ນະວັດຕະກໍາການປິ່ນປົວພັນທຸກໍາສະເຫນີຄວາມຫວັງໃຫມ່ສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ເປັນໂຣກ Sickle ແລະ Thalassemia

ນະວັດຕະກໍາການປິ່ນປົວພັນທຸກໍາສະເຫນີຄວາມຫວັງໃຫມ່ສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ເປັນໂຣກ Sickle ແລະ Thalassemia

ໃນການພັດທະນາພື້ນຖານສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ທົນທຸກຈາກພະຍາດເຊນເຊບ (SCD) ແລະ thalassemia, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໃຫມ່ແມ່ນສະແດງໃຫ້ເຫັນຜົນສໍາເລັດທີ່ໂດດເດັ່ນ. ການປິ່ນປົວນີ້, ເຊິ່ງນໍາໃຊ້ເຕັກໂນໂລຢີການແກ້ໄຂ gene CRISPR / Cas9 ຂັ້ນສູງ, ໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນອັດຕາການປິ່ນປົວ 100% ໃນການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍ, ສະເຫນີຄວາມຫວັງໃຫມ່ໃຫ້ກັບຜູ້ທີ່ຕໍ່ສູ້ກັບຄວາມຜິດປົກກະຕິເລືອດຮ້າຍແຮງເຫຼົ່ານີ້.

ການປິ່ນປົວດ້ວຍ, ພັດທະນາດ້ວຍແພລະຕະຟອມ ModiHSC® ທີ່ເປັນເຈົ້າຂອງ, ແນໃສ່ຮາກພັນທຸກໍາຂອງ SCD ແລະ thalassemia. ໂດຍການແກ້ໄຂ BCL11A ທີ່ຊັດເຈນຢູ່ໃນລໍາຕົ້ນ hematopoietic autologous ແລະຈຸລັງ progenitor, ການປິ່ນປົວເຮັດໃຫ້ຮ່າງກາຍສາມາດຜະລິດລະດັບ hemoglobin fetal (HbF). ລະດັບ HbF ສູງໄດ້ຖືກສະແດງໃຫ້ເຫັນເພື່ອຕ້ານຜົນກະທົບທີ່ເປັນອັນຕະລາຍຂອງ hemoglobin sickle (HbS) ແລະຫຼຸດຜ່ອນອາການຂອງທັງ SCD ແລະ thalassemia, ລວມທັງການປ້ອງກັນວິກິດການ vaso-occlusive ແລະການຫຼຸດຜ່ອນພະຍາດເລືອດຈາງ hemolytic.

BIOOCUS, ກໍາລັງນໍາພາໃນດ້ານການປິ່ນປົວ gene, ຮ່ວມມືກັບໂຮງຫມໍ Lu Dapei, ໄດ້ເປັນເຄື່ອງມືໃນການນໍາເອົາການປິ່ນປົວທີ່ມີນະວັດກໍານີ້ໃຫ້ແກ່ຄົນເຈັບ. 

ຜົນສໍາເລັດທາງຄລີນິກຂອງການປິ່ນປົວແມ່ນບໍ່ມີຕົວຕົນ, ມີຄົນເຈັບ 15 ທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວມາເຖິງຕອນນັ້ນ, ທັງຫມົດບັນລຸການກໍາຈັດຢ່າງສົມບູນແລະການປັບປຸງຄຸນນະພາບຊີວິດຂອງພວກເຂົາຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ. ອັດຕາການປິ່ນປົວ 100% ນີ້ແມ່ນຈຸດສໍາຄັນໃນການຕໍ່ສູ້ກັບ SCD ແລະ thalassemia.

ການປິ່ນປົວດັ່ງກ່າວໄດ້ຮັບການຍອມຮັບຈາກສາກົນ, ໂດຍຜູ້ຊ່ຽວຊານທົ່ວໂລກກ່າວວ່າມັນເປັນຄວາມກ້າວຫນ້າໃນການປິ່ນປົວຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງເລືອດທາງພັນທຸກໍາ. ມັນໂດດເດັ່ນບໍ່ພຽງແຕ່ສໍາລັບປະສິດທິພາບຂອງມັນ, ແຕ່ຍັງສໍາລັບປະສິດທິພາບຄ່າໃຊ້ຈ່າຍຂອງມັນ. ບໍ່ເຫມືອນກັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ອື່ນໆ, ເຊິ່ງສາມາດມີລາຄາແພງທີ່ຫ້າມ, ການປິ່ນປົວນີ້ສະເຫນີຮູບແບບລາຄາທີ່ສາມາດເຂົ້າເຖິງໄດ້ຫຼາຍກວ່າເກົ່າ, ເຮັດໃຫ້ມັນເປັນທາງເລືອກທີ່ເຫມາະສົມສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ກວ້າງຂວາງ.

ໃນກໍລະນີທີ່ຫນ້າສົນໃຈຫນຶ່ງ, ຄົນເຈັບອາຍຸ 12 ປີທີ່ມີວິກິດການ vaso-occlusive ຊໍ້າຄືນແລະພະຍາດເລືອດຈາງ hemolytic ຮ້າຍແຮງໄດ້ປະສົບກັບອາການຢຸດຢ່າງສົມບູນຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວດ້ວຍການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ນີ້. ກໍລະນີນີ້, ໃນບັນດາສິ່ງອື່ນໆ, ຊີ້ໃຫ້ເຫັນທ່າແຮງການຫັນປ່ຽນຂອງການປິ່ນປົວສໍາລັບຄົນເຈັບ SCD ແລະ thalassemia ໃນທົ່ວໂລກ.

ໃນຂະນະທີ່ BIOOCUS ສືບຕໍ່ຂະຫຍາຍຄວາມພ້ອມຂອງການປິ່ນປົວນີ້, ລວມທັງການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍທີ່ຈະມາເຖິງໃນປະເທດຈີນ, ອະນາຄົດເບິ່ງຄືວ່າມີຄວາມສົດໃສດ້ານສໍາລັບຜູ້ທີ່ໄດ້ຮັບຜົນກະທົບຈາກພະຍາດທີ່ທ້າທາຍເຫຼົ່ານີ້. ດ້ວຍການສະໜັບສະໜຸນຂອງໂຮງໝໍ Lu Daopei, ການປິ່ນປົວນີ້ແມ່ນກຳນົດໃຫ້ກຳນົດມາດຕະຖານການດູແລຮັກສາ SCD ແລະ thalassemia ຄືນໃໝ່, ສະເໜີໃຫ້ເຊົ່າຊີວິດໃໝ່ໃຫ້ແກ່ຄົນເຈັບນັບບໍ່ຖ້ວນ.

ຖ້າທ່ານ ຫຼື ຄົນທີ່ທ່ານຮັກໄດ້ຮັບຜົນກະທົບຈາກພະຍາດເຊລ ຫຼື ພະຍາດທາລາສຊີເມຍ ແລະ ມີຄວາມສົນໃຈໃນການຄົ້ນຄວ້າວິທີການປິ່ນປົວແບບນະວັດຕະກໍານີ້, ພວກເຮົາເຊີນທ່ານຕິດຕໍ່ກັບພວກເຮົາ. ທີມງານຂອງພວກເຮົາພ້ອມແລ້ວທີ່ຈະໃຫ້ການຊ່ວຍເຫຼືອ ແລະຂໍ້ມູນທີ່ທ່ານຕ້ອງການເພື່ອຕັດສິນໃຈຢ່າງຈະແຈ້ງກ່ຽວກັບການເດີນທາງການດູແລສຸຂະພາບຂອງທ່ານ.