Terapija tal-Ġene Innovattiva Toffri Tama Ġdida għall-Pazjenti taċ-Ċelloli Sickle u tat-Talassemija

Terapija tal-Ġene Innovattiva Toffri Tama Ġdida għall-Pazjenti taċ-Ċelloli Sickle u tat-Talassemija

Fi żvilupp innovattiv għal pazjenti li jbatu mill-marda taċ-ċelluli Sickle (SCD) u t-talassemija, terapija tal-ġeni ġdida qed turi suċċess notevoli. Din it-terapija, li tutilizza teknoloġija avvanzata ta 'editjar tal-ġeni CRISPR/Cas9, uriet rata ta' fejqan ta '100% fi provi kliniċi, li toffri tama mġedda lil dawk li qed jiġġieldu dawn id-disturbi severi tad-demm.

It-terapija, żviluppata bil-pjattaforma proprjetarja ModiHSC®, timmira l-għeruq ġenetiċi ta 'SCD u talassemija. Billi teditja b'mod preċiż it-tisħiħ tal-BCL11A f'ċelloli staminali ematopojetiċi awtologi u proġenitriċi, it-terapija tippermetti lill-ġisem jipproduċi livelli ogħla ta 'emoglobina tal-fetu (HbF). Livelli elevati ta 'HbF intwerew li jikkontrobattu l-effetti ta' ħsara ta 'sickle hemoglobin (HbS) u jnaqqsu s-sintomi kemm ta' SCD kif ukoll ta' talassemija, inkluża l-prevenzjoni ta 'kriżijiet vaso-okklussivi u t-taffija ta' anemija emolitika.

BIOOCUS, forza ewlenija fil-qasam tat-terapija tal-ġeni, b'kollaborazzjoni mal-Isptar Lu Daopei, kienet strumentali biex twassal dan it-trattament innovattiv lill-pazjenti. 

Is-suċċess kliniku tat-terapija huwa bla paragun, bi 15-il pazjent ikkurati s'issa, kollha jiksbu remissjoni sħiħa u titjib sinifikanti fil-kwalità tal-ħajja tagħhom. Din ir-rata ta 'fejqan ta' 100% hija pass importanti fil-ġlieda kontra l-SCD u t-talassemija.

It-terapija kisbet rikonoxximent internazzjonali, b'esperti madwar id-dinja jsemmuha bħala avvanz fit-trattament ta 'disturbi ġenetiċi tad-demm. Jispikka mhux biss għall-effikaċja tiegħu iżda wkoll għall-kosteffettività tiegħu. B'differenza għal terapiji tal-ġeni oħra, li jistgħu jkunu għaljin b'mod projbittiv, dan it-trattament joffri mudell ta' prezzijiet aktar aċċessibbli, li jagħmilha għażla vijabbli għal firxa usa' ta 'pazjenti.

F'każ wieħed konvinċenti, pazjent ta '12-il sena bi kriżijiet vaso-okklussivi rikorrenti u anemija emolitika severa esperjenza waqfien sħiħ tas-sintomi wara t-trattament b'din it-terapija tal-ġeni. Dan il-każ, fost l-oħrajn, jenfasizza l-potenzjal trasformattiv tat-terapija għal pazjenti SCD u thalassemija madwar id-dinja.

Hekk kif BIOOCUS qed ikompli jespandi d-disponibbiltà ta 'din it-terapija, inklużi provi kliniċi li ġejjin fiċ-Ċina, il-futur jidher promettenti għal dawk affettwati minn dan il-mard ta' sfida. Bl-appoġġ tal-Isptar Lu Daopei, din it-terapija hija stabbilita biex tiddefinixxi mill-ġdid l-istandard tal-kura għall-SCD u t-talassemija, li toffri ħajja ġdida għal pazjenti bla għadd.

Jekk int jew xi ħadd maħbub tkun affettwat mill-marda taċ-ċelluli sickle jew it-talassemija u tkun interessat li tesplora dan it-trattament innovattiv, nistednuk tikkuntattjana. It-tim tagħna huwa lest li jagħtik l-appoġġ u l-informazzjoni li għandek bżonn biex tieħu deċiżjonijiet infurmati dwar il-vjaġġ tal-kura tas-saħħa tiegħek.