Myeloma Multipla (MM) -01

Irkupru Tajjeb ta' Pazjent Domestiku ta' Mijeloma Multipla b'Terapia CAR-T Minkejja Nuqqas ta' Espressjoni BCMA

Pazjent mara dijanjostikata b'majeloma multipla tat-tip IgD-λ ta' stadju IIIA fl-2018 irċeviet trattament tal-ewwel linja prinċipalment b'bortezomib. Wara 3 ċikli, hija kisbet remissjoni sħiħa (CR). F'Ottubru 2018, hija għaddiet minn trapjant awtologu ta 'ċelluli staminali ematopojetiċi bħala terapija ta' konsolidazzjoni, segwita minn terapija ta 'manutenzjoni b'lenalidomide. F'April 2020, il-marda rkadiet, u għaddiet minn 7 ċikli ta 'trattament tat-tieni linja, li wasslu għal effikaċja fqira. Minn Diċembru 2020 sa April 2021, hija rċeviet kimoterapija prinċipalment b'daratumumab, iżda l-bijopsija tal-mudullun xorta wriet 21.763% ċelluli tal-plażma monoklonali malinni, b'katina ħafifa ħielsa mis-serum λ f'1470 mg/L u katina ħafifa mingħajr awrina λ f'5330 mg/L. Sa dan iż-żmien, hija kienet eżawrit trattamenti standard u ġodda maġġuri disponibbli domestikament, inkluż li tkun għaddejja minn trapjant awtologu ta 'ċelluli staminali, bid-dħul fi prova klinika CAR-T tkun l-aħjar għażla li fadal.

Riferuta minn tobba lokali, hija ppreżentat lill-Isptar Ludaopei fl-10 ta' Mejju 2021, bit-tama li tirreġistra fil-prova klinika tagħhom għat-terapija BCMA CAR-T f'majeloma multipla (MM). Mad-dħul, hija kienet fi stat imdgħajjef b'uġigħ ġeneralizzat u deni rikorrenti. Eżamijiet komprensivi kkonfermaw "mjeloma multipla, tip ta 'katina ħafifa λ, stadju III ISS, stadju III R-ISS, grupp ta' riskju għoli mSMART."

L-iskannjar tal-PET-CT wera żieda fl-attività metabolika fid-densità tat-tessut artab fi ħdan il-kavitajiet tal-mudullun tal-wirk u t-tibji bilaterali, li jindikaw l-involviment tat-tumur. Bijopsija tal-mudullun wriet 60.13% ċelluli tal-plażma monoklonali malinni mingħajr espressjoni ta' BCMA.

L-Isptar Ludaopei informa lill-pazjent u lill-familja tagħha dwar l-effikaċja tat-trattamenti attwali għal majeloma multipla negattiva għal BCMA, li għalkemm potenzjalment effettiva skont xi letteratura, m'għandhiex dejta definittiva. Wara konsiderazzjoni bir-reqqa, il-pazjenta u l-familja tagħha għażlu li jipproċedu bil-pjan ta 'trattament.

Wara l-prekondizzjonament b'reġimen FC, iċ-ċelloli BCMA CAR-T ġew infużi fl-1 ta 'Ġunju 2021, fl-Isptar Ludaopei. Il-pazjent żviluppa deni wara l-infużjoni, li kien ikkontrollat ​​gradwalment b'trattament aggressiv ta' appoġġ anti-infettiv u sintomatiku. Erbatax-il jum wara l-infużjoni, bijopsija tal-mudullun ma wriet l-ebda residwu ta' ċelluli tal-plażma monoklonali malinni. Wieħed u tletin jum wara l-infużjoni, il-bijopsija tal-mudullun baqgħet negattiva. L-immunofissazzjoni tas-serum kienet negattiva, il-katina ħafifa ħielsa mis-serum λ kienet fil-medda normali, u l-proteina M tas-serum kienet negattiva, li tindika remissjoni sħiħa tal-marda.

Bħalissa, aktar minn 8 xhur wara li rċieva l-infużjoni taċ-ċelluli BCMA CAR-T, il-pazjent jibqa 'f'remissjoni sħiħa b'rkupru tajjeb u sodisfazzjon għoli bir-riżultat tat-trattament.