Innovativ Gentherapie bitt nei Hoffnung fir Sickle Zell an Thalassämie Patienten

Innovativ Gentherapie bitt nei Hoffnung fir Sickle Zell an Thalassämie Patienten

An enger banebriechend Entwécklung fir Patienten, déi un der Sichelzellkrankheet (SCD) an Thalassämie leiden, weist eng nei Gentherapie bemierkenswäert Erfolleg. Dës Therapie, déi fortgeschratt CRISPR/Cas9 Gen Editéierungstechnologie benotzt, huet en 100% Kurrate a klineschen Studien gewisen, a bitt erneiert Hoffnung un déi, déi dës schwéier Bluttkrankheeten kämpfen.

D'Therapie, entwéckelt mat der propriétaire ModiHSC® Plattform, zielt d'genetesch Wuerzelen vun SCD an Thalassämie. Andeems de BCL11A Enhancer an autologen hematopoietesche Stamm- a Progenitorzellen präzis geännert gëtt, erméiglecht d'Therapie de Kierper méi héich Niveaue vu Fetal Hämoglobin (HbF) ze produzéieren. Erhöhte HbF-Niveaue goufe gewisen fir déi schiedlech Effekter vum Sichel-Hämoglobin (HbS) entgéintzewierken an d'Symptomer vu béide SCD an Thalassämie ze reduzéieren, inklusiv d'Préventioun vu vaso-okklusiven Krisen an der Erliichterung vun der hemolytescher Anämie.

BIOOCUS, eng féierend Kraaft am Beräich vun der Gentherapie, an Zesummenaarbecht mam Lu Daopei Spidol, war instrumental fir dës innovativ Behandlung fir Patienten ze bréngen. 

De klineschen Erfolleg vun der Therapie ass ongewéinlech, mat 15 Patienten déi bis elo behandelt goufen, all déi komplett Remission a bedeitend Verbesserungen an hirer Liewensqualitéit erreechen. Dësen 100% Kurrate ass e bedeitende Meilesteen am Kampf géint SCD an Thalassämie.

D'Therapie huet international Unerkennung kritt, mat Experten op der ganzer Welt, déi et als en Duerchbroch an der Behandlung vu genetesche Bluttkrankheeten ubidden. Et ënnerscheet sech net nëmme fir seng Effizienz, awer och fir seng Käschteneffizienz. Am Géigesaz zu anere Gentherapien, déi prohibitiv deier kënne sinn, bitt dës Behandlung e méi zougängleche Präismodell, wat et eng viabel Optioun fir eng méi breet Palette vu Patienten mécht.

An engem zwéngende Fall huet en 12 Joer ale Patient mat widderhuelende vaso-okklusiven Krisen a schwéierer hemolytescher Anämie e komplette Stopp vun de Symptomer no der Behandlung mat dëser Gentherapie erliewt. Dëse Fall, ënner anerem, beliicht de transformativen Potenzial vun der Therapie fir SCD an Thalassämie Patienten weltwäit.

Wéi BIOOCUS weider d'Disponibilitéit vun dëser Therapie ausbaut, och zukünfteg klinesch Studien a China, gesäit d'Zukunft villverspriechend aus fir déi, déi vun dësen usprochsvollen Krankheeten betraff sinn. Mat der Ënnerstëtzung vum Lu Daopei Spidol ass dës Therapie gesat fir de Standard vun der Betreiung fir SCD an Thalassämie nei ze definéieren, en neie Liewenskontrakt fir eng Onmass Patienten ubitt.

Wann Dir oder e Léifsten vun der Sichelzellkrankheet oder Thalassämie betraff sinn an interesséiert sidd fir dës innovativ Behandlung z'erklären, invitéiere mir Iech eis ze kontaktéieren. Eist Team ass prett Iech d'Ënnerstëtzung an d'Informatioun ze bidden déi Dir braucht fir informéiert Entscheedungen iwwer Är Gesondheetsrees ze treffen.