွန်လတွင် အသက် 15 နှစ်အရွယ် Uresa သည် Erlangen University Hospital တွင် CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးကို ခံယူခဲ့ပြီး ပြင်းထန်သော autoimmune ရောဂါဖြစ်သည့် systemic lupus erythematosus (SLE) ၏တိုးတက်မှုကိုနှေးကွေးစေရန် ဤဆန်းသစ်သောကုသမှုကို ပထမဆုံးအသုံးပြုခြင်းဖြစ်သည်။ တစ်နှစ်အကြာတွင် Uresa သည် အနည်းငယ် အအေးမိခြင်းမှလွဲ၍ ယခင်ကဲ့သို့ ကျန်းမာလာသည်။

Uresa သည် Erlangen တက္ကသိုလ်၏ German Center for Immunotherapy (DZI) တွင် SLE အတွက် ခုခံအားကုထုံးဖြင့် ကုသသည့် ပထမဆုံးကလေးဖြစ်သည်။ ဤတစ်ဦးချင်းစီကုသမှု၏အောင်မြင်မှုကို The Lancet တွင်ထုတ်ဝေခဲ့သည်။

Erlangen University Hospital ၏ ကလေးအထူးကုနှင့် ဆယ်ကျော်သက်ဆေးပညာဌာနမှ ကလေးအဆစ်အမြစ်ရောင်ရောဂါအထူးကု ဒေါက်တာ Tobias Krickau က autoimmune ရောဂါများကိုကုသရန် CAR-T ဆဲလ်များကို အသုံးပြုခြင်း၏ ထူးခြားမှုကို ရှင်းပြခဲ့သည်။ ယခင်က CAR-T ကုထုံးသည် အချို့သောအဆင့်မြင့်သွေးကင်ဆာများအတွက်သာ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

Uresa ၏ ပိုဆိုးလာသော SLE ကို အခြားသော ဆေးဝါးများအားလုံးကို မထိန်းချုပ်နိုင်တော့ဘဲ သုတေသနအဖွဲ့သည် စိန်ခေါ်သည့် ဆုံးဖြတ်ချက်တစ်ခုကို ရင်ဆိုင်ခဲ့ရသည်- အဆိုပါ အင်ဂျင်နီယာဆိုင်ရာ ခုခံအားဆဲလ်များကို autoimmune ရောဂါရှိသော ကလေးအတွက် အသုံးပြုသင့်ပါသလား။ ကလေး autoimmune ရောဂါများအတွက် ယခင်က CAR-T ကုသမှုကို မည်သူမျှ မကြိုးပမ်းခဲ့သဖြင့် အဖြေမှာ မကြုံစဖူးပင်ဖြစ်ပါသည်။

CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးတွင် လူနာ၏ကိုယ်ခံအားဆဲလ်များ (T cells) အချို့ကို ထုတ်ယူပြီး အထူးပြုသန့်ရှင်းသောဓာတ်ခွဲခန်းတွင် chimeric antigen receptors (CAR) ဖြင့် တပ်ဆင်ပေးကာ လူနာထဲသို့ ပြန်လည်ထည့်သွင်းခြင်းတွင် ပါဝင်ပါသည်။ ဤ CAR-T ဆဲလ်များသည် သွေးထဲတွင် လည်ပတ်နေပြီး အလိုအလျောက်တုံ့ပြန်မှု (အန္တရာယ်ရှိသော) B ဆဲလ်များကို ပစ်မှတ်ထားပြီး ဖျက်ဆီးသည်။

Uresa ၏ရောဂါလက္ခဏာများသည် မိုင်ဂရိန်း၊ ပင်ပန်းနွမ်းနယ်မှု၊ အဆစ်နှင့်ကြွက်သားများနာကျင်ကိုက်ခဲခြင်းနှင့် မျက်နှာနီမြန်းခြင်း—Lupus ၏ပုံမှန်လက္ခဏာများအပါအဝင် 2022 ဆောင်းဦးပေါက်တွင် စတင်ခဲ့သည်။ အထူးကြပ်မတ်ကုသသော်လည်း၊ သူမ၏အခြေအနေသည် ပိုဆိုးလာပြီး ကျောက်ကပ်ကို ထိခိုက်ကာ ပြင်းထန်သော နောက်ဆက်တွဲများကို ဖြစ်စေသည်။

2023 ခုနှစ်အစောပိုင်းတွင်၊ immunosuppressive chemotherapy နှင့် plasma exchange အပါအဝင် ဆေးရုံတက်ကုသမှုများစွာနှင့် ကုသမှုများအပြီးတွင် Uresa ၏အခြေအနေသည် dialysis လိုအပ်သည့်အထိ ဆိုးရွားသွားခဲ့သည်။ သူငယ်ချင်းများနှင့် မိသားစုများနှင့် အထီးကျန်နေခြင်းကြောင့် သူမ၏ ဘဝအရည်အသွေး ကျဆင်းသွားသည်။

ပါမောက္ခ Mackensen ဦးဆောင်သော Erlangen တက္ကသိုလ်မှ ဆေးဘက်ဆိုင်ရာအဖွဲ့သည် အသေးစိတ်ဆွေးနွေးမှုများပြီးနောက် Uresa အတွက် CAR-T ဆဲလ်များကို ထုတ်လုပ်ရန်နှင့် အသုံးပြုရန် သဘောတူခဲ့သည်။ ဤ CAR-T ကုထုံးကို ဂျာမနီ၏ ဆေးဝါးဥပဒေနှင့် သနားကြင်နာတတ်သည့် အသုံးပြုမှုစည်းမျဉ်းများအောက်တွင် သနားကြင်နာစွာ အသုံးပြုခြင်းအား စတင်ခဲ့ပါသည်။

ပါမောက္ခ Georg Schett နှင့် Professor Mackensen ဦးဆောင်သော Erlangen ရှိ CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးပရိုဂရမ်သည် SLE အပါအဝင် autoimmune ရောဂါဝေဒနာရှင်များကို 2021 ခုနှစ်ကတည်းက ကုသပေးလျက်ရှိသည်။ လူနာ 15 ဦး၏ အောင်မြင်မှုကို ဖေဖော်ဝါရီတွင် New England Journal of Medicine တွင် ထုတ်ဝေခဲ့သည်။ 2024၊ ၎င်းတို့သည် လက်ရှိတွင် ပါဝင်သူ 24 ဦးဖြင့် CASTLE လေ့လာမှုကို လုပ်ဆောင်နေပြီး အားလုံးသိသာထင်ရှားသောတိုးတက်မှုများကို ပြသနေသည်။

CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးအတွက် ကြိုတင်ပြင်ဆင်ရန်၊ Uresa သည် သူမ၏သွေးထဲတွင် CAR-T ဆဲလ်များအတွက် နေရာလွတ်ဖြစ်စေရန် ပမာဏနည်းသော ဓာတုကုထုံးကို ခံယူခဲ့သည်။ 2023 ခုနှစ် ဇွန်လ 26 ရက်နေ့တွင် Uresa သည် သူမ၏ စိတ်ကြိုက် CAR-T ဆဲလ်များကို လက်ခံရရှိခဲ့သည်။ ကုသမှုအပြီး တတိယပတ်တွင် သူမ၏ ကျောက်ကပ်လုပ်ဆောင်ချက်နှင့် lupus ညွှန်းကိန်းများ ကောင်းမွန်လာပြီး သူမ၏ လက္ခဏာများ တဖြည်းဖြည်း ပျောက်ကွယ်သွားခဲ့သည်။

