Sokajy tranga

Case asongadina

Ny Therapy Gene Innovative dia manome fanantenana vaovao ho an'ireo mararin'ny sela marary sy thalassemia

FUCASO: Fitsaboana BCMA CAR-T ho an'ny olombelona tanteraka miaraka amin'ny fahombiazana sy fiarovana tsy manam-paharoa

Ocular melanoma (tamin'ny voalohany), arahin'ny metastatic ati tumors-02

Kanseran'ny colorectal stage IV-01

Kanseran'ny prostaty avo lenta miaraka amin'ny metastazy taolana marobe-05

Leukemia Lymphoblastic Acute (B-ALL)-02

marary: Wang XX

lahy sy ny vavy: Vehivavy

TAONA: 3 taona

zom-pirenena: Sinoa

aretina: Leukemia Lymphoblastic Acute (B-ALL)

Mifandraisa aminay

Toetran'ny tranga:

- 19 Mey 2019: Voamarina fa voan'ny leukemia lymphoblastic B-cell acute (B-ALL)

- Aseho miaraka amin'ny faobe amin'ny hodi-doha maro sy ny lymphadenopathie

- Ra mahazatra: WBC 13.3 x 10^9/L, HGB 94 g/L, PLT 333 x 10^9/L, lymphocytes abnormal 4%

- Ny endriky ny tsoka taolana: 80,2% ny lymphoblasts tsy matotra (fipoahana)

- Immunophenotyping: 74,19% ny sela dia sela mpialoha lalana B-lineage izay maneho CD45dim, CD19, CD9, CD22, CD81, CD58, cCD79a, CD38, HLA-DR, maneho ampahany cIgM. Diagnose: B-ALL (dingana mialoha ny B)

- Gene fusion: MLL-ENL positive, Philadelphia chromosome-like (Ph-like) screen negative

- Krômôzôma: 46, XX, t(11;19)(q23;p13), del(20)(q12) [3]/46, XX [7]

- Ny chimiothérapie régime VDLD tamin'ny voalohany dia nahazo famotsoran-keloka taorian'ny 1 volana, MLL-ENL quantitative PCR 0,026%

- Mitohy ny chimiothérapie araka ny protocole pediatric, MLL-ENL quantitative PCR 0 aorian'ny tsingerina faha-4. Nitohy ny fitsaboana simika fanampiny.

- Martsa 2020: Aretin'ny immunologique sisa tavela 0,35%, MLL-ENL PCR 0,53%, izay manondro fironana mankany amin'ny fiverenana. Nolavin'ny fianakaviana ny famindrana. Nitohy ny chimiothérapie nandritra ny 3 tsingerina.

- Jolay 2020: Niverina tanteraka ny tsoka taolana.

- 11 Novambra 2020: chimiothérapie intrathecal, aretina sisa tavela amin'ny CSF immunological 66%, voan'ny leukemia central nervous system. Niverina indroa ny chimiothérapie intrathecal, nivadika ho ratsy ny CSF.

- 31 desambra 2020: naiditra hopitaly.

- Ra mahazatra: WBC 3.99 x 10^9/L, HGB 66 g/L, PLT 57 x 10^9/L

- Isan'ny fipoahan'ny rà periferika: 69%

- Ny endriky ny tsoka taolana: 90% lymphoblasts tsy matotra (fipoahana)

- Immunophenotyping: 84,07% amin'ny sela dia maneho CD38, CD19, CD81dim, cCD79a, HLA-DR, cIgM, CD22, CD123, maneho ampahany CD24, CD15dim, manondro lymphoblasts B tsy matotra.

- Gene fusion: MLL-ENL fusion gene positive, quantitative PCR 44.419%

- Mutation génétique: mutation KMT2D positive (fiavian'ny germline)

- Karyotype kromosom: 46, XX, del(1)(p36.1), del(1)(q31q42), del(11)(q13), t(11;19)(q23;p13.3), add( 14)(q34), -17, +mar [7]/46, idem, t(3;16)(p21;p13.3) [1]/46, XX [13]

- PET-CT: Fitomboan'ny metabolika miparitaka amin'ny taolam-paty sy taolana manontolo, ahiahy be dia be ny fiverenan'ny leokemia; splenomegaly miaraka amin'ny fitomboan'ny metabolisma, mety misy leokemia.

- Nanao puncture amin'ny lumbar sy chimiothérapie intrathecal indray mandeha, tsy misy tsy fahatomombanana hita tamin'ny fitsapana mifandraika amin'ny CSF.

Fitsaboana:

- Roa herinandro nanaovana chimiothérapie VLP, nipoitra 5% ny rà periferika tamin'ny 18 Janoary.

- 25 Janoary: Mipoitra 91% ny rà periferika, tsaboina amin'ny CTX, Ara-C, chimiothérapie 6-MP.

- 3 Febroary: Mipoitra 22% ny rà periferika.

- 4 febroary: fanangonana ra periferika autologous 50ml ho an'ny kolontsaina sela CD19-CART.

- MTX 1g, chimiothérapie FC (Flu 15mg isan'andro x 3 andro, CTX 0.12g isan'andro x 3 andro).

- 13 Febroary (pre-infusion): Mampiseho fipoahana 87,5% ny firafitry ny tsoka taolana, 79,4% ny fipoahana masiaka ny flow cytometry.

- Famakafakana fatran'ny fototarazo fusion MLL-ENL: 42,639%.

- 14 Febroary: Fampidirana cellule CART amin'ny fatra 5 x 10^5/kg.

- Ny voka-dratsiny mifandraika amin'ny CAR-T: Grade 1 CRS (tazo), tsy misy neurotoxicity.

- Andro faha-20 aorian'ny fampidiran-dra: Mampiseho ny firongatry ny fivontosana ny hosoka ra, 0,07% ny tahan'ny sela CART.

- Fitsaboana sela CART tsy mahomby.

- 8 Marsa 2021: Ra mahazatra: WBC 38,55 x 10^9/L, HGB 65g/L, PLT 71,60 x 10^9/L.

- Fipoahana rà periferika: 83%. Autologous peripheral ra nanangona 60ml ho an'ny CD19/CD22 dual CART kolontsaina sela.

- Voatsabo amin'ny cytarabine sy dexamethasone mba hifehezana ny enta-mavesatry ny fivontosana.

- 18 martsa: FC chimiothérapie (Flu 15mg isan'andro x 3 andro, CTX 0,12g isan'andro x 3 andro).

- 22 martsa (alohan'ny fampidirana): Ra mahazatra: WBC 0,42 x 10^9/L, HGB 93,70g/L, PLT 33,6 x 10^9/L. Morphologie ra periferika: fipoahana 6%.

- Ny endriky ny tsoka taolana: fipoahana 91%. Ny sisa tavela amin'ny tsoka taolana: 88,61% ny sela maneho CD38, CD19, cCD79a, CD81, CD22, manondro ny lymphoblasts B tsy matotra.

- Famakafakana fatran'ny fototarazo fusion MLL-ENL: 62,894%.

- Famakafakana karyotype kromosom: 46, XX, del(1)(p36.1), del(11)(q13), t(11;19)(q23;p13.3), add(14)(q34), - 17, +mar [2]/46, XX, del(1)(p36.1), del(1)(q31q42), del(11)(q13), t(11;19)(q23;p13.3 ), ampio(14)(q34).

- 23 Marsa: Fampidirana cellule CART amin'ny fatra 3 x 10^5/kg.

- 26 mars ho avy: tazo mafy tsy mitsaha-mitombo ary avy eo dia misy edema systèmetique.

- 29 Marsa: Ny firafitry ny rà periferika: fipoahana 92%; transaminase avo sy bilirubin.

- 2 avrily : niantomboka, notsaboina tamin’ny diazepam.

- 2 Aprily (andro faha-10): Nanomboka ny fitsaboana methylprednisolone nandritra ny 3 andro.

- Fihetsika CRS: Grade 3, CRES: Grade 3.

- 8 Aprily (Andro 16): Ny fanombanana ny tsokan'ny taolana dia mampiseho famotsoran-keloka tanteraka, ny cytometry mikoriana miiba amin'ny fipoahana maloto; MLL-ENL famakafakana fatran'ny fototarazo: 0.