ការព្យាបាលហ្សែនប្រកបដោយភាពច្នៃប្រឌិតផ្តល់នូវក្តីសង្ឃឹមថ្មីសម្រាប់អ្នកជំងឺ ថាឡាសស៊ីមៀ និងកោសិកាស៊ីក

ការព្យាបាលហ្សែនប្រកបដោយភាពច្នៃប្រឌិតផ្តល់នូវក្តីសង្ឃឹមថ្មីសម្រាប់អ្នកជំងឺ ថាឡាសស៊ីមៀ និងកោសិកាស៊ីក

នៅក្នុងការអភិវឌ្ឍន៍ដ៏លេចធ្លោមួយសម្រាប់អ្នកជំងឺដែលទទួលរងពីជំងឺកោសិកាឈឺ (SCD) និង thalassemia ការព្យាបាលដោយហ្សែនថ្មីកំពុងបង្ហាញពីភាពជោគជ័យគួរឱ្យកត់សម្គាល់។ ការព្យាបាលនេះដែលប្រើប្រាស់បច្ចេកវិជ្ជាកែសម្រួលហ្សែន CRISPR/Cas9 កម្រិតខ្ពស់បានបង្ហាញពីអត្រាព្យាបាល 100% ក្នុងការសាកល្បងព្យាបាល ដោយផ្តល់ក្តីសង្ឃឹមជាថ្មីដល់អ្នកដែលប្រយុទ្ធប្រឆាំងនឹងជំងឺឈាមធ្ងន់ធ្ងរទាំងនេះ។

ការព្យាបាលដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងជាមួយនឹងវេទិកា ModiHSC® ដែលមានកម្មសិទ្ធិ ផ្តោតលើឫសហ្សែននៃ SCD និង thalassemia ។ តាមរយៈការកែសម្រួល BCL11A យ៉ាងជាក់លាក់នៅក្នុងដើម hematopoietic autologous និងកោសិកា progenitor ការព្យាបាលអាចឱ្យរាងកាយផលិតកម្រិតខ្ពស់នៃ hemoglobin ទារក (HbF) ។ ការកើនឡើងកម្រិត HbF ត្រូវបានបង្ហាញដើម្បីទប់ទល់នឹងផលប៉ះពាល់បំផ្លាញនៃអេម៉ូក្លូប៊ីនជំងឺ (HbS) និងកាត់បន្ថយរោគសញ្ញាទាំង SCD និង thalassemia រួមទាំងការការពារវិបត្តិ vaso-occlusive និងការកាត់បន្ថយភាពស្លេកស្លាំង hemolytic ។

BIOOCUS ដែលជាកម្លាំងឈានមុខគេក្នុងវិស័យព្យាបាលហ្សែន ដោយសហការជាមួយមន្ទីរពេទ្យ Lu Daopei បានដើរតួយ៉ាងសំខាន់ក្នុងការនាំយកការព្យាបាលប្រកបដោយភាពច្នៃប្រឌិតនេះដល់អ្នកជំងឺ។ 

ជោគជ័យនៃការព្យាបាលដោយការព្យាបាលគឺមិនអាចប្រៀបផ្ទឹមបានឡើយ ដោយអ្នកជំងឺ 15 នាក់ត្រូវបានព្យាបាលរហូតមកដល់ពេលនេះ ទាំងអស់សម្រេចបាននូវការធូរស្បើយពេញលេញ និងការកែលម្អយ៉ាងសំខាន់នៅក្នុងគុណភាពជីវិតរបស់ពួកគេ។ អត្រាព្យាបាល 100% នេះគឺជាដំណាក់កាលដ៏សំខាន់មួយក្នុងការប្រយុទ្ធប្រឆាំងនឹង SCD និង thalassemia ។

ការព្យាបាលនេះទទួលបានការទទួលស្គាល់ជាអន្តរជាតិ ដោយអ្នកជំនាញទូទាំងពិភពលោកបានសាទរថាវាជារបកគំហើញក្នុងការព្យាបាលជម្ងឺតំណពូជឈាម។ វាលេចធ្លោមិនត្រឹមតែសម្រាប់ប្រសិទ្ធភាពរបស់វាប៉ុណ្ណោះទេប៉ុន្តែថែមទាំងសម្រាប់ប្រសិទ្ធភាពចំណាយរបស់វាផងដែរ។ មិនដូចការព្យាបាលហ្សែនដទៃទៀត ដែលអាចមានតម្លៃថ្លៃគួរសមនោះ ការព្យាបាលនេះផ្តល់នូវគំរូតម្លៃដែលអាចចូលដំណើរការបានកាន់តែច្រើន ដែលធ្វើឱ្យវាក្លាយជាជម្រើសដែលអាចសម្រេចបានសម្រាប់អ្នកជំងឺទូលំទូលាយ។

នៅក្នុងករណីដ៏គួរឱ្យទាក់ទាញមួយ អ្នកជំងឺអាយុ 12 ឆ្នាំដែលមានវិបត្តិ vaso-occlusive កើតឡើងដដែលៗ និងភាពស្លេកស្លាំង hemolytic ធ្ងន់ធ្ងរបានជួបប្រទះការបញ្ចប់នៃរោគសញ្ញាបន្ទាប់ពីការព្យាបាលជាមួយនឹងការព្យាបាលដោយហ្សែននេះ។ ករណីនេះ ក្នុងចំណោមករណីផ្សេងទៀត បង្ហាញពីសក្តានុពលផ្លាស់ប្តូរនៃការព្យាបាលសម្រាប់អ្នកជំងឺ SCD និង thalassemia នៅទូទាំងពិភពលោក។

នៅពេលដែល BIOOCUS បន្តពង្រីកលទ្ធភាពទទួលបាននៃការព្យាបាលនេះ រួមទាំងការសាកល្បងព្យាបាលនាពេលខាងមុខនៅក្នុងប្រទេសចិន អនាគតមើលទៅមានសង្ឃឹមសម្រាប់អ្នកដែលរងផលប៉ះពាល់ដោយជំងឺដ៏លំបាកទាំងនេះ។ ដោយមានការគាំទ្រពីមន្ទីរពេទ្យ Lu Daopei ការព្យាបាលនេះត្រូវបានកំណត់ឡើងវិញនូវស្តង់ដារនៃការថែទាំសម្រាប់ SCD និង thalassemia ដោយផ្តល់នូវការជួលថ្មីលើជីវិតសម្រាប់អ្នកជំងឺរាប់មិនអស់។

ប្រសិនបើអ្នក ឬមនុស្សជាទីស្រលាញ់ត្រូវបានប៉ះពាល់ដោយជំងឺកោសិការ ឬជំងឺ thalassemia ហើយមានចំណាប់អារម្មណ៍ក្នុងការស្វែងយល់ពីការព្យាបាលប្រកបដោយភាពច្នៃប្រឌិតនេះ យើងសូមអញ្ជើញអ្នកឱ្យទាក់ទងមកយើងខ្ញុំ។ ក្រុមការងាររបស់យើងត្រៀមខ្លួនជាស្រេចដើម្បីផ្តល់ឱ្យអ្នកនូវការគាំទ្រ និងព័ត៌មានដែលអ្នកត្រូវការដើម្បីធ្វើការសម្រេចចិត្តដែលមានព័ត៌មានអំពីដំណើរនៃការថែទាំសុខភាពរបស់អ្នក។