Көп миелома (ММ)-01

BCMA экспрессиясының жоқтығына қарамастан, CAR-T терапиясы бар отандық бірнеше миелома науқасының жақсы қалпына келуі

2018 жылы IIIA IgD-λ типті бірнеше миелома диагнозы қойылған әйел пациент негізінен бортезомибпен бірінші қатардағы ем алды. 3 циклден кейін ол толық ремиссияға (CR) қол жеткізді. 2018 жылдың қазан айында ол консолидациялық терапия ретінде аутологиялық гемопоэтикалық дің жасушаларын трансплантациялаудан өтті, содