Иновативната генска терапија нуди нова надеж за пациентите со српеста анемија и таласемија

Иновативната генска терапија нуди нова надеж за пациентите со српеста анемија и таласемија

Во револуционерен развој за пациентите кои страдаат од српеста анемија (SCD) и таласемија, новата генска терапија покажува извонреден успех. Оваа терапија, која користи напредна технологија за уредување гени CRISPR/Cas9, покажа 100% стапка на лекување во клиничките испитувања, нудејќи им обновена надеж на оние кои се борат со овие тешки крвни нарушувања.

Терапијата, развиена со комерцијалната платформа ModiHSC®, е насочена кон генетските корени на SCD и таласемија. Со прецизно уредување на засилувачот BCL11A во автологните хематопоетски матични и прогениторни клетки, терапијата му овозможува на телото да произведува повисоки нивоа на фетален хемоглобин (HbF). Покачените нивоа на HbF се покажаа дека се спротивставуваат на штетните ефекти на српестата хемоглобин (HbS) и ги намалуваат симптомите и на SCD и на таласемија, вклучително и спречување на вазо-оклузивни кризи и ублажување на хемолитична анемија.

БИОКУС, водечка сила во областа на генската терапија, во соработка со болницата Лу Даопеи, беше инструментална во доставувањето на овој иновативен третман до пациентите. 

Клиничкиот успех на терапијата е неспоредлив, со досега лекувани 15 пациенти, сите постигнале целосна ремисија и значително подобрување во квалитетот на нивниот живот. Оваа 100% стапка на излекување е значајна пресвртница во борбата против SCD и таласемија.

Терапијата се здоби со меѓународно признание, а експертите ширум светот ја поздравија како пробив во третманот на генетските нарушувања на крвта. Се издвојува не само по својата ефикасност, туку и по неговата исплатливост. За разлика од другите генски терапии, кои можат да бидат премногу скапи, овој третман нуди попристапен модел на цени, што го прави остварлива опција за поширок опсег на пациенти.

Во еден убедлив случај, 12-годишен пациент со рекурентни вазо-оклузивни кризи и тешка хемолитична анемија доживеа целосно прекин на симптомите по третманот со оваа генска терапија. Овој случај, меѓу другото, го истакнува трансформативниот потенцијал на терапијата за пациентите со SCD ​​и таласемија ширум светот.

Бидејќи BIOOCUS продолжува да ја проширува достапноста на оваа терапија, вклучувајќи ги претстојните клинички испитувања во Кина, иднината изгледа ветувачка за оние кои се погодени од овие предизвикувачки болести. Со поддршка на болницата Лу Даопеи, оваа терапија е поставена да го редефинира стандардот на грижа за SCD и таласемија, нудејќи им нов живот на безброј пациенти.

Ако вие или некој близок сте погодени од српеста анемија или таласемија и сте заинтересирани да го истражите овој иновативен третман, ве покануваме да не контактирате. Нашиот тим е подготвен да ви ја обезбеди поддршката и информациите што ви се потребни за да донесувате информирани одлуки за вашето патување здравствена заштита.