Хүүхдийн аутоиммун өвчний нээлт: CAR-T эсийн эмчилгээ нь чонон хөрвөсийг эдгээдэг
2023 оны 6-р сард 15 настай Уреса Эрлангений их сургуулийн эмнэлэгт CAR-T эсийн эмчилгээ хийлгэсэн нь хүнд хэлбэрийн аутоиммун өвчин болох системийн чонон ярын (SLE) явцыг удаашруулах энэхүү шинэлэг эмчилгээг анх удаа хэрэглэсэн юм. Жилийн дараа Уреса бага зэргийн ханиадыг эс тооцвол урьдын адил эрүүл болсон.
Уреса бол Эрлангений Их Сургуулийн Германы Дархлаа Эмчилгээний Төвд (DZI) дархлалын эмчилгээ хийлгэж ӨХӨ-ийг эмчилсэн анхны хүүхэд юм. Энэхүү ганцаарчилсан эмчилгээний амжилтыг The Lancet сэтгүүлд нийтлэв.
Эрлангений их сургуулийн эмнэлгийн Хүүхэд, өсвөр үеийнхний анагаах ухааны тасгийн хүүхдийн ревматологич, доктор Тобиас Крикау аутоиммун өвчнийг эмчлэхэд CAR-T эсийг ашиглахын онцлогийг тайлбарлав. Өмнө нь CAR-T эмчилгээг зөвхөн зарим төрлийн цусны хорт хавдарт хэрэглэхийг зөвшөөрдөг байсан.
Бусад бүх эмүүд Уресагийн муудаж буй SLE-ийг хянаж чадаагүй тул судалгааны баг хүнд хэцүү шийдвэртэй тулгарсан: эдгээр инженерчлэгдсэн дархлааны эсүүдийг аутоиммун өвчтэй хүүхдэд хэрэглэх ёстой юу? Өмнө нь хэн ч хүүхдийн аутоиммун өвчнийг эмчлэх CAR-T эмчилгээг оролдоогүй тул хариулт нь урьд өмнө байгаагүй юм.
CAR-T эсийн эмчилгээ нь өвчтөний зарим дархлааны эсийг (Т эс) гаргаж авч, тэдгээрийг химерик антиген рецептороор (CAR) тусгай цэвэр лабораторид тоноглож, дараа нь эдгээр өөрчлөгдсөн эсүүдийг өвчтөнд дахин нэвтрүүлэх явдал юм. Эдгээр CAR-T эсүүд нь цусанд эргэлдэж, аутореактив (хортой) В эсийг онилж устгадаг.
Уресагийн шинж тэмдгүүд нь 2022 оны намар эхэлсэн бөгөөд үүнд мигрень, ядрах, үе мөч, булчин өвдөх, нүүрний тууралт зэрэг нь чонон хөрвөсний ердийн шинж тэмдэг юм. Хэдий эрчимтэй эмчилгээ хийлгэсэн ч түүний биеийн байдал муудаж, бөөр нь өвдөж, хүнд хүндрэл учруулсан байна.
2023 оны эхээр Дархлаа дарангуйлах хими эмчилгээ, цусны сийвэн солилцох зэрэг олон удаа эмнэлэгт хэвтсэн, эмчилгээ хийлгэсний дараа Уресагийн биеийн байдал нь диализ хийлгэх шаардлагатай болтлоо муудсан. Найз нөхөд, гэр бүлээсээ тусгаарлагдсан түүний амьдралын чанар эрс буурчээ.
Профессор Маккенсенээр ахлуулсан Эрлангений их сургуулийн эмнэлгийн баг нарийвчилсан хэлэлцүүлгийн дараа Уреса-д CAR-T эсийг үйлдвэрлэж, ашиглахаар тохиролцов. CAR-T эмчилгээний энэхүү энэрэнгүй хэрэглээг Германы эмийн хууль болон энэрэнгүй хэрэглээний журмын дагуу эхлүүлсэн.
Профессор Георг Шетт, профессор Маккенсен нарын удирддаг Эрланген дахь CAR-T эсийн эмчилгээний хөтөлбөр нь 2021 оноос хойш SLE зэрэг янз бүрийн аутоиммун өвчинтэй өвчтөнүүдийг эмчилж байна. Тэдний 15 өвчтөнтэй хийсэн амжилтыг New England Journal of Medicine сэтгүүлд 2-р сард нийтлэв. 2024 он бөгөөд тэд одоогоор 24 оролцогчтой CASTLE судалгаа хийж байгаа бөгөөд бүгд мэдэгдэхүйц сайжирч байна.
CAR-T эсийн эмчилгээнд бэлтгэхийн тулд Уреса цусан дахь CAR-T эсүүдэд зай гаргахын тулд бага тунгаар хими эмчилгээ хийлгэсэн. 2023 оны 6-р сарын 26-нд Уреса өөрийн хувийн болгосон CAR-T эсийг хүлээн авсан. Эмчилгээний дараах гурав дахь долоо хоногт түүний бөөрний үйл ажиллагаа, чонон ярын үзүүлэлтүүд сайжирч, шинж тэмдгүүд нь аажмаар алга болсон.
Эмчилгээний үйл явц нь хими эмчилгээний үр нөлөөг хангах, бөөрний үйл ажиллагааг хамгаалахын тулд нарийн зохицуулалтыг хамарсан. Уреса бага зэргийн гаж нөлөө үзүүлж, эмчилгээний дараа 11 дэх өдөр эмнэлгээс гарсан.
2023 оны 7-р сарын сүүл гэхэд Уреса гэртээ буцаж ирээд шалгалтаа дуусгаад, бие дааж, нохойтой болох зэрэг ирээдүйнхээ шинэ зорилтуудыг тавьсан. Найзуудтайгаа дахин холбогдож, өсвөр насны хэвийн амьдралаа үргэлжлүүлж байгаадаа баяртай байв.
Профессор Маккенсен хэлэхдээ, Уресагийн цусанд CAR-T эсүүд их байгаа тул В эсүүд сэргэх хүртэл сар бүр эсрэгбие дусаах шаардлагатай гэсэн үг юм. Германы Дархлаажуулалтын төвд анагаах ухааны олон салбар нягт хамтран ажилласны үр дүнд Уресагийн эмчилгээ амжилттай болсон гэж доктор Криккау онцоллоо.
Уреса ямар ч эм, диализ хэрэглэх шаардлагагүй болж, бөөр нь бүрэн сэргэсэн байна. Доктор Крикау болон түүний баг бусад хүүхдийн аутоиммун өвчнийг эмчлэхэд CAR-T эсийн боломжийг судлахын тулд цаашдын судалгаа хийхээр төлөвлөж байна.
Энэхүү чухал тохиолдол нь CAR-T эсийн эмчилгээ нь SLE гэх мэт хүнд аутоиммун өвчтэй хүүхдийн өвчлөлийг удаан хугацаагаар арилгах боломжийг харуулж байна. Уресагийн эмчилгээний амжилт нь эрт үеийн хөндлөнгийн оролцоо, олон талт хамтын ажиллагааны ач холбогдлыг харуулж байна. Аутоиммун өвчтэй хүүхдүүдэд CAR-T эсийн эмчилгээний урт хугацааны аюулгүй байдал, үр нөлөөг батлахын тулд цаашид эмнэлзүйн судалгаа хийх шаардлагатай байна.