다발성골수종(MM)-01

BCMA 발현 부족에도 불구하고 CAR-T 치료로 국내 다발성 골수종 환자의 양호한 회복

2018년 IIIA기 IgD-람다형 다발성 골수종으로 진단받은 한 여성 환자는 주로 보르테조밉으로 1차 치료를 받았습니다. 3주기 후에 그녀는 완전 관해(CR)에 도달했습니다. 2018년 10월, 그녀는 공고 요법으로 자가 조혈 줄기세포 이식을 받은 후 레날리도마이드를 사용한 유지 요법을 받았습니다. 2020년 4월, 질병이 재발했고, 그녀는 7주기의 2차 치료를 받았지만 효능이 좋지 않았습니다. 2020년 12월부터 2021년 4월까지 주로 다라투무맙으로 화학요법을 받았으나 골수 생검에서 여전히 악성 단클론 혈장 세포가 21.763%로 나타났으며, 혈청 유리형 경쇄 λ는 1470mg/L, 소변 유리형 경쇄 λ는 5330mg/L였습니다. 이때까지 그녀는 자가조혈모세포이식 등 국내에서 이용 가능한 주요 표준치료와 새로운 치료법을 모두 소진했고, CAR-T 임상시험 진입이 남은 최선의 선택이었다.

현지 의사의 추천을 받은 그녀는 다발성 골수종(MM)에 대한 BCMA CAR-T 치료법에 대한 임상 시험에 등록하기를 희망하며 2021년 5월 10일 Ludaopei 병원에 방문했습니다. 입원 당시 그녀는 전신 통증과 재발성 발열을 동반한 허약한 상태였습니다. 종합검진 결과 '다발성 골수종, λ 경쇄형, ISS 3기, R-ISS 3기, mSMART 고위험군'으로 확인됐다.

PET-CT 스캔에서는 양측 대퇴골과 경골의 골수강 내 연조직 밀도에서 대사 활동이 증가한 것으로 나타났으며 이는 종양 침범을 나타냅니다. 골수 생검 결과 BCMA 발현이 없는 악성 단클론 혈장 세포가 60.13%로 나타났습니다.

Ludaopei 병원은 환자와 그녀의 가족에게 BCMA 음성 다발성 골수종에 대한 현재 치료법의 효능에 대해 알렸습니다. 일부 문헌에 따르면 잠재적으로 효과적이지만 확실한 데이터가 부족합니다. 환자와 가족은 신중한 고민 끝에 치료 계획을 진행하기로 결정했습니다.

FC 요법을 사용한 전처리 후 BCMA CAR-T 세포를 2021년 6월 1일 Ludaopei 병원에 주입했습니다. 환자는 주입 후 발열이 발생하였고, 이는 적극적인 항감염제 및 대증적 지지 치료를 통해 점진적으로 조절되었습니다. 주입 후 14일 동안 골수 생검을 실시한 결과 잔류 악성 단클론 형질 세포가 발견되지 않았습니다. 주입 후 31일 동안 골수 생검 결과 음성이 유지되었습니다. 혈청 면역고정은 음성이었고, 혈청 유리 경쇄 λ는 정상 범위였으며, 혈청 M 단백질은 음성으로 질병의 완전한 관해를 나타냈습니다.

현재 BCMA CAR-T 세포 주입을 받은 후 8개월 이상이 지난 현재 환자는 양호한 회복과 치료 결과에 대한 높은 만족도로 완전 관해 상태를 유지하고 있습니다.