Инновациялык ген терапиясы орок клетка жана талассемия менен ооруган бейтаптар үчүн жаңы үмүт тартуулайт

Инновациялык ген терапиясы орок клетка жана талассемия менен ооруган бейтаптар үчүн жаңы үмүт тартуулайт

Орок клетка оорусу (SCD) жана талассемия менен ооруган бейтаптар үчүн жаңы ген терапиясы укмуштуудай ийгиликтерди көрсөтүп жатат. Өркүндөтүлгөн CRISPR/Cas9 генди редакциялоо технологиясын колдонгон бул терапия клиникалык сыноолордо 100% айыккандыгын көрсөтүп, кандын бул оор оорулары менен күрөшүп жаткандарга жаңы үмүт тартуулады.

Проприетардык ModiHSC® платформасы менен иштелип чыккан терапия SCD жана талассемиянын генетикалык тамырларына багытталган. Аутологиялык гемопоэтикалык өзөктүү жана прогенитор клеткалардагы BCL11A күчөткүчтү так редакциялоо менен, терапия организмге түйүлдүктүн гемоглобининин (HbF) жогорку деңгээлин өндүрүүгө мүмкүндүк берет. HbF деңгээлинин жогорулашы орок сымал гемоглобиндин (HbS) зыяндуу таасирине каршы туруштук берери жана СКБнын да, талассемиянын да симптомдорун басаңдаары, анын ичинде вазоокклюзиялык кризистердин алдын алуу жана гемолитикалык анемияны жеңилдетүү көрсөтүлдү.

BIOOCUS, ген терапиясы жаатындагы алдыңкы күч, Лу Даопей ооруканасы менен биргеликте бейтаптарга бул инновациялык дарылоону алып келүүдө чоң роль ойноду. 

Терапиянын клиникалык ийгилиги теңдешсиз, буга чейин 15 бейтап дарыланып, бардыгы толук ремиссияга жетишкен жана алардын жашоо сапаты олуттуу жакшырган. Бул 100% айыктыруу көрсөткүчү SCD жана талассемия менен күрөшүүдө маанилүү этап болуп саналат.

Терапия эл аралык деңгээлде таанылды, бүткүл дүйнө боюнча эксперттер аны кандын генетикалык ооруларын дарылоодогу жетишкендик катары баалашты. Ал өзүнүн эффективдүүлүгү менен гана эмес, экономикалык жактан да натыйжалуулугу менен айырмаланат. Өтө кымбат болушу мүмкүн болгон башка гендик терапиялардан айырмаланып, бул дарылоо кыйла жеткиликтүү баа моделин сунуштайт, бул аны бейтаптардын кеңири диапазону үчүн ыңгайлуу вариант кылат.

Бир орчундуу учурда, 12 жаштагы бейтаптын кайталануучу вазоокклюзивдүү кризистери жана оор гемолитикалык анемиясы бул ген терапиясы менен дарылоодон кийин симптомдору толугу менен токтоп калган. Бул окуя, башкалардын арасында, дүйнө жүзү боюнча SCD жана талассемия менен ооруган бейтаптар үчүн терапиянын трансформациялык потенциалын көрсөтөт.

BIOOCUS бул терапиянын, анын ичинде Кытайда боло турган клиникалык сыноолордун жеткиликтүүлүгүн кеңейтүүнү улантып жаткандыктан, бул татаал оорулардан жапа чеккендер үчүн келечек келечектүү көрүнөт. Лу Даопей ооруканасынын колдоосу менен бул терапия SCD жана талассемия үчүн кам көрүү стандартын кайра аныктап, сансыз бейтаптар үчүн жаңы жашоону сунуштайт.

Эгер сиз же жакын адамыңыз орок клетка оорусунан же талассемиядан жабыркап, бул инновациялык дарылоону изилдөөгө кызыкдар болсоңуз, биз сизди биз менен байланышууга чакырабыз. Биздин команда сизге саламаттыкты сактоо саякатыңыз боюнча негизделген чечимдерди кабыл алуу үчүн керектүү колдоо жана маалыматты берүүгө даяр.