Mieloma Berbilang(MM)-01

Pemulihan Baik Pesakit Mieloma Berbilang Domestik dengan Terapi CAR-T Walaupun Kurang Ekspresi BCMA

Seorang pesakit wanita yang didiagnosis dengan tahap IIIA IgD-λ jenis multiple myeloma pada 2018 menerima rawatan barisan pertama terutamanya dengan bortezomib. Selepas 3 kitaran, dia mencapai remisi lengkap (CR). Pada Oktober 2018, dia menjalani pemindahan sel stem hematopoietik autologus sebagai terapi penyatuan, diikuti dengan terapi penyelenggaraan dengan lenalidomide. Pada April 2020, penyakit itu berulang, dan dia menjalani 7 kitaran rawatan lini kedua, menghasilkan keberkesanan yang lemah. Dari Disember 2020 hingga April 2021, dia menerima kemoterapi terutamanya dengan daratumumab, tetapi biopsi sumsum tulang masih menunjukkan 21.763% sel plasma monoklonal malignan, dengan rantai cahaya bebas serum λ pada 1470 mg/L dan rantai cahaya bebas air kencing λ pada 5330 mg/L. Pada masa ini, dia telah kehabisan standard utama dan rawatan baru yang tersedia di dalam negara, termasuk menjalani pemindahan sel stem autologous, dengan kemasukan ke dalam percubaan klinikal CAR-T menjadi pilihan terbaik yang tinggal.

Dirujuk oleh pakar perubatan tempatan, dia dihantar ke Hospital Ludaopei pada 10 Mei 2021, dengan harapan untuk mendaftar dalam percubaan klinikal mereka untuk terapi BCMA CAR-T dalam pelbagai myeloma (MM). Semasa dimasukkan, dia dalam keadaan lemah dengan sakit umum dan demam berulang. Pemeriksaan menyeluruh mengesahkan "mieloma berbilang, jenis rantai ringan λ, peringkat ISS III, peringkat III R-ISS, kumpulan berisiko tinggi mSMART."

Imbasan PET-CT mendedahkan peningkatan aktiviti metabolik dalam ketumpatan tisu lembut dalam rongga sumsum tulang femur dan tibias dua hala, menunjukkan penglibatan tumor. Biopsi sumsum tulang menunjukkan 60.13% sel plasma monoklonal malignan tanpa ekspresi BCMA.

Hospital Ludaopei memaklumkan pesakit dan keluarganya tentang keberkesanan rawatan semasa untuk myeloma berbilang BCMA-negatif, yang walaupun berpotensi berkesan menurut beberapa literatur, tidak mempunyai data yang pasti. Selepas pertimbangan yang teliti, pesakit dan keluarganya memilih untuk meneruskan pelan rawatan.

Berikutan prasyarat dengan rejimen FC, sel BCMA CAR-T telah diselitkan pada 1 Jun 2021, di Hospital Ludaopei. Pesakit mengalami demam selepas infusi, yang dikawal secara beransur-ansur dengan rawatan sokongan anti-jangkitan dan simptom yang agresif. Empat belas hari selepas infusi, biopsi sumsum tulang tidak menunjukkan sisa sel plasma monoklonal malignan. Tiga puluh satu hari selepas infusi, biopsi sumsum tulang kekal negatif. Imunofiksasi serum adalah negatif, rantai cahaya bebas serum λ berada dalam julat normal, dan protein serum M adalah negatif, menunjukkan pengampunan lengkap penyakit.

Pada masa ini, lebih daripada 8 bulan selepas menerima infusi sel BCMA CAR-T, pesakit kekal dalam pengampunan lengkap dengan pemulihan yang baik dan kepuasan yang tinggi dengan hasil rawatan.