Multiplā mieloma (MM)-01

Laba mājas multiplās mielomas pacienta atveseļošanās ar CAR-T terapiju, neskatoties uz BCMA ekspresijas trūkumu

Sieviete sieviete, kurai 2018. gadā diagnosticēta IIIA stadijas IgD-λ tipa multiplā mieloma, saņēma pirmās līnijas ārstēšanu galvenokārt ar bortezomibu. Pēc 3 cikliem viņa sasniedza pilnīgu remisiju (CR). 2018. gada oktobrī viņai tika veikta autologa hematopoētisko cilmes šūnu transplantācija kā konsolidācijas terapija, kam sekoja balstterapija ar lenalidomīdu. 2020. gada aprīlī slimība atkārtojās, un viņai tika veikti 7 otrās līnijas ārstēšanas cikli, kas deva vāju efektivitāti. No 2020. gada decembra līdz 2021. gada aprīlim viņa saņēma ķīmijterapiju galvenokārt ar daratumumabu, taču kaulu smadzeņu biopsija joprojām uzrādīja 21,763% ļaundabīgu monoklonālu plazmas šūnu, ar seruma brīvo vieglo ķēdi λ pie 1470 mg/l un bez urīna vieglās ķēdes λ pie 5330 mg/l. Līdz tam laikam viņa bija izsmēlusi galvenās standarta un jaunās ārstniecības metodes, kas pieejamas vietējā mērogā, tostarp veikta autologo cilmes šūnu transplantācija, un labākā atlikušā iespēja bija piedalīties CAR-T klīniskajā pētījumā.

Vietējo ārstu nosūtīja viņa 2021. gada 10. maijā ieradās Ludaopei slimnīcā, cerot reģistrēties viņu klīniskajā izpētē multiplās mielomas (MM) BCMA CAR-T terapijai. Pēc uzņemšanas viņa bija novājinātā stāvoklī ar ģeneralizētām sāpēm un atkārtotu drudzi. Visaptveroši izmeklējumi apstiprināja "multiplā mieloma, λ vieglās ķēdes tips, ISS III stadija, R-ISS III stadija, mSMART augsta riska grupa".

PET-CT skenēšana atklāja paaugstinātu vielmaiņas aktivitāti mīksto audu blīvumā divpusējo augšstilba kaula un stilba kaula kaulu smadzeņu dobumos, kas liecina par audzēja iesaistīšanos. Kaulu smadzeņu biopsija parādīja 60, 13% ļaundabīgu monoklonālu plazmas šūnu bez BCMA ekspresijas.

Ludaopei slimnīca informēja pacientu un viņas ģimeni par pašreizējo BCMA negatīvās multiplās mielomas ārstēšanas efektivitāti, kas, lai gan saskaņā ar literatūru ir potenciāli efektīva, trūkst galīgu datu. Pēc rūpīgas apsvēršanas paciente un viņas ģimene izvēlējās turpināt ārstēšanas plānu.

Pēc iepriekšējas sagatavošanas ar FC shēmu BCMA CAR-T šūnas tika ievadītas 2021. gada 1. jūnijā Ludaopei slimnīcā. Pacientam pēc infūzijas parādījās drudzis, kas pakāpeniski tika kontrolēts ar agresīvu pretinfekcijas un simptomātisku atbalstošu ārstēšanu. Četrpadsmit dienas pēc infūzijas kaulu smadzeņu biopsija neuzrādīja ļaundabīgo monoklonālo plazmas šūnu atlikumu. Trīsdesmit vienu dienu pēc infūzijas kaulu smadzeņu biopsija palika negatīva. Seruma imunofiksācija bija negatīva, seruma brīvās vieglās ķēdes λ bija normas robežās, un seruma M proteīns bija negatīvs, kas liecina par pilnīgu slimības remisiju.

Pašlaik, vairāk nekā 8 mēnešus pēc BCMA CAR-T šūnu infūzijas saņemšanas, pacients saglabā pilnīgu remisiju ar labu atveseļošanos un augstu apmierinātību ar ārstēšanas rezultātu.