नाविन्यपूर्ण जीन थेरपी सिकलसेल आणि थॅलेसेमिया रुग्णांसाठी नवीन आशा देते

नाविन्यपूर्ण जीन थेरपी सिकलसेल आणि थॅलेसेमिया रुग्णांसाठी नवीन आशा देते

सिकलसेल रोग (SCD) आणि थॅलेसेमिया ग्रस्त रूग्णांसाठी एक महत्त्वपूर्ण विकासामध्ये, एक नवीन जीन थेरपी उल्लेखनीय यश दाखवत आहे. प्रगत CRISPR/Cas9 जनुक संपादन तंत्रज्ञानाचा वापर करणाऱ्या या थेरपीने क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये 100% बरा होण्याचा दर दर्शविला आहे, ज्यामुळे या गंभीर रक्त विकारांशी लढा देत असलेल्यांना नवीन आशा निर्माण झाली आहे.

प्रोप्रायटरी ModiHSC® प्लॅटफॉर्मसह विकसित केलेली थेरपी, SCD आणि थॅलेसेमियाच्या अनुवांशिक मुळांना लक्ष्य करते. ऑटोलॉगस हेमॅटोपोएटिक स्टेम आणि प्रोजेनिटर पेशींमध्ये BCL11A वर्धक तंतोतंत संपादित करून, थेरपी शरीराला गर्भाच्या हिमोग्लोबिन (HbF) च्या उच्च पातळीचे उत्पादन करण्यास सक्षम करते. उच्च HbF पातळी सिकल हिमोग्लोबिन (HbS) च्या हानिकारक प्रभावांना प्रतिकार करण्यासाठी आणि SCD आणि थॅलेसेमिया या दोन्ही लक्षणे कमी करण्यासाठी दर्शविले गेले आहे, ज्यामध्ये vaso-occlusive संकटे रोखणे आणि हेमोलाइटिक ॲनिमिया कमी करणे समाविष्ट आहे.

लू दाओपेई हॉस्पिटलच्या सहकार्याने जीन थेरपीच्या क्षेत्रातील आघाडीची शक्ती असलेल्या बायोकसने रुग्णांपर्यंत हे नाविन्यपूर्ण उपचार पोहोचवण्यात मोलाची भूमिका बजावली आहे. 

थेरपीचे नैदानिक ​​यश अतुलनीय आहे, आतापर्यंत 15 रूग्णांवर उपचार केले गेले आहेत, सर्वांनी संपूर्ण माफी आणि त्यांच्या जीवनाच्या गुणवत्तेत लक्षणीय सुधारणा केली आहे. हा 100% बरा होण्याचा दर SCD आणि थॅलेसेमिया विरुद्धच्या लढ्यात एक महत्त्वाचा टप्पा आहे.

या थेरपीला आंतरराष्ट्रीय मान्यता प्राप्त झाली आहे, जगभरातील तज्ञांनी अनुवांशिक रक्त विकारांच्या उपचारात ही एक प्रगती असल्याचे मानले आहे. हे केवळ त्याच्या कार्यक्षमतेसाठीच नाही तर त्याच्या किमती-प्रभावीतेसाठी देखील वेगळे आहे. इतर जीन थेरपीजच्या विपरीत, जे प्रतिबंधात्मक महाग असू शकतात, हे उपचार अधिक सुलभ किंमत मॉडेल ऑफर करते, ज्यामुळे रूग्णांच्या विस्तृत श्रेणीसाठी ते एक व्यवहार्य पर्याय बनते.

एका आकर्षक प्रकरणात, वारंवार व्हॅसो-ऑक्लुसिव्ह क्रायसिस आणि गंभीर हेमोलाइटिक ॲनिमिया असलेल्या 12 वर्षीय रुग्णाला या जीन थेरपीच्या उपचारानंतर लक्षणे पूर्णपणे संपुष्टात आली. हे प्रकरण, इतरांसह, जगभरातील SCD आणि थॅलेसेमिया रूग्णांसाठी थेरपीच्या परिवर्तनीय संभाव्यतेवर प्रकाश टाकते.

BIOOCUS चीनमधील आगामी क्लिनिकल चाचण्यांसह या थेरपीच्या उपलब्धतेचा विस्तार करत असल्याने, या आव्हानात्मक रोगांमुळे प्रभावित झालेल्यांसाठी भविष्य आशादायक दिसत आहे. लू दाओपेई हॉस्पिटलच्या पाठिंब्याने, ही थेरपी एससीडी आणि थॅलेसेमियाच्या काळजीचे मानक पुन्हा परिभाषित करण्यासाठी सेट केली गेली आहे, ज्यामुळे असंख्य रूग्णांना नवीन जीवन मिळेल.

जर तुम्ही किंवा तुमच्या प्रिय व्यक्तीला सिकलसेल रोग किंवा थॅलेसेमियाचा त्रास झाला असेल आणि या नाविन्यपूर्ण उपचारांचा शोध घेण्यात रस असेल, तर आम्ही तुम्हाला आमच्याशी संपर्क साधण्यासाठी आमंत्रित करतो. तुमच्या हेल्थकेअर प्रवासाविषयी माहितीपूर्ण निर्णय घेण्यासाठी तुम्हाला आवश्यक असलेले समर्थन आणि माहिती तुम्हाला देण्यासाठी आमची टीम तयार आहे.