बालरोग स्वयंप्रतिकार रोगात प्रगती: CAR-T सेल थेरपी ल्युपस रुग्ण बरा करते

जून 2023 मध्ये, 15 वर्षीय युरेसाला एर्लान्जेन युनिव्हर्सिटी हॉस्पिटलमध्ये CAR-T सेल थेरपी मिळाली, ज्यामुळे सिस्टीमिक ल्युपस एरिथेमॅटोसस (SLE) ची प्रगती कमी करण्यासाठी या नाविन्यपूर्ण उपचाराचा पहिला वापर होता, जो एक गंभीर स्वयंप्रतिकार रोग आहे. एक वर्षानंतर, काही किरकोळ सर्दी बाजूला ठेवून उरेसा नेहमीप्रमाणेच निरोगी वाटतो.

एर्लांगेन युनिव्हर्सिटीच्या जर्मन सेंटर फॉर इम्युनोथेरपी (DZI) येथे इम्युनोथेरपीसह SLE साठी उपचार केलेले यूरेसा हे पहिले मूल आहे. या वैयक्तिक उपचाराचे यश द लॅन्सेटमध्ये प्रकाशित झाले आहे.

डॉ. टोबियास क्रिकाऊ, एर्लांगेन युनिव्हर्सिटी हॉस्पिटलच्या बालरोग आणि किशोर औषध विभागातील बालरोग संधिवात तज्ज्ञ, यांनी स्वयंप्रतिकार रोगांवर उपचार करण्यासाठी CAR-T पेशी वापरण्याचे वेगळेपण स्पष्ट केले. पूर्वी, CAR-T थेरपी केवळ विशिष्ट प्रगत रक्त कर्करोगांसाठी मंजूर केली जात होती.

इतर सर्व औषधे Uresa च्या बिघडलेल्या SLE नियंत्रित करण्यात अयशस्वी झाल्यानंतर, संशोधन कार्यसंघाला एक आव्हानात्मक निर्णयाचा सामना करावा लागला: या अभियंता रोगप्रतिकारक पेशींचा वापर स्वयंप्रतिकार रोग असलेल्या मुलासाठी करावा का? उत्तर अभूतपूर्व होते, कारण यापूर्वी कोणीही बालरोग स्वयंप्रतिकार रोगांवर CAR-T उपचार करण्याचा प्रयत्न केला नव्हता.

CAR-T सेल थेरपीमध्ये रुग्णाच्या काही रोगप्रतिकारक पेशी (T पेशी) काढणे, त्यांना विशेष स्वच्छ प्रयोगशाळेत chimeric antigen receptors (CAR) ने सुसज्ज करणे आणि नंतर या सुधारित पेशी रुग्णामध्ये पुन्हा भरणे यांचा समावेश होतो. या CAR-T पेशी रक्तामध्ये फिरतात, ऑटोरिएक्टिव (हानिकारक) B पेशींना लक्ष्य करतात आणि नष्ट करतात.

मायग्रेन, थकवा, सांधे आणि स्नायू दुखणे आणि चेहऱ्यावर पुरळ येणे—ल्युपसची विशिष्ट चिन्हे यांसह युरेसाची लक्षणे 2022 च्या शरद ऋतूमध्ये सुरू झाली. सखोल उपचार असूनही, तिची प्रकृती बिघडली, तिच्या मूत्रपिंडावर परिणाम झाला आणि गंभीर गुंतागुंत निर्माण झाली.

2023 च्या सुरुवातीला, इम्युनोसप्रेसिव्ह केमोथेरपी आणि प्लाझ्मा एक्सचेंजसह अनेक हॉस्पिटलायझेशन आणि उपचारांनंतर, यूरेसाची प्रकृती तितकी खालावली जिथे तिला डायलिसिसची आवश्यकता होती. मित्र आणि कुटूंबापासून अलिप्त राहिल्याने तिचे जीवनमान घसरले.

प्रोफेसर मॅकेनसेन यांच्या नेतृत्वाखाली एर्लांगेन विद्यापीठातील वैद्यकीय पथकाने सविस्तर चर्चेनंतर Uresa साठी CAR-T पेशींचे उत्पादन आणि वापर करण्यास सहमती दर्शवली. CAR-T थेरपीचा हा दयाळू वापर जर्मनीच्या औषध कायदा आणि दयाळू वापर नियमांनुसार सुरू करण्यात आला.