ကုသမှုလုပ်ငန်းစဉ်တွင် ဓာတုကုထုံး၏ ထိရောက်မှုနှင့် ကျန်ကျောက်ကပ်လုပ်ဆောင်မှုကို ကာကွယ်မှုသေချာစေရန် ဂရုတစိုက် ညှိနှိုင်းဆောင်ရွက်ပေးခြင်းတို့ ပါဝင်ပါသည်။ Uresa သည် အသေးစား ဘေးထွက်ဆိုးကျိုးများသာ ခံစားခဲ့ရပြီး ကုသမှုအပြီး 11 ရက်မြောက်နေ့တွင် ဆေးရုံမှ ဆင်းခဲ့သည်။

2023 ခုနှစ် ဇူလိုင်လနှောင်းပိုင်းတွင် Uresa သည် အိမ်သို့ပြန်လာပြီး စာမေးပွဲများ ပြီးမြောက်ကာ လွတ်လပ်ရေးနှင့် ခွေးမွေးခြင်းအပါအဝင် သူမ၏အနာဂတ်အတွက် ပန်းတိုင်အသစ်များ ချမှတ်ခဲ့သည်။ သူမသည် သူငယ်ချင်းများနှင့် ပြန်လည်ပေါင်းသင်းပြီး ပုံမှန်ဆယ်ကျော်သက်ဘဝသို့ ပြန်လည်ရောက်ရှိရန် ပျော်ရွှင်နေခဲ့သည်။

Uresa သည် သူမ၏သွေးထဲတွင် CAR-T ဆဲလ်များစွာ ကျန်ရှိနေသေးကြောင်း ပါမောက္ခ Mackensen မှ ရှင်းပြခဲ့သည်၊ ဆိုလိုသည်မှာ သူမ၏ B ဆဲလ်များ ပြန်လည်ကောင်းမွန်လာသည်အထိ လစဉ် ပဋိပစ္စည်း ထိုးသွင်းမှုများ လိုအပ်ကြောင်း ရှင်းပြခဲ့သည်။ Uresa ၏ ကုသမှု အောင်မြင်ရခြင်းမှာ German Center for Immunotherapy တွင် ဆေးဘက်ဆိုင်ရာ ပညာရပ်များစွာ၏ အနီးကပ် ပူးပေါင်းဆောင်ရွက်မှုကြောင့်ဖြစ်ကြောင်း ဒေါက်တာ Krickau မှ အလေးပေးပြောကြားခဲ့သည်။

Uresa သည် မည်သည့်ဆေး သို့မဟုတ် ကျောက်ကပ်ဆေးကိုမျှ မလိုအပ်တော့ဘဲ ကျောက်ကပ်များ အပြည့်အဝ ပြန်လည်ကောင်းမွန်လာခဲ့သည်။ ဒေါက်တာ Krickau နှင့်အဖွဲ့သည် အခြားသော ကလေးသူငယ်ဆိုင်ရာ autoimmune ရောဂါများကို ကုသရာတွင် CAR-T ဆဲလ်များ၏ အလားအလာကို ရှာဖွေရန် နောက်ထပ်လေ့လာမှုများကို စီစဉ်နေပါသည်။

ဤအထင်ကရဖြစ်ရပ်သည် SLE ကဲ့သို့ပြင်းထန်သော autoimmune ရောဂါရှိသောကလေးလူနာများအတွက်ရေရှည်သက်သာခွင့်ပေးရန် CAR-T ဆဲလ်ကုထုံး၏အလားအလာကိုပြသသည်။ Uresa ၏ကုသမှု၏အောင်မြင်မှုသည် စောစီးစွာဝင်ရောက်စွက်ဖက်မှုနှင့် စည်းကမ်းဆိုင်ရာပူးပေါင်းဆောင်ရွက်မှု၏အရေးကြီးမှုကို မီးမောင်းထိုးပြသည်။ autoimmune ရောဂါရှိသောကလေးများအတွက် CAR-T ဆဲလ်ကုထုံး၏ရေရှည်ဘေးကင်းမှုနှင့်ထိရောက်မှုကိုအတည်ပြုရန်နောက်ထပ်လက်တွေ့လေ့လာမှုများလိုအပ်သည်။