Duerchbroch bei pädiatrescher Autoimmunerkrankheet: CAR-T Zelltherapie heelt Lupus Patient
Am Juni 2023 krut d'15-Joer al Uresa CAR-T Zelltherapie am Erlangen Universitéitsspidol, fir déi éischt Notzung vun dëser innovativer Behandlung ze markéieren fir de Fortschrëtt vu systemesche Lupus erythematosus (SLE), eng schwéier Autoimmunerkrankung, ze luesen. E Joer méi spéit fillt d'Uresa sech sou gesond wéi ëmmer, ausser e puer kleng Erkältungen.
D'Uresa ass dat éischt Kand dat fir SLE mat Immuntherapie am Däitsche Center fir Immuntherapie (DZI) vun der Erlangen Universitéit behandelt gëtt. Den Erfolleg vun dëser individueller Behandlung gouf am The Lancet publizéiert.
Dr Tobias Krickau, e pädiatresche Rheumatolog am Erlangen University Hospital's Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, erkläert d'Eenzegaartegkeet vun der Benotzung vun CAR-T Zellen fir Autoimmunerkrankungen ze behandelen. Virdrun war CAR-T Therapie nëmme fir bestëmmte fortgeschratt Bluttkriibs guttgeheescht.
Nodeems all aner Medikamenter dem Uresa seng verschlechtert SLE net kontrolléiert hunn, huet d'Fuerschungsteam eng Erausfuerderung Entscheedung konfrontéiert: sollen dës manipuléiert Immunzellen fir e Kand mat enger Autoimmunerkrankung benotzt ginn? D'Äntwert war onendlech, well keen CAR-T Behandlung fir pädiatresch Autoimmunerkrankungen virdru probéiert huet.
CAR-T Zelltherapie beinhalt d'Extraktioun vun e puer vun den Immunzellen vum Patient (T Zellen), d'Ausrüstung vun hinnen mat chimereschen Antigen Rezeptoren (CAR) an engem spezialiséierte proppere Labo, an dann dës modifizéiert Zellen an de Patient reinfuséieren. Dës CAR-T Zellen zirkuléieren am Blutt, zielen an zerstéieren autoreaktiv (schiedlech) B Zellen.
Dem Uresa seng Symptomer hunn am Hierscht 2022 ugefaang, dorënner Migränen, Middegkeet, Gelenk- a Muskelschmerzen, an e Gesiichtsausschlag - typesch Zeeche vu Lupus. Trotz intensiver Behandlung huet hiren Zoustand sech verschlechtert, hir Nieren beaflosst a schwéier Komplikatioune verursaacht.
Am fréien 2023, no multiple Hospitalisatiounen a Behandlungen, dorënner immunosuppressiv Chemotherapie a Plasmaaustausch, huet d'Uresa seng Konditioun verschlechtert bis zum Punkt wou se Dialyse erfuerdert. Isoléiert vu Frënn a Famill, hir Liewensqualitéit ass erofgaang.
D'medizinescht Team vun der Erlangen Universitéit, gefouert vum Professer Mackensen, huet ausgemaach CAR-T Zellen fir Uresa ze produzéieren an ze benotzen no detailléierte Diskussiounen. Dës sympathesch Notzung vun der CAR-T-Therapie gouf ënner dem däitschen Drogegesetz a matgefillten Benotzungsreglementer initiéiert.
Den CAR-T Zelltherapieprogramm zu Erlangen, gefouert vum Professer Georg Schett a Professer Mackensen, behandelt Patienten mat verschiddenen Autoimmunerkrankungen, dorënner SLE, zënter 2021. Hiren Erfolleg mat 15 Patienten gouf am New England Journal of Medicine am Februar publizéiert. 2024, a si féieren am Moment d'CASTLE Studie mat 24 Participanten, déi all bedeitend Verbesserungen weisen.
Fir sech op d'CAR-T Zelltherapie virzebereeden, huet d'Uresa eng niddreg Dosis Chemotherapie gemaach fir Plaz fir d'CAR-T Zellen an hirem Blutt ze maachen. De 26. Juni 2023 krut d'Uresa hir personaliséiert CAR-T Zellen. No der drëtter Woch no der Behandlung hunn hir Nierfunktioun a Lupus Indikatoren verbessert, an hir Symptomer si graduell verschwonnen.
De Behandlungsprozess involvéiert virsiichteg Koordinatioun fir d'Effektivitéit vun der Chemotherapie ze garantéieren an de Schutz vun der verbleibender Nierfunktioun. Uresa huet nëmme kleng Nebenwirkungen erlieft a gouf um 11. Dag no der Behandlung entlooss.
Bis Enn Juli 2023 ass d'Uresa heem komm, huet hir Examen ofgeschloss an nei Ziler fir hir Zukunft gesat, och onofhängeg ze ginn an en Hond ze kréien. Si war frou mat Frënn ze konnektéieren an en normalen Teenager Liewen erëmzefannen.
De Professer Mackensen huet erkläert datt d'Uresa nach ëmmer eng bedeitend Unzuel vun CAR-T Zellen an hirem Blutt huet, dat heescht datt si monatlecht Antikörperinfusioun brauch bis hir B Zellen sech erholen. Dr Krickau betount datt den Erfolleg vun der Uresa Behandlung wéinst der enker Zesummenaarbecht vu ville medizinesche Disziplinnen am Däitsche Center fir Immuntherapie war.
D'Uresa brauch keng Medikamenter oder Dialyse méi, an hir Nier si voll erholl. Dr Krickau a seng Equipe plangen weider Studien fir d'Potenzial vun CAR-T Zellen ze entdecken fir aner pädiatresch Autoimmunerkrankungen ze behandelen.
Dëse Landmark Fall weist d'Potenzial vun der CAR-T Zelltherapie fir laangfristeg Remission fir pädiatresch Patienten mat schwéieren Autoimmunerkrankungen wéi SLE ze bidden. Den Erfolleg vun der Behandlung vun Uresa beliicht d'Wichtegkeet vun fréi Interventioun a multidisziplinärer Zesummenaarbecht. Weider klinesch Studien sinn néideg fir d'laangfristeg Sécherheet an d'Effizienz vun der CAR-T Zelltherapie fir Kanner mat Autoimmunerkrankungen ze bestätegen.