Inovatīva gēnu terapija sniedz jaunas cerības sirpjveida šūnu un talasēmijas pacientiem

Inovatīva gēnu terapija sniedz jaunas cerības sirpjveida šūnu un talasēmijas pacientiem

Novatoriskā attīstībā pacientiem, kuri cieš no sirpjveida šūnu slimības (SCD) un talasēmijas, jauna gēnu terapija demonstrē ievērojamus panākumus. Šī terapija, kurā tiek izmantota uzlabota CRISPR/Cas9 gēnu rediģēšanas tehnoloģija, klīniskajos pētījumos ir uzrādījusi 100% izārstēšanas līmeni, piedāvājot jaunu cerību tiem, kas cīnās ar šīm smagajām asins slimībām.

Terapija, kas izstrādāta ar patentēto ModiHSC® platformu, ir vērsta uz SCD un talasēmijas ģenētiskajām saknēm. Precīzi rediģējot BCL11A pastiprinātāju autologās hematopoētiskās cilmes un cilmes šūnās, terapija ļauj organismam ražot augstāku augļa hemoglobīna (HbF) līmeni. Ir pierādīts, ka paaugstināts HbF līmenis neitralizē sirpjveida hemoglobīna (HbS) kaitīgo ietekmi un samazina gan SCD, gan talasēmijas simptomus, tostarp novērš vazookluzīvas krīzes un mazina hemolītisko anēmiju.

BIOOCUS, kas ir vadošais spēks gēnu terapijas jomā, sadarbībā ar Lu Daopei slimnīcu ir palīdzējis nodrošināt šo novatorisko ārstēšanu pacientiem. 

Terapijas klīniskie panākumi ir nepārspējami, līdz šim ir ārstēti 15 pacienti, kuri visi ir sasnieguši pilnīgu remisiju un ievērojamus dzīves kvalitātes uzlabojumus. Šis 100% izārstēšanas rādītājs ir nozīmīgs pavērsiens cīņā pret SCD un talasēmiju.

Terapija ir guvusi starptautisku atzinību, un eksperti visā pasaulē to atzīst par izrāvienu ģenētisko asins slimību ārstēšanā. Tas izceļas ne tikai ar savu efektivitāti, bet arī ar izmaksu lietderību. Atšķirībā no citām gēnu terapijām, kas var būt pārmērīgi dārgas, šī ārstēšana piedāvā pieejamāku cenu noteikšanas modeli, padarot to par dzīvotspējīgu iespēju plašākam pacientu lokam.

Vienā pārliecinošā gadījumā 12 gadus vecam pacientam ar atkārtotām vazookluzīvām krīzēm un smagu hemolītisko anēmiju pēc ārstēšanas ar šo gēnu terapiju pilnībā izzuda simptomi. Šis gadījums, cita starpā, izceļ SCD un talasēmijas pacientu terapijas transformācijas potenciālu visā pasaulē.

Tā kā BIOOCUS turpina paplašināt šīs terapijas pieejamību, tostarp gaidāmos klīniskos pētījumus Ķīnā, nākotne izskatās daudzsološa tiem, kurus skārušas šīs izaicinošās slimības. Ar Lu Daopei slimnīcas atbalstu šī terapija ir paredzēta, lai no jauna definētu SCD un talasēmijas aprūpes standartus, piedāvājot jaunu elpu neskaitāmiem pacientiem.

Ja jūs vai jūsu mīļoto ir skārusi sirpjveida šūnu slimība vai talasēmija un vēlaties izpētīt šo inovatīvo ārstēšanu, aicinām sazināties ar mums. Mūsu komanda ir gatava sniegt jums nepieciešamo atbalstu un informāciju, lai pieņemtu apzinātus lēmumus par jūsu veselības aprūpes ceļojumu.