Išsėtinė mieloma(MM)-02

Italijos pacientas ieško daugybinės mielomos gydymo ir yra išgydytas CAR-T terapija

66 metų moteriai Cinty 2018 m. spalio mėn. Italijoje buvo diagnozuota lambda lengvosios grandinės daugybinė mieloma, ISS I stadija. Po 4 VTD režimo chemoterapijos ciklų jai atsirado lūžis šoniniame raktikaulio trečdalyje ir periferinė neuropatija. Siekdama veiksmingesnio gydymo, 2019 m. gegužę ir 2019 m. lapkritį jai buvo atliktos dvi autologinės kamieninių ląstelių transplantacijos, pasiekus visišką remisiją, ir buvo gydomas geriamuoju lenalidomidu.

Tačiau 2020 m. rugpjūčio mėn. atliktas tolesnis PET/CT skenavimas atskleidė naują kaulų sunaikinimą ir greitą lengvųjų grandinių be serumo padidėjimą. Kaulų čiulpų biopsija parodė ligos progresavimą, o FISH tyrimas parodė naują citogenetinį sutrikimą: t(11;14). Po 4 DVD režimo chemoterapijos ciklų, prasidėjusių 2020 m. rugsėjo mėn., jos liga buvo nekontroliuojama ir progresavo toliau. Nepaisant perėjimo prie 3 PCd režimo ciklų, jos kaulų skausmas išliko, o dvišalė apatinių galūnių edema pablogėjo. Išnaudojusi daugybę tarptautiniu mastu pripažintų veiksmingų gydymo būdų ir atlikusi dvi autologines kamieninių ląstelių transplantacijas, ji sukūrė atsparumą daugeliui vaistų.

Sužinojusi apie reikšmingą CAR-T klinikinio tyrimo Ludaopei ligoninėje veiksmingumą iš internetinės informacijos, ji paprašė vizos ir 2021 m. kovo mėn. atvyko į Kiniją. Po mėnesio karantino ji buvo paguldyta į Yanda Ludaopei ligoninę balandžio 22 d. 2021 m. Atlikus daugybę tyrimų ir įvertinus ligas, tų pačių metų gegužę jai buvo atlikta BCMA CAR-T ląstelių infuzija po išankstinio kondicionavimo FC chemoterapija. Po infuzijos jos gyvybiniai požymiai buvo stabilūs ir ji nepatyrė jokio reikšmingo šalutinio poveikio, išskyrus nedidelį karščiavimą. Jos dvišalė apatinių galūnių edema pamažu sumažėjo, ir jai buvo malonu pastebėti, kad jos bendra sveikata gerėja.

Praėjus mėnesiui po CAR-T infuzijos, Cinty testo rezultatai parodė: 24 valandų šlapimo baltymų kiekybinis nustatymas 50 mg per parą, žymiai sumažintas, palyginti su priėmimo lygiu; lengvosios grandinės be serumo: FLC-κ esant 4,58 mg/l ir FLC-λ prie 0,61 mg/l; ir kaulų čiulpų įvertinimas neparodė reikšmingų plazmos ląstelių. Kliniškai ji buvo įvertinta kaip visiškos remisijos (CR).

Šiuo metu, praėjus aštuoniems mėnesiams po grįžimo į Italiją, Cinty nugaros skausmas ir dvišalė apatinių galūnių edema visiškai išnyko, jos sveikata yra gera. Iš už tūkstančių mylių Cinty nuoširdžiai padėkojo Yanda Ludaopei ligoninės komandai ir direktoriui Zhang Xian.

Šie du klinikiniai atvejai iš Ludaopei ligoninės rodo, kad net pacientai, kurių BCMA ekspresija yra maža arba jos nėra, daugybine mieloma gali pasiekti gerą BCMA CAR-T ląstelių terapijos veiksmingumą. Tai yra daugybinės mielomos gydymo CAR-T proveržis, suteikiantis naujų vilčių pacientams, sergantiems pažengusiais plazmos ląstelių sutrikimais ir daugybine mieloma.