Terapiya Genê Nûjen Hêviyek Nû Pêşkêşiya Nexweşên Sickle Hucre û Talassemia

Terapiya Genê Nûjen Hêviyek Nû Pêşkêşiya Nexweşên Sickle Hucre û Talassemia

Di pêşkeftinek bingehîn de ji bo nexweşên ku ji nexweşiya hucreya daskî (SCD) û talasemiyê dikişînin, tedawiyek genê ya nû serkeftinek berbiçav nîşan dide. Ev terapiya, ku teknolojiya pêşkeftî ya guherandina genê CRISPR/Cas9 bikar tîne, di ceribandinên klînîkî de 100% rêjeyek dermankirinê destnîşan kiriye, ku hêviyek nû pêşkêşî kesên ku bi van nexweşiyên giran ên xwînê re şer dikin.

Terapî, ku bi platforma xwedan ModiHSC® ve hatî pêşve xistin, kokên genetîkî yên SCD û talasemiyê dike hedef. Bi rastkirina sererastkirina BCL11A di hucreyên stûn û pêşerojê yên hematopoietîkî yên xweser de, derman dihêle laş astên bilindtir ên hemoglobîna fetal (HbF) hilberîne. Asta bilindbûna HbF-ê hate destnîşan kirin ku bandorên zirarê yên hemoglobîna daskî (HbS) berovajî dike û nîşaneyên SCD û talasemiyê kêm dike, di nav de pêşîlêgirtina krîzên vazo-oklusive û sivikkirina anemiya hemolîtîk.

BIOOCUS, hêzek pêşeng di warê terapiya genê de, bi hevkariya Nexweşxaneya Lu Daopei, di anîna vê dermankirina nûjen de ji nexweşan re bû alîkar. 

Serkeftina klînîkî ya terapiyê bêhempa ye, bi 15 nexweşên ku heya nuha hatine derman kirin, hemî bigihîjin remisyonek bêkêmasî û pêşkeftinên girîng di kalîteya jiyana xwe de. Ev rêjeya dermankirinê ya 100% di şerê li dijî SCD û talasemiyê de qonaxek girîng e.

Terapî nasnameyek navneteweyî bi dest xistiye, digel ku pisporên li çaraliyê cîhanê ew wekî serkeftinek di dermankirina nexweşiyên xwînê yên genetîkî de binav dikin. Ew ne tenê ji ber bandoriya xwe lê di heman demê de ji ber lêçûn-bandoriya xwe jî derdikeve pêş. Berevajî tedawiyên genê yên din, ku dibe ku pir biha be, ev dermankirin modelek nirxê gihîştîtir pêşkêşî dike, ku ew ji bo cûrbecûr nexweşan vebijarkek maqûl dike.

Di bûyerek berbiçav de, nexweşek 12-salî ya ku bi krîzên vazo-oklusive yên dubare û anemiya hemolîtîk a giran re piştî dermankirina bi vê gene terapiyê re bi tevahî rawestana nîşanan dît. Ev doz, di nav yên din de, potansiyela veguherîner a terapiya ji bo nexweşên SCD û talasemiyê li çaraliyê cîhanê ronî dike.

Gava ku BIOOCUS berferehkirina hebûna vê terapiyê, tevî ceribandinên klînîkî yên pêşeroj ên li Chinaînê, didomîne, pêşeroj ji bo kesên ku ji van nexweşiyên dijwar bandor bûne hêvîdar xuya dike. Bi piştevaniya Nexweşxaneya Lu Daopei, ev terapiya tê destnîşan kirin ku standarda lênihêrîna ji bo SCD û talasemiyê ji nû ve pênase bike, ji bo bêhejmar nexweşan jiyanek nû pêşkêşî dike.

Ger hûn an yekî hezkirî bi nexweşiya hucreya dasiyê an talasemiyê bandor bûne û dixwazin vê dermankirina nûjen bigerin, em we vedixwînin ku bi me re têkilî daynin. Tîma me amade ye ku piştgirî û agahdariya ku hûn hewce ne ji bo ku hûn di derbarê rêwîtiya lênihêrîna tenduristiya xwe de biryarên agahdar bistînin peyda bikin.