Пробив во педијатриската автоимуна болест: CAR-T клеточната терапија лекува пациент со лупус
Во јуни 2023 година, 15-годишната Уреса прими CAR-T клеточна терапија во Универзитетската болница во Ерланген, што ја означи првата употреба на овој иновативен третман за забавување на прогресијата на системски лупус еритематозус (СЛЕ), тешка автоимуна болест. Една година подоцна, Уреса се чувствува здрава како и секогаш, освен неколку мали настинки.
Уреса е првото дете третирано од СЛЕ со имунотерапија во германскиот центар за имунотерапија на Универзитетот Ерланген (ДЗИ). Успехот на овој индивидуализиран третман е објавен во The Lancet.
Д-р Тобијас Крикау, педијатриски ревматолог во Одделот за педијатрија и адолесцентна медицина на Универзитетската болница во Ерланген, ја објасни уникатноста на користењето на CAR-T клетките за лекување на автоимуни болести. Претходно, CAR-T терапијата беше одобрена само за одредени напредни видови на рак на крвта.
Откако сите други лекови не успеаја да го контролираат влошувањето на СЛЕ кај Уреса, истражувачкиот тим се соочи со предизвикувачка одлука: дали овие конструирани имунолошки клетки треба да се користат за дете со автоимуна болест? Одговорот беше без преседан, бидејќи никој претходно не се обидел со CAR-T третман за педијатриски автоимуни болести.
Терапијата со CAR-T-клетки вклучува екстракција на некои од имуните клетки на пациентот (Т-клетки), нивно опремување со химерични антигенски рецептори (CAR) во специјализирана чиста лабораторија, а потоа повторно инфузија на овие модифицирани клетки во пациентот. Овие CAR-T-клетки циркулираат во крвта, насочени и уништувајќи ги автореактивни (штетни) Б-клетки.
Симптомите на Уреса започнаа во есента 2022 година, вклучувајќи мигрена, замор, болки во зглобовите и мускулите и осип на лицето - типични знаци на лупус. И покрај интензивниот третман, нејзината состојба се влоши, влијаејќи на нејзините бубрези и предизвикувајќи тешки компликации.
На почетокот на 2023 година, по повеќе хоспитализации и третмани, вклучително и имуносупресивна хемотерапија и размена на плазма, состојбата на Уреса се влоши до тој степен што ѝ беше потребна дијализа. Изолирана од пријателите и семејството, нејзиниот квалитет на живот драстично падна.
Медицинскиот тим на Универзитетот Ерланген, предводен од професорот Мекенсен, се согласи да произведе и користи CAR-T клетки за Уреса по детални дискусии. Оваа сочувствителна употреба на терапијата CAR-T беше иницирана според германскиот закон за лекови и прописите за сочувствителна употреба.
Програмата за терапија со CAR-T клетки во Ерланген, предводена од професорот Георг Шет и професорот Мекенсен, лекува пациенти со различни автоимуни болести, вклучително и СЛЕ, од 2021 година. Нивниот успех со 15 пациенти беше објавен во списанието New England Journal of Medicine во февруари 2024 година, и моментално ја спроведуваат студијата CASTLE со 24 учесници, сите покажуваат значителни подобрувања.
За да се подготви за терапија со CAR-T клетки, Уреса подлегна на хемотерапија со ниски дози за да направи простор за CAR-T клетките во нејзината крв. На 26 јуни 2023 година, Уреса ги доби своите персонализирани CAR-T клетки. До третата недела по третманот, нејзината бубрежна функција и индикаторите за лупус се подобрија, а нејзините симптоми постепено исчезнаа.
Процесот на лекување вклучува внимателна координација за да се обезбеди ефикасност на хемотерапијата и заштита на преостанатата бубрежна функција. Уреса доживеа само мали несакани ефекти и беше отпуштен на 11-тиот ден по третманот.
До крајот на јули 2023 година, Уреса се вратила дома, ги завршила испитите и си поставила нови цели за нејзината иднина, вклучително и да стане независна и да добие куче. Таа беше воодушевена што повторно се поврза со пријателите и продолжи со нормалниот тинејџерски живот.
Проф. Д-р Крикау нагласи дека успехот на третманот на Уреса се должи на блиската соработка на повеќе медицински дисциплини во Германскиот центар за имунотерапија.
На Уреса повеќе не му требаат никакви лекови или дијализа, а нејзините бубрези целосно се опоравија. Д-р Крикау и неговиот тим планираат дополнителни студии за да го истражат потенцијалот на CAR-T клетките во лекувањето на други педијатриски автоимуни болести.
Овој значаен случај го демонстрира потенцијалот на терапијата со CAR-T клетки да обезбеди долготрајна ремисија за педијатриски пациенти со тешки автоимуни болести како СЛЕ. Успехот на третманот на Уреса ја истакнува важноста на раната интервенција и мултидисциплинарната соработка. Потребни се дополнителни клинички студии за да се потврди долгорочната безбедност и ефикасноста на терапијата со CAR-T клетки за деца со автоимуни болести.