प्रोफेसर जॉर्ज शेट आणि प्रोफेसर मॅकेनसेन यांच्या नेतृत्वाखाली एर्लांगेन येथील CAR-T सेल थेरपी कार्यक्रम 2021 पासून SLE सह विविध स्वयंप्रतिकार रोग असलेल्या रूग्णांवर उपचार करत आहे. 15 रूग्णांसह त्यांचे यश फेब्रुवारीमध्ये न्यू इंग्लंड जर्नल ऑफ मेडिसिनमध्ये प्रकाशित झाले. 2024, आणि ते सध्या 24 सहभागींसोबत CASTLE अभ्यास करत आहेत, सर्व लक्षणीय सुधारणा दर्शवित आहेत.

CAR-T सेल थेरपीची तयारी करण्यासाठी, Uresa ने तिच्या रक्तातील CAR-T पेशींसाठी जागा तयार करण्यासाठी कमी-डोस केमोथेरपी घेतली. 26 जून 2023 रोजी, Uresa ला तिचे वैयक्तिक CAR-T सेल मिळाले. तिसऱ्या आठवड्यात उपचारानंतर, तिच्या मूत्रपिंडाचे कार्य आणि ल्युपस निर्देशक सुधारले आणि तिची लक्षणे हळूहळू नाहीशी झाली.

उपचार प्रक्रियेत केमोथेरपीची प्रभावीता आणि मूत्रपिंडाच्या उर्वरित कार्याचे संरक्षण सुनिश्चित करण्यासाठी काळजीपूर्वक समन्वय समाविष्ट आहे. Uresa चे फक्त किरकोळ दुष्परिणाम अनुभवले आणि उपचारानंतर 11 व्या दिवशी त्याला सोडण्यात आले.

जुलै 2023 च्या अखेरीस, उरेसा घरी परतली, तिची परीक्षा पूर्ण केली आणि तिच्या भविष्यासाठी नवीन उद्दिष्टे सेट केली, ज्यात स्वतंत्र होणे आणि कुत्रा मिळणे समाविष्ट आहे. मित्रांसोबत पुन्हा संपर्क साधण्यात आणि सामान्य किशोरवयीन जीवन पुन्हा सुरू करण्यात तिला आनंद झाला.

प्रोफेसर मॅकेनसेन यांनी स्पष्ट केले की Uresa च्या रक्तामध्ये अजूनही CAR-T पेशींची लक्षणीय संख्या आहे, याचा अर्थ तिला तिच्या B पेशी बरे होईपर्यंत मासिक प्रतिपिंड ओतणे आवश्यक आहे. जर्मन सेंटर फॉर इम्युनोथेरपीमध्ये अनेक वैद्यकीय शाखांच्या घनिष्ट सहकार्यामुळे युरेसाच्या उपचाराचे यश मिळाल्यावर डॉ. क्रिकाऊ यांनी भर दिला.

युरेसाला आता कोणत्याही औषधाची किंवा डायलिसिसची गरज नाही आणि तिची किडनी पूर्णपणे बरी झाली आहे. डॉ. क्रिकाऊ आणि त्यांची टीम इतर बालरोग स्वयंप्रतिकार रोगांवर उपचार करण्यासाठी CAR-T पेशींच्या संभाव्यतेचा शोध घेण्यासाठी पुढील अभ्यासाची योजना करत आहेत.

SLE सारख्या गंभीर स्वयंप्रतिकार रोग असलेल्या बालरोग रूग्णांसाठी दीर्घकालीन माफी प्रदान करण्यासाठी CAR-T सेल थेरपीची क्षमता ही महत्त्वाची घटना दर्शवते. Uresa च्या उपचाराचे यश लवकर हस्तक्षेप आणि बहुविद्याशाखीय सहकार्याचे महत्त्व अधोरेखित करते. ऑटोइम्यून रोग असलेल्या मुलांसाठी CAR-T सेल थेरपीची दीर्घकालीन सुरक्षितता आणि परिणामकारकता याची पुष्टी करण्यासाठी पुढील क्लिनिकल अभ्यास आवश्यक आहेत.