ບາດກ້າວບຸກທະລຸໃນພະຍາດ Autoimmune ໃນເດັກນ້ອຍ: ການປິ່ນປົວດ້ວຍຈຸລັງ CAR-T ປິ່ນປົວຄົນເຈັບ Lupus

ໃນເດືອນມິຖຸນາ 2023, Uresa ອາຍຸ 15 ປີໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊນ CAR-T ຢູ່ໂຮງຫມໍມະຫາວິທະຍາໄລ Erlangen, ເປັນເຄື່ອງຫມາຍການນໍາໃຊ້ການປິ່ນປົວແບບປະດິດສ້າງນີ້ຄັ້ງທໍາອິດເພື່ອຊັກຊ້າການກ້າວຫນ້າຂອງພະຍາດ lupus erythematosus (SLE), ພະຍາດ autoimmune ຮ້າຍແຮງ. ຫນຶ່ງປີຕໍ່ມາ, Uresa ມີຄວາມຮູ້ສຶກມີສຸຂະພາບດີເທົ່າທີ່ເຄີຍເປັນ, ນອກເຫນືອຈາກການເປັນຫວັດເລັກນ້ອຍ.

Uresa ແມ່ນເດັກນ້ອຍຄົນທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວ SLE ດ້ວຍການປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານທີ່ສູນການປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານ (DZI) ຂອງມະຫາວິທະຍາໄລ Erlangen ຂອງເຢຍລະມັນ. ຄວາມສໍາເລັດຂອງການປິ່ນປົວສ່ວນບຸກຄົນນີ້ໄດ້ຖືກຈັດພີມມາຢູ່ໃນ Lancet.

ທ່ານດຣ. Tobias Krickau, ແພດປິ່ນປົວພະຍາດປະດົງຂໍ່ໃນເດັກຢູ່ໂຮງໝໍມະຫາວິທະຍາໄລ Erlangen, ພະແນກແພດເດັກ ແລະ ໄວລຸ້ນ, ໄດ້ອະທິບາຍເຖິງຄວາມເປັນເອກະລັກຂອງການໃຊ້ຈຸລັງ CAR-T ເພື່ອປິ່ນປົວພະຍາດ autoimmune. ກ່ອນຫນ້ານີ້, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ໄດ້ຖືກອະນຸມັດພຽງແຕ່ສໍາລັບມະເຮັງເມັດເລືອດທີ່ກ້າວຫນ້າ.

ຫຼັງຈາກຢາອື່ນໆທັງຫມົດບໍ່ສາມາດຄວບຄຸມ SLE ທີ່ຮ້າຍແຮງຂຶ້ນຂອງ Uresa, ທີມງານຄົ້ນຄ້ວາໄດ້ປະເຊີນກັບການຕັດສິນໃຈທີ່ທ້າທາຍ: ຄວນໃຊ້ຈຸລັງພູມຕ້ານທານທີ່ສ້າງຂຶ້ນສໍາລັບເດັກທີ່ເປັນພະຍາດ autoimmune ບໍ? ຄໍາຕອບແມ່ນບໍ່ເຄີຍມີມາກ່ອນ, ຍ້ອນວ່າບໍ່ມີໃຜໄດ້ພະຍາຍາມປິ່ນປົວ CAR-T ສໍາລັບພະຍາດ autoimmune ໃນເດັກນ້ອຍກ່ອນ.

ການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊນ CAR-T ກ່ຽວຂ້ອງກັບການສະກັດເອົາຈຸລັງພູມຄຸ້ມກັນຂອງຄົນເຈັບ (T cells), ປະກອບພວກມັນດ້ວຍຕົວຮັບ antigen chimeric (CAR) ໃນຫ້ອງທົດລອງທີ່ສະອາດສະເພາະ, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນເອົາຈຸລັງທີ່ຖືກດັດແປງເຫຼົ່ານີ້ເຂົ້າໄປໃນຄົນເຈັບ. ຈຸລັງ CAR-T ເຫຼົ່ານີ້ໄຫຼວຽນຢູ່ໃນເລືອດ, ກໍານົດເປົ້າຫມາຍແລະທໍາລາຍຈຸລັງ B ທີ່ມີປະຕິກິລິຍາອັດຕະໂນມັດ (ເປັນອັນຕະລາຍ).

ອາການຂອງ Uresa ເລີ່ມຕົ້ນໃນລະດູໃບໄມ້ປົ່ງປີ 2022, ລວມທັງ migraines, fatigue, joints and muscle pain, and a facial rash — signs of lupus. ເຖິງວ່າຈະມີການປິ່ນປົວຢ່າງເຂັ້ມງວດ, ສະພາບຂອງນາງຮ້າຍແຮງຂຶ້ນ, ຜົນກະທົບຕໍ່ຫມາກໄຂ່ຫຼັງແລະເຮັດໃຫ້ເກີດອາການແຊກຊ້ອນຮ້າຍແຮງ.

ໃນຕົ້ນປີ 2023, ຫຼັງຈາກການເຂົ້າໂຮງຫມໍຫຼາຍຄັ້ງແລະການປິ່ນປົວ, ລວມທັງການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີທີ່ມີພູມຕ້ານທານແລະການແລກປ່ຽນ plasma, ສະພາບຂອງ Uresa ໄດ້ຊຸດໂຊມລົງເຖິງຈຸດທີ່ນາງຕ້ອງການ dialysis. ໂດດດ່ຽວຈາກໝູ່ເພື່ອນ ແລະຄອບຄົວ, ຄຸນນະພາບຊີວິດຂອງນາງຫຼຸດລົງ.

ທີມແພດທີ່ມະຫາວິທະຍາໄລ Erlangen, ນໍາໂດຍສາດສະດາຈານ Mackensen, ໄດ້ຕົກລົງທີ່ຈະຜະລິດແລະນໍາໃຊ້ຈຸລັງ CAR-T ສໍາລັບ Uresa ຫຼັງຈາກການສົນທະນາຢ່າງລະອຽດ. ການນຳໃຊ້ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ດ້ວຍຄວາມເຫັນອົກເຫັນໃຈນີ້ແມ່ນໄດ້ລິເລີ່ມພາຍໃຕ້ກົດໝາຍວ່າດ້ວຍຢາຂອງເຢຍລະມັນ ແລະລະບຽບການນຳໃຊ້ທີ່ເຫັນອົກເຫັນໃຈ.

ໂຄງການການປິ່ນປົວດ້ວຍຈຸລັງ CAR-T ຢູ່ Erlangen, ນໍາພາໂດຍສາດສະດາຈານ Georg Schett ແລະອາຈານ Mackensen, ໄດ້ປິ່ນປົວຄົນເຈັບທີ່ມີພະຍາດ autoimmune ຕ່າງໆ, ລວມທັງ SLE, ນັບຕັ້ງແຕ່ 2021. ຄວາມສໍາເລັດຂອງພວກເຂົາກັບຄົນເຈັບ 15 ຄົນໄດ້ຖືກຈັດພີມມາຢູ່ໃນ New England Journal of Medicine ໃນເດືອນກຸມພາ. 2024, ແລະປະຈຸບັນພວກເຂົາເຈົ້າກໍາລັງດໍາເນີນການສຶກສາ CASTLE ກັບ 24 ຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມ, ທັງຫມົດສະແດງໃຫ້ເຫັນການປັບປຸງທີ່ສໍາຄັນ.

ເພື່ອກະກຽມສໍາລັບການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊນ CAR-T, Uresa ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາເຄມີໃນປະລິມານຕ່ໍາເພື່ອສ້າງພື້ນທີ່ສໍາລັບຈຸລັງ CAR-T ໃນເລືອດຂອງນາງ. ໃນວັນທີ 26 ມິຖຸນາ 2023, Uresa ໄດ້ຮັບເຊລ CAR-T ສ່ວນຕົວຂອງນາງ. ຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວອາທິດທີສາມ, ການເຮັດວຽກຂອງຫມາກໄຂ່ຫຼັງແລະຕົວຊີ້ວັດຂອງ lupus ດີຂຶ້ນ, ແລະອາການຂອງນາງຄ່ອຍໆຫາຍໄປ.

ຂະບວນການປິ່ນປົວກ່ຽວຂ້ອງກັບການປະສານງານຢ່າງລະມັດລະວັງເພື່ອຮັບປະກັນປະສິດທິພາບຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີແລະການປົກປ້ອງການເຮັດວຽກຂອງຫມາກໄຂ່ຫຼັງທີ່ຍັງເຫຼືອ. Uresa ປະສົບຜົນກະທົບຂ້າງຄຽງເລັກນ້ອຍເທົ່ານັ້ນ ແລະໄດ້ອອກໂຮງໝໍໃນວັນທີ 11 ພາຍຫຼັງການປິ່ນປົວ.

ໃນທ້າຍເດືອນກໍລະກົດ 2023, Uresa ໄດ້ກັບຄືນບ້ານ, ສໍາເລັດການສອບເສັງຂອງນາງ, ແລະກໍານົດເປົ້າຫມາຍໃຫມ່ສໍາລັບອະນາຄົດຂອງນາງ, ລວມທັງການເປັນເອກະລາດແລະການໄດ້ຮັບຫມາ. ນາງດີໃຈທີ່ໄດ້ຕິດຕໍ່ກັບໝູ່ເພື່ອນ ແລະ ກັບຄືນສູ່ຊີວິດໄວລຸ້ນປົກກະຕິ.

ສາດສະດາຈານ Mackensen ໄດ້ອະທິບາຍວ່າ Uresa ຍັງມີຈຸລັງ CAR-T ຈໍານວນຫຼວງຫຼາຍຢູ່ໃນເລືອດຂອງນາງ, ຊຶ່ງຫມາຍຄວາມວ່ານາງຕ້ອງການການດູດຊຶມ antibody ປະຈໍາເດືອນຈົນກ່ວາຈຸລັງ B ຂອງນາງຟື້ນຕົວ. ທ່ານດຣ Krickau ເນັ້ນຫນັກວ່າຜົນສໍາເລັດຂອງການປິ່ນປົວຂອງ Uresa ແມ່ນຍ້ອນການຮ່ວມມືຢ່າງໃກ້ຊິດຂອງວິໄນການແພດຫຼາຍດ້ານທີ່ສູນການປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານຂອງເຢຍລະມັນ.

Uresa ບໍ່ຕ້ອງການຢາຫຼື dialysis, ແລະຫມາກໄຂ່ຫຼັງຂອງນາງໄດ້ຟື້ນຕົວຢ່າງສົມບູນ. ທ່ານດຣ Krickau ແລະທີມງານຂອງລາວກໍາລັງວາງແຜນການສຶກສາຕື່ມອີກເພື່ອຄົ້ນຫາທ່າແຮງຂອງຈຸລັງ CAR-T ໃນການປິ່ນປົວພະຍາດ autoimmune ໃນເດັກນ້ອຍອື່ນໆ.

ກໍລະນີທີ່ເປັນຈຸດເດັ່ນນີ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງທ່າແຮງຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊນ CAR-T ໃນການໃຫ້ການປິ່ນປົວໃນໄລຍະຍາວສໍາລັບຄົນເຈັບເດັກນ້ອຍທີ່ມີພະຍາດ autoimmune ຮ້າຍແຮງເຊັ່ນ SLE. ຄວາມສໍາເລັດຂອງການປິ່ນປົວຂອງ Uresa ຊີ້ໃຫ້ເຫັນເຖິງຄວາມສໍາຄັນຂອງການແຊກແຊງເບື້ອງຕົ້ນແລະການຮ່ວມມືຫຼາຍວິຊາ. ການສຶກສາທາງດ້ານຄລີນິກເພີ່ມເຕີມແມ່ນຈໍາເປັນເພື່ອຢືນຢັນຄວາມປອດໄພໃນໄລຍະຍາວແລະປະສິດທິພາບຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍຈຸລັງ CAR-T ສໍາລັບເດັກນ້ອຍທີ່ມີພະຍາດ autoimmune.