Novatoriška genų terapija suteikia naujų vilčių pacientams, sergantiems pjautuvinėmis ląstelėmis ir talasemija

Novatoriška genų terapija suteikia naujų vilčių pacientams, sergantiems pjautuvinėmis ląstelėmis ir talasemija

Novatoriška plėtra pacientams, sergantiems pjautuvine ląstelių liga (SCD) ir talasemija, nauja genų terapija demonstruoja nepaprastą sėkmę. Ši terapija, kuriai naudojama pažangi CRISPR/Cas9 genų redagavimo technologija, klinikinių tyrimų metu parodė 100 % išgydymo greitį ir suteikia vilties tiems, kurie kovoja su šiais sunkiais kraujo sutrikimais.

Terapija, sukurta naudojant patentuotą ModiHSC® platformą, nukreipta į genetines SCD ir talasemijos šaknis. Tiksliai redaguojant BCL11A stipriklį autologinėse hematopoetinėse kamieninėse ir progenitorinėse ląstelėse, terapija leidžia organizmui gaminti didesnį vaisiaus hemoglobino (HbF) kiekį. Įrodyta, kad padidėjęs HbF kiekis neutralizuoja žalingą pjautuvo hemoglobino (HbS) poveikį ir mažina SCD ir talasemijos simptomus, įskaitant kraujagyslių okliuzinių krizių prevenciją ir hemolizinės anemijos palengvinimą.

BIOOCUS, pirmaujanti jėga genų terapijos srityje, bendradarbiaudama su Lu Daopei ligonine, prisidėjo prie šio naujoviško gydymo pacientams. 

Klinikinė terapijos sėkmė yra neprilygstama – iki šiol buvo gydoma 15 pacientų, kurie visi pasiekė visišką remisiją ir reikšmingą gyvenimo kokybės pagerėjimą. Šis 100% išgydymo greitis yra svarbus etapas kovojant su SCD ir talasemija.

Terapija pelnė tarptautinį pripažinimą, ekspertai visame pasaulyje ją vertina kaip proveržį gydant genetinius kraujo sutrikimus. Jis išsiskiria ne tik savo efektyvumu, bet ir ekonomiškumu. Skirtingai nuo kitų genų terapijų, kurios gali būti pernelyg brangios, šis gydymas siūlo labiau prieinamą kainodaros modelį, todėl jis yra perspektyvus pasirinkimas platesniam pacientų ratui.

Vienu įtikinamu atveju 12 metų pacientui, kuriam pasikartoja vazookliuzinės krizės ir sunki hemolizinė anemija, po gydymo šia genų terapija simptomai visiškai išnyko. Šis atvejis, be kita ko, pabrėžia SCD ir talasemija sergančių pacientų gydymo transformacinį potencialą visame pasaulyje.

Kadangi BIOOCUS ir toliau plečia šios terapijos prieinamumą, įskaitant būsimus klinikinius tyrimus Kinijoje, ateitis atrodo daug žadanti tiems, kuriuos paveikė šios sudėtingos ligos. Padedant Lu Daopei ligoninei, ši terapija yra skirta iš naujo apibrėžti SCD ir talasemijos priežiūros standartus, suteikiant daugybei pacientų naują gyvenimą.

Jeigu Jūs ar Jūsų artimas žmogus serga pjautuvine anemija ar talasemija ir domitės šiuo naujovišku gydymo būdu, kviečiame susisiekti su mumis. Mūsų komanda yra pasirengusi suteikti jums reikalingą pagalbą ir informaciją, kad galėtumėte priimti pagrįstus sprendimus dėl sveikatos priežiūros.