Балалардың аутоиммундық ауруындағы серпіліс: CAR-T жасушалық терапиясы лупусты емдейді
2023 жылдың маусымында 15 жасар Уреса Эрланген университетінің ауруханасында CAR-T жасушалық терапиясын алды, бұл ауыр аутоиммунды ауру жүйелі қызыл жегі (SLE) дамуын бәсеңдету үшін осы инновациялық емнің алғашқы қолданылуын белгіледі. Бір жылдан кейін Уреса аздаған суық тиюді қоспағанда, өзін бұрынғыдай сау сезінеді.
Уреса – Эрланген университетінің неміс иммунотерапия орталығында (DZI) иммунотерапиямен ЖҚА емделген алғашқы бала. Бұл жеке емдеудің жетістігі The Lancet басылымында жарияланған.
Эрланген университеті ауруханасының педиатрия және жасөспірімдер медицинасы бөлімінің балалар ревматологы доктор Тобиас Крикау аутоиммунды ауруларды емдеу үшін CAR-T жасушаларын пайдаланудың бірегейлігін түсіндірді. Бұрын CAR-T терапиясы тек кейбір дамыған қан ісіктері үшін мақұлданған.
Барлық басқа дәрі-дәрмектер Уресаның нашарлаған SLE-ін бақылай алмаған соң, зерттеу тобы күрделі шешімге тап болды: бұл инженерлік иммундық жасушаларды аутоиммунды ауруы бар балаға қолдану керек пе? Жауап бұрын-соңды болмаған, өйткені бұрын балалар аутоиммунды ауруларды ешкім CAR-T емдеуге тырыспаған.
CAR-T жасушаларының терапиясы пациенттің кейбір иммундық жасушаларын (Т жасушаларын) алуды, оларды мамандандырылған таза зертханада химерикалық антигендік рецепторлармен (CAR) жабдықтауды, содан кейін осы өзгертілген жасушаларды емделушіге қайта енгізуді қамтиды. Бұл CAR-T жасушалары қанда айналады, автореактивті (зиянды) В жасушаларына бағытталған және бұзады.
Уресаның симптомдары 2022 жылдың күзінде басталды, оның ішінде мигрень, шаршау, буындар мен бұлшықеттердегі ауырсыну және бет бөртпесі — қызыл жегінің типтік белгілері. Қарқынды емге қарамастан оның жағдайы нашарлап, бүйрегі ауырып, ауыр асқынулар тудырды.
2023 жылдың басында иммуносупрессивті химиотерапия мен плазма алмасуды қоса, бірнеше рет ауруханаға жатқызу мен емдеуден кейін Уресаның жағдайы диализді қажет ететін деңгейге дейін нашарлады. Достары мен отбасынан оқшауланған оның өмір сапасы күрт төмендеді.
Профессор Маккенсен басқаратын Эрланген университетінің медициналық тобы егжей-тегжейлі талқылаулардан кейін Uresa үшін CAR-T жасушаларын өндіруге және пайдалануға келісті. CAR-T терапиясының бұл жанашырлықпен қолданылуы Германияның есірткіге қатысты заңы мен жанашырлықпен пайдалану ережелеріне сәйкес басталды.
Профессор Георг Шетт пен профессор Маккенсен басқаратын Эрлангендегі CAR-T жасушалық терапия бағдарламасы 2021 жылдан бастап әртүрлі аутоиммунды аурулары бар науқастарды, соның ішінде SLE-ді емдейді. Олардың 15 пациентпен табысы New England Journal of Medicine ақпан айында жарияланған. 2024 ж. және олар қазіргі уақытта 24 қатысушымен CASTLE зерттеуін жүргізуде, олардың барлығы айтарлықтай жақсартуларды көрсетеді.
CAR-T жасушаларының терапиясына дайындалу үшін Уреса қанындағы CAR-T жасушаларына орын беру үшін төмен дозалы химиотерапиядан өтті. 2023 жылдың 26 маусымында Уреса өзінің жекелендірілген CAR-T жасушаларын алды. Емдеуден кейінгі үшінші аптада оның бүйрек қызметі мен қызыл жегі көрсеткіштері жақсарды, симптомдары бірте-бірте жойылды.
Емдеу процесі химиотерапияның тиімділігін және қалған бүйрек функциясын қорғауды қамтамасыз ету үшін мұқият үйлестіруді қамтыды. Уреса шамалы ғана жанама әсерлерді бастан кешірді және емдеуден кейінгі 11-ші күні шығарылды.
2023 жылдың шілде айының аяғында Уреса үйіне оралды, емтихандарын аяқтады және болашағына жаңа мақсаттар қойды, соның ішінде тәуелсіз болу және ит алу. Ол достарымен қайта араласып, кәдімгі жасөспірім өмірін жалғастыруға қуанышты болды.
Профессор Маккенсен Урезаның қанында әлі де CAR-T жасушаларының айтарлықтай саны бар екенін түсіндірді, бұл оның В жасушалары қалпына келгенше ай сайын антиденелердің инфузиясын қажет етеді. Доктор Крикау Уресаның емделуінің сәттілігі Германияның иммунотерапия орталығындағы көптеген медициналық пәндердің тығыз ынтымақтастығына байланысты екенін атап өтті.
Уресаға енді ешқандай дәрі-дәрмек немесе диализ қажет емес, оның бүйрегі толық қалпына келді. Доктор Крикау және оның командасы балалардағы басқа аутоиммундық ауруларды емдеуде CAR-T жасушаларының әлеуетін зерттеу үшін қосымша зерттеулерді жоспарлап отыр.
Бұл маңызды оқиға SLE сияқты ауыр аутоиммунды аурулары бар педиатриялық науқастар үшін ұзақ мерзімді ремиссияны қамтамасыз ету үшін CAR-T жасушалық терапиясының әлеуетін көрсетеді. Уресаның емделуінің сәттілігі ерте араласудың және көп салалы ынтымақтастықтың маңыздылығын көрсетеді. Аутоиммунды аурулары бар балалар үшін CAR-T жасушалық терапиясының ұзақ мерзімді қауіпсіздігі мен тиімділігін растау үшін қосымша клиникалық зерттеулер қажет.