Sistemik lupus erythematosus (SLE)-05

Cik C ialah seorang wanita berusia 32 tahun yang mempunyai sejarah didiagnosis dengan systemic lupus erythematosus (SLE) dua tahun lalu. Gejala utamanya termasuk nefritis teruk, arthritis, dan ruam. Walaupun menerima pelbagai terapi imunosupresif (termasuk glucocorticoids, hydroxychloroquine, dan rituximab), keadaannya tetap tidak terkawal.

Keadaan pra-rawatan:

Simptom: Sakit sendi dan bengkak yang teruk, ruam yang berterusan, keletihan yang ketara, dan suar nefritis yang berulang.

 Penemuan Makmal:

# Skor SLEDAI-2K: 16

# Tahap antibodi DNA anti-double-stranded serum: Meningkat melebihi julat normal

# Melengkapkan tahap C3 dan C4: Di bawah julat normal

Proses Rawatan:

1.Pemilihan Pesakit: Memandangkan rawatan tradisional tidak berkesan dan tahap keterukan keadaannya, Cik C telah didaftarkan dalam percubaan klinikal untuk terapi sel CAR-T.

2. Persediaan: Sebelum menerima infusi sel CAR-T, Cik C menjalani penyaman kemoterapi standard untuk menghabiskan limfosit sedia ada dan bersedia untuk pengenalan sel CAR-T.

3. Penyediaan Sel:

# Sel T telah diasingkan daripada darah Cik C.

# Sel T ini direka bentuk secara genetik dalam makmal untuk mengekspresikan reseptor antigen chimeric (CAR) yang menyasarkan antigen CD19 dan BCMA.

4. Infusi Sel: Selepas pengembangan dan ujian kualiti, sel CAR-T yang direka bentuk telah diselitkan semula ke dalam badan Cik C.

5. Pemantauan Pesakit Dalam: Cik C dipantau di hospital selama 25 hari selepas infusi untuk memerhatikan kesan sampingan yang berpotensi dan menilai keberkesanan.

Hasil Rawatan:

1. Maklum Balas Jangka Pendek:

# Penambahbaikan Gejala: Dalam tempoh tiga minggu selepas infusi, Cik C mengalami pengurangan ketara dalam sakit sendi dan bengkak, dan ruamnya beransur pudar.

# Keputusan Makmal: Dua hari selepas infusi, sel B dalam darah Cik C telah dihapuskan sepenuhnya, menunjukkan penyasaran berkesan oleh sel CAR-T.

2.Penilaian Pertengahan Penggal (3 bulan):

Skor # SLEDAI-2K: Dikurangkan kepada 2, menunjukkan pengampunan penyakit yang ketara.

# Fungsi Renal: Pengurangan ketara dalam proteinuria, dengan nefritis terkawal.

# Penanda Imunologi: Penurunan tahap antibodi DNA anti-terkandas berganda, dan melengkapkan tahap C3 dan C4 kembali normal.

3. Hasil Jangka Panjang (12 bulan):

# Remisi Berkekalan: Cik C mengekalkan remisi bebas dadah selama setahun tanpa tanda-tanda SLE berulang.

# Keselamatan: Selain daripada sindrom pelepasan sitokin ringan (CRS), Cik C tidak mengalami sebarang kesan sampingan yang teruk. Sistem imunnya beransur pulih selepas rawatan, dan sel B yang muncul semula tidak menunjukkan sifat patogenik.

Secara keseluruhan, keadaan Cik C menunjukkan peningkatan yang luar biasa dan pengampunan yang berterusan selepas terapi sel CAR-T, menunjukkan potensi rawatan ini untuk SLE yang teruk dan refraktori.

Laporan ujian sel CART：