Išsėtinė mieloma (MM)-01

Geras išsėtine mieloma sergančio paciento išgydymas su CAR-T terapija, nepaisant BCMA ekspresijos trūkumo

Moteris, kuriai 2018 m. buvo diagnozuota IIIA stadijos IgD-λ tipo daugybinė mieloma, pirmiausia buvo gydoma bortezomibu. Po 3 ciklų ji pasiekė visišką remisiją (CR). 2018 m. spalį jai buvo atlikta autologinė hematopoetinių kamieninių ląstelių transplantacija kaip konsolidavimo terapija, o po to – palaikomasis gydymas lenalidomidu. 2020 m. balandžio mėn. liga atsinaujino ir jai buvo atlikti 7 antrosios eilės gydymo ciklai, kurių veiksmingumas buvo menkas. Nuo 2020 m. gruodžio mėn. iki 2021 m. balandžio mėn. jai buvo skirta chemoterapija daugiausia daratumumabu, tačiau kaulų čiulpų biopsija vis tiek parodė 21,763 % piktybinių monokloninių plazmos ląstelių, o lengvosios grandinės be serumo λ – 1470 mg/l, o lengvosios grandinės be šlapimo – 5330 mg/l. Iki to laiko ji išnaudojo pagrindinius standartinius ir naujus gydymo būdus, prieinamus šalyje, įskaitant autologinių kamieninių ląstelių transplantaciją, o dalyvavimas CAR-T klinikiniame tyrime buvo geriausias likęs pasirinkimas.

Vietos gydytojų nukreipta, ji 2021 m. gegužės 10 d. atvyko į Ludaopei ligoninę, tikėdamasi dalyvauti jų klinikiniame tyrime dėl daugybinės mielomos (MM) gydymo BCMA CAR-T. Patekusi į ligoninę, ji buvo susilpnėjusi, bendras skausmas ir pasikartojantys karščiavimas. Išsamūs tyrimai patvirtino „išsėtinę mielomą, λ lengvosios grandinės tipą, ISS III stadiją, R-ISS III stadiją, mSMART didelės rizikos grupę“.

PET-CT skenavimas atskleidė padidėjusį metabolinį aktyvumą minkštųjų audinių tankyje dvišalių šlaunikaulio ir blauzdikaulio kaulų čiulpų ertmėse, o tai rodo naviko įsitraukimą. Kaulų čiulpų biopsija parodė 60,13% piktybinių monokloninių plazmos ląstelių be BCMA ekspresijos.

Ludaopei ligoninė informavo pacientą ir jos šeimą apie dabartinių BCMA neigiamos daugybinės mielomos gydymo būdų veiksmingumą, kuris, nors ir gali būti veiksmingas pagal kai kurią literatūrą, neturi galutinių duomenų. Kruopščiai apsvarsčiusi pacientė ir jos šeima nusprendė tęsti gydymo planą.

Po išankstinio kondicionavimo FC režimu BCMA CAR-T ląstelės buvo infuzuotos 2021 m. birželio 1 d. Ludaopei ligoninėje. Po infuzijos pacientui pakilo karščiavimas, kuris palaipsniui buvo kontroliuojamas taikant agresyvų priešinfekcinį ir simptominį palaikomąjį gydymą. Keturiolika dienų po infuzijos kaulų čiulpų biopsija neparodė jokių piktybinių monokloninių plazmos ląstelių. Praėjus trisdešimt vienai dienai po infuzijos, kaulų čiulpų biopsija liko neigiama. Serumo imunofiksacija buvo neigiama, serumo laisvos lengvosios grandinės λ buvo normos ribose, o serumo M baltymas buvo neigiamas, o tai rodo visišką ligos remisiją.

Šiuo metu, praėjus daugiau nei 8 mėnesiams po BCMA CAR-T ląstelių infuzijos, pacientas išlieka visiškoje remisijoje, gerai pasveiksta ir yra labai patenkintas gydymo rezultatu.