Multiple Myelom (MM)-01

Gutt Erhuelung vun engem Haus Multiple Myeloma Patient mat CAR-T Therapie trotz Mangel u BCMA Ausdrock

E weibleche Patient diagnostizéiert mat Stage IIIA IgD-λ Typ Multiple Myelom am Joer 2018 krut éischt-Linn Behandlung haaptsächlech mat Bortezomib. No 3 Zyklen huet si komplett Remission (CR) erreecht. Am Oktober 2018 huet si autolog hematopoietesch Stammzelltransplantatioun als Konsolidéierungstherapie gemaach, gefollegt vun Ënnerhalttherapie mat Lenalidomid. Am Abrëll 2020 ass d'Krankheet zréckgefall, a si huet 7 Zyklen vun der zweeter Linn Behandlung gemaach, wat eng schlecht Effizienz erliewt. Vun Dezember 2020 bis Abrëll 2021 krut si Chemotherapie haaptsächlech mat daratumumab, awer Knochenmark Biopsie huet nach ëmmer 21.763% bösarteg monoklonal Plasma Zellen gewisen, mat serumfräi Liichtkette λ bei 1470 mg/L an urinfräi Liichtkette λ bei 5330 mg/L. Zu dëser Zäit hat si gréisser Standard- a Romanbehandlungen erschöpft, déi am Haus verfügbar sinn, ënner anerem eng autolog Stammzelltransplantatioun ze maachen, mat der Entrée an engem CAR-T klineschen Test déi bescht verbleiwen Optioun.

Referenzéiert vun lokalen Dokteren, huet si dem Ludaopei Spidol den 10. Mee 2021 presentéiert, an der Hoffnung sech an hire klineschen Test fir BCMA CAR-T Therapie a Multiple Myelom (MM) anzeschreiwen. Bei der Entrée war si an engem geschwächte Staat mat generaliséiertem Schmerz a widderhuelende Féiwer. Iwwergräifend Untersuchungen bestätegt "Multiple Myelom, λ Liichtkettentyp, ISS Stage III, R-ISS Stage III, mSMART High-Risk Group."

PET-CT Scan huet eng verstäerkte metabolesch Aktivitéit an der Softgewebe Dicht bannent de Knueweess Huelraim vu bilaterale Femuren an Tibias opgedeckt, wat indikativ fir Tumorbedeelegung ass. Knochenmark Biopsie huet 60,13% bösarteg monoklonal Plasma Zellen ouni Ausdrock vu BCMA gewisen.

Ludaopei Spidol huet de Patient an hir Famill informéiert iwwer d'Effizienz vun den aktuellen Behandlungen fir BCMA-negativ Multiple Myelom, déi obwuel potenziell effektiv no e puer Literatur effektiv sinn, definitiv Daten feelen. No virsiichteg Iwwerleeung hunn de Patient an hir Famill gewielt fir mam Behandlungsplang virzegoen.

No der Viraussetzung mam FC Regime goufen BCMA CAR-T Zellen den 1. Juni 2021 am Ludaopei Spidol infuséiert. De Patient entwéckelt Féiwer no der Infusioun, déi graduell mat aggressiver anti-infektiver a symptomatescher ënnerstëtzender Behandlung kontrolléiert gouf. Véierzéng Deeg Post-Infusioun, Knochenmark Biopsie huet keng reschtlech bösart monoclonal Plasma Zellen. Drësseg-eent Deeg Post-Infusioun, Knochenmark Biopsie blouf negativ. Serum immunofixation war negativ, serum fräi Liichtjoer Kette λ war bannent normal Gamme, an serum M Protein war negativ, komplett Remission vun der Krankheet besot.

De Moment, méi wéi 8 Méint no der BCMA CAR-T Zellinfusioun, bleift de Patient an der kompletter Remission mat gudder Erhuelung an héijer Zefriddenheet mam Behandlungsresultat.