혁신적인 유전자 치료는 겸상 적혈구 및 지중해 빈혈 환자에게 새로운 희망을 제공합니다

혁신적인 유전자 치료는 겸상 적혈구 및 지중해 빈혈 환자에게 새로운 희망을 제공합니다

겸상 적혈구 질환(SCD)과 지중해빈혈로 고통받는 환자를 위한 획기적인 개발에서 새로운 유전자 치료법이 놀라운 성공을 보이고 있습니다. 첨단 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 활용하는 이 치료법은 임상 시험에서 100% 치료율을 보여 심각한 혈액 질환과 싸우는 사람들에게 새로운 희망을 제시합니다.

독점적인 ModiHSC® 플랫폼으로 개발된 이 치료법은 SCD 및 지중해빈혈의 유전적 뿌리를 표적으로 삼습니다. 자가조혈줄기세포와 전구세포의 BCL11A 인핸서를 정밀하게 편집함으로써 이 치료법은 신체가 더 높은 수준의 태아 헤모글로빈(HbF)을 생성할 수 있도록 해줍니다. 높은 HbF 수치는 겸상 헤모글로빈(HbS)의 손상 효과를 중화하고 혈관 폐쇄 위기 예방 및 용혈성 빈혈 완화를 포함하여 SCD 및 지중해 빈혈의 증상을 감소시키는 것으로 나타났습니다.

유전자 치료 분야의 선두주자인 BIOOCUS는 Lu Daopei 병원과 협력하여 환자에게 이 혁신적인 치료법을 제공하는 데 중요한 역할을 해왔습니다. 

이 치료법의 임상적 성공은 비교할 수 없을 만큼 뛰어납니다. 지금까지 15명의 환자가 치료를 받았으며, 모두 완전한 완화를 달성하고 삶의 질이 크게 향상되었습니다. 이 100% 치료율은 SCD 및 지중해빈혈과의 싸움에서 중요한 이정표입니다.

이 치료법은 전 세계 전문가들이 이를 유전적 혈액 질환 치료의 획기적인 발전으로 환영하면서 국제적인 인정을 받았습니다. 효율성뿐만 아니라 비용 효율성도 뛰어납니다. 엄청나게 비쌀 수 있는 다른 유전자 치료법과 달리, 이 치료법은 더 접근하기 쉬운 가격 모델을 제공하므로 더 광범위한 환자에게 실행 가능한 옵션이 됩니다.

한 가지 설득력 있는 사례에서는 재발성 혈관 폐쇄 위기와 중증 용혈성 빈혈을 앓고 있는 12세 환자가 이 유전자 요법으로 치료한 후 증상이 완전히 중단되는 것을 경험했습니다. 이 사례는 무엇보다도 전 세계적으로 SCD 및 지중해빈혈 환자를 위한 치료법의 혁신적인 잠재력을 강조합니다.

BIOOCUS가 중국에서 예정된 임상 시험을 포함하여 이 치료법의 가용성을 계속 확대함에 따라 이러한 어려운 질병의 영향을 받는 사람들에게 미래는 유망해 보입니다. Lu Daopei 병원의 지원으로 이 치료법은 SCD 및 지중해빈혈 치료의 표준을 재정의하고 수많은 환자들에게 새로운 삶의 기회를 제공할 것입니다.

귀하 또는 사랑하는 사람이 겸상적혈구병이나 지중해빈혈의 영향을 받고 있으며 이 혁신적인 치료법에 관심이 있다면 저희에게 연락해 주시기 바랍니다. 우리 팀은 귀하가 의료 여정에 대해 정보에 입각한 결정을 내리는 데 필요한 지원과 정보를 제공할 준비가 되어 있습니다.