Lupus erythematosus sistemiku (SLE)-05

Is-Sinjura C hija mara ta’ 32 sena bi storja ta’ dijanjosi ta’ lupus erythematosus sistemiku (SLE) sentejn ilu. Is-sintomi primarji tagħha kienu jinkludu nefrite severa, artrite, u raxx. Minkejja li rċeviet terapiji immunosoppressivi multipli (inklużi glukokortikojdi, hydroxychloroquine, u rituximab), il-kundizzjoni tagħha baqgħet mhux ikkontrollata.

Kundizzjoni tat-trattament minn qabel:

Sintomi: Uġigħ u nefħa fil-ġogi severi, raxx persistenti, għeja sinifikanti, u murtali ta’ nefrite rikorrenti.

Sejbiet tal-laboratorju:

# SLEDAI-2K punteġġ: 16

# Livelli ta' antikorpi tad-DNA ta' serum anti-double-stranded: Mgħollija 'l fuq mill-firxa normali

# Jikkumplimenta l-livelli C3 u C4: Taħt il-firxa normali

Proċess ta' Trattament:

1.Għażla tal-Pazjent: Minħabba l-ineffettività tat-trattamenti tradizzjonali u s-severità tal-kundizzjoni tagħha, is-Sinjura C ġiet irreġistrata fi prova klinika għat-terapija taċ-ċelluli CAR-T.

2.Tħejjija: Qabel ma rċeviet l-infużjoni taċ-ċelluli CAR-T, is-Sinjura C għaddiet minn kondizzjonament standard ta 'kimoterapija biex tnaqqas il-limfoċiti eżistenti u tipprepara għall-introduzzjoni ta' ċelluli CAR-T.

3.Preparazzjoni taċ-ċelluli:

# Ċelloli T ġew iżolati mid-demm tas-Sinjura C.

# Dawn iċ-ċelluli T ġew maħduma ġenetikament fil-laboratorju biex jesprimu riċetturi tal-antiġeni kimeriċi (CAR) li jimmiraw l-antiġeni CD19 u BCMA.

4.Infużjoni taċ-ċelluli: Wara l-espansjoni u l-ittestjar tal-kwalità, iċ-ċelluli CAR-T inġinerija ġew infużi mill-ġdid fil-ġisem tas-Sinjura C.

5.Monitoraġġ Inpatient: Is-Sinjura C ġiet immonitorjata fl-isptar għal 25 jum wara l-infużjoni biex tosserva għal effetti sekondarji potenzjali u tevalwa l-effikaċja.

Riżultati tat-Trattament:

1.Tweġiba għal żmien qasir:

# Titjib tas-Sintomi: Fi żmien tliet ġimgħat wara l-infużjoni, is-Sinjura C esperjenzat tnaqqis sinifikanti fl-uġigħ u n-nefħa fil-ġogi, u r-raxx tagħha spiċċat gradwalment.

# Riżultati tal-Laboratorju: Jumejn wara l-infużjoni, iċ-ċelluli B fid-demm tas-Sinjura C ġew eradikati kompletament, li jindikaw immirar effettiv miċ-ċelloli CAR-T.

2.Evalwazzjoni ta' nofs it-terminu (3 xhur):

# Punteġġ SLEDAI-2K: Mnaqqas għal 2, li jindika remissjoni sostanzjali tal-marda.

# Funzjoni Renali: Tnaqqis sinifikanti fil-proteinurja, b'nefrite taħt kontroll.

# Markers immunoloġiċi: Livelli mnaqqsa ta 'antikorpi tad-DNA kontra d-doppju, u l-livelli ta' komplement C3 u C4 reġgħu lura għan-normal.

3.Riżultati fit-tul (12-il xahar):

# Remissjoni Sostnuta: Is-Sinjura C żammet remissjoni ħielsa mid-droga għal sena mingħajr ebda sinjali ta' rikaduta ta' SLE.

# Sigurtà: Minbarra s-sindromu ħafif tar-rilaxx taċ-ċitokini (CRS), is-Sinjura C ma esperjenzat l-ebda effett sekondarju sever. Is-sistema immuni tagħha rkuprat gradwalment wara t-trattament, u ċ-ċelluli B li reġgħu emerġenti ma wrewx patoġeniċità.

B'mod ġenerali, il-kundizzjoni tas-Sinjura C wriet titjib notevoli u remissjoni sostnuta wara terapija taċ-ċelluli CAR-T, li turi l-potenzjal ta 'dan it-trattament għal SLE sever u refrattorju.

Rapport tat-test taċ-ċelluli CART: