Terapi Gen Inovatif Menawarkan Harapan Baharu untuk Pesakit Sel Sabit dan Talasemia

Terapi Gen Inovatif Menawarkan Harapan Baharu untuk Pesakit Sel Sabit dan Talasemia

Dalam perkembangan terobosan untuk pesakit yang menghidap penyakit sel sabit (SCD) dan talasemia, terapi gen baharu menunjukkan kejayaan yang luar biasa. Terapi ini, yang menggunakan teknologi penyuntingan gen CRISPR/Cas9 termaju, telah menunjukkan kadar penyembuhan 100% dalam ujian klinikal, menawarkan harapan baharu kepada mereka yang memerangi gangguan darah yang teruk ini.

Terapi yang dibangunkan dengan platform ModiHSC® proprietari, menyasarkan akar genetik SCD dan talasemia. Dengan menyunting penambah BCL11A dengan tepat dalam sel stem hematopoietik autologus dan progenitor, terapi membolehkan badan menghasilkan hemoglobin janin (HbF) yang lebih tinggi. Tahap HbF yang tinggi telah ditunjukkan untuk mengatasi kesan merosakkan hemoglobin sabit (HbS) dan mengurangkan simptom kedua-dua SCD dan talasemia, termasuk pencegahan krisis vaso-oklusif dan pengurangan anemia hemolitik.

BIOOCUS, kuasa peneraju dalam bidang terapi gen, dengan kerjasama Hospital Lu Daopei, telah memainkan peranan penting dalam membawa rawatan inovatif ini kepada pesakit. 

Kejayaan klinikal terapi ini tiada tandingannya, dengan 15 pesakit dirawat setakat ini, kesemuanya mencapai pengampunan lengkap dan peningkatan ketara dalam kualiti hidup mereka. Kadar penyembuhan 100% ini merupakan pencapaian penting dalam memerangi SCD dan talasemia.

Terapi ini telah mendapat pengiktirafan antarabangsa, dengan pakar di seluruh dunia memujinya sebagai satu kejayaan dalam rawatan gangguan darah genetik. Ia menonjol bukan sahaja untuk keberkesanannya tetapi juga untuk keberkesanan kosnya. Tidak seperti terapi gen lain, yang boleh mahal, rawatan ini menawarkan model harga yang lebih mudah diakses, menjadikannya pilihan yang berdaya maju untuk pelbagai pesakit yang lebih luas.

Dalam satu kes yang menarik, pesakit berumur 12 tahun dengan krisis vaso-oklusif berulang dan anemia hemolitik yang teruk mengalami pemberhentian gejala sepenuhnya selepas rawatan dengan terapi gen ini. Kes ini, antara lain, menonjolkan potensi transformatif terapi untuk pesakit SCD dan talasemia di seluruh dunia.

Memandangkan BIOOCUS terus mengembangkan ketersediaan terapi ini, termasuk ujian klinikal yang akan datang di China, masa depan kelihatan menjanjikan bagi mereka yang terjejas oleh penyakit mencabar ini. Dengan sokongan Hospital Lu Daopei, terapi ini ditetapkan untuk mentakrifkan semula standard penjagaan untuk SCD dan talasemia, menawarkan kehidupan baharu untuk pesakit yang tidak terkira banyaknya.

Jika anda atau orang tersayang terkena penyakit sel sabit atau talasemia dan berminat untuk menerokai rawatan inovatif ini, kami menjemput anda untuk menghubungi kami. Pasukan kami bersedia untuk memberi anda sokongan dan maklumat yang anda perlukan untuk membuat keputusan termaklum tentang perjalanan penjagaan kesihatan anda.