സിക്കിൾ സെൽ, തലസീമിയ രോഗികൾക്ക് നൂതന ജീൻ തെറാപ്പി പുതിയ പ്രതീക്ഷ നൽകുന്നു

സിക്കിൾ സെൽ, തലസീമിയ രോഗികൾക്ക് നൂതന ജീൻ തെറാപ്പി പുതിയ പ്രതീക്ഷ നൽകുന്നു

സിക്കിൾ സെൽ ഡിസീസ് (എസ്‌സിഡി), തലസീമിയ എന്നിവയാൽ ബുദ്ധിമുട്ടുന്ന രോഗികളുടെ ഒരു തകർപ്പൻ വികസനത്തിൽ, ഒരു പുതിയ ജീൻ തെറാപ്പി ശ്രദ്ധേയമായ വിജയം പ്രകടമാക്കുന്നു. നൂതന CRISPR/Cas9 ജീൻ എഡിറ്റിംഗ് സാങ്കേതികവിദ്യ ഉപയോഗപ്പെടുത്തുന്ന ഈ തെറാപ്പി, ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങളിൽ 100% രോഗശാന്തി നിരക്ക് കാണിക്കുന്നു, ഇത് ഈ ഗുരുതരമായ രക്ത വൈകല്യങ്ങളുമായി പോരാടുന്നവർക്ക് പുതിയ പ്രതീക്ഷ നൽകുന്നു.

പ്രൊപ്രൈറ്ററി മോഡിഎച്ച്എസ്‌സി® പ്ലാറ്റ്‌ഫോം ഉപയോഗിച്ച് വികസിപ്പിച്ച തെറാപ്പി, എസ്‌സിഡിയുടെയും തലസീമിയയുടെയും ജനിതക വേരുകളെ ലക്ഷ്യമിടുന്നു. ഓട്ടോലോഗസ് ഹെമറ്റോപോയിറ്റിക് സ്റ്റെം, പ്രൊജെനിറ്റർ സെല്ലുകളിൽ BCL11A എൻഹാൻസറിനെ കൃത്യമായി എഡിറ്റ് ചെയ്യുന്നതിലൂടെ, ഉയർന്ന തോതിലുള്ള ഫീറ്റൽ ഹീമോഗ്ലോബിൻ (HbF) ഉത്പാദിപ്പിക്കാൻ തെറാപ്പി ശരീരത്തെ പ്രാപ്തമാക്കുന്നു. സിക്കിൾ ഹീമോഗ്ലോബിൻ്റെ (HbS) ഹാനികരമായ പ്രത്യാഘാതങ്ങളെ പ്രതിരോധിക്കുന്നതിനും, vaso-occlusive പ്രതിസന്ധികൾ തടയുന്നതിനും ഹീമോലിറ്റിക് അനീമിയ ലഘൂകരിക്കുന്നതിനും ഉൾപ്പെടെ, SCD, തലസീമിയ എന്നിവയുടെ ലക്ഷണങ്ങൾ കുറയ്ക്കുന്നതിനും ഉയർന്ന എച്ച്ബിഎഫ് അളവ് കാണിക്കുന്നു.

ലു ദാപെ ഹോസ്പിറ്റലുമായി സഹകരിച്ച് ജീൻ തെറാപ്പി രംഗത്തെ മുൻനിര ശക്തിയായ ബയോകസ് ഈ നൂതന ചികിത്സ രോഗികളിൽ എത്തിക്കുന്നതിൽ നിർണായക പങ്കുവഹിച്ചു. 

തെറാപ്പിയുടെ ക്ലിനിക്കൽ വിജയം സമാനതകളില്ലാത്തതാണ്, ഇതുവരെ 15 രോഗികളെ ചികിത്സിച്ചു, എല്ലാവർക്കും പൂർണ്ണമായ ആശ്വാസവും അവരുടെ ജീവിത നിലവാരത്തിൽ ഗണ്യമായ പുരോഗതിയും കൈവരുന്നു. ഈ 100% രോഗശമന നിരക്ക് SCD, തലസീമിയ എന്നിവയ്‌ക്കെതിരായ പോരാട്ടത്തിലെ ഒരു സുപ്രധാന നാഴികക്കല്ലാണ്.

ഈ തെറാപ്പിക്ക് അന്താരാഷ്ട്ര അംഗീകാരം ലഭിച്ചു, ലോകമെമ്പാടുമുള്ള വിദഗ്ധർ ഇതിനെ ജനിതക രക്ത വൈകല്യങ്ങളുടെ ചികിത്സയിലെ ഒരു വഴിത്തിരിവായി വാഴ്ത്തി. ഇത് അതിൻ്റെ ഫലപ്രാപ്തിയിൽ മാത്രമല്ല, ചെലവ്-ഫലപ്രാപ്തിയിലും വേറിട്ടുനിൽക്കുന്നു. മറ്റ് ജീൻ തെറാപ്പികളിൽ നിന്ന് വ്യത്യസ്തമായി, വിലയേറിയതാണ്, ഈ ചികിത്സ കൂടുതൽ ആക്സസ് ചെയ്യാവുന്ന വിലനിർണ്ണയ മോഡൽ വാഗ്ദാനം ചെയ്യുന്നു, ഇത് വിശാലമായ രോഗികൾക്ക് ഒരു പ്രായോഗിക ഓപ്ഷനാക്കി മാറ്റുന്നു.

ഒരു നിർബന്ധിത കേസിൽ, ആവർത്തിച്ചുള്ള വാസോ-ഒക്ലൂസീവ് പ്രതിസന്ധികളും കഠിനമായ ഹീമോലിറ്റിക് അനീമിയയും ഉള്ള 12 വയസ്സുള്ള ഒരു രോഗിക്ക് ഈ ജീൻ തെറാപ്പിയുടെ ചികിത്സയെത്തുടർന്ന് രോഗലക്ഷണങ്ങൾ പൂർണ്ണമായും ഇല്ലാതായി. ഈ കേസ്, ലോകമെമ്പാടുമുള്ള എസ്‌സിഡി, തലസീമിയ രോഗികൾക്കുള്ള തെറാപ്പിയുടെ പരിവർത്തന സാധ്യതയെ എടുത്തുകാണിക്കുന്നു.

ചൈനയിൽ വരാനിരിക്കുന്ന ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങൾ ഉൾപ്പെടെ, ഈ തെറാപ്പിയുടെ ലഭ്യത BIOOCUS വിപുലീകരിക്കുന്നത് തുടരുമ്പോൾ, ഈ വെല്ലുവിളി നിറഞ്ഞ രോഗങ്ങളാൽ ബാധിതരായവർക്ക് ഭാവി വാഗ്ദാനമാണ്. Lu Daopei ഹോസ്പിറ്റലിൻ്റെ പിന്തുണയോടെ, ഈ തെറാപ്പി എസ്‌സിഡി, തലസീമിയ എന്നിവയ്ക്കുള്ള പരിചരണത്തിൻ്റെ നിലവാരം പുനർനിർവചിക്കാൻ സജ്ജീകരിച്ചിരിക്കുന്നു, ഇത് എണ്ണമറ്റ രോഗികൾക്ക് ജീവിതത്തിന് ഒരു പുതിയ വാടക നൽകുന്നു.

നിങ്ങളോ പ്രിയപ്പെട്ടവരോ സിക്കിൾ സെൽ രോഗമോ തലസീമിയയോ ബാധിച്ചിട്ടുണ്ടെങ്കിൽ, ഈ നൂതനമായ ചികിത്സ പര്യവേക്ഷണം ചെയ്യാൻ താൽപ്പര്യമുണ്ടെങ്കിൽ, ഞങ്ങളെ ബന്ധപ്പെടാൻ ഞങ്ങൾ നിങ്ങളെ ക്ഷണിക്കുന്നു. നിങ്ങളുടെ ആരോഗ്യ സംരക്ഷണ യാത്രയെക്കുറിച്ച് അറിവുള്ള തീരുമാനങ്ങൾ എടുക്കുന്നതിന് ആവശ്യമായ പിന്തുണയും വിവരങ്ങളും നിങ്ങൾക്ക് നൽകാൻ ഞങ്ങളുടെ ടീം തയ്യാറാണ്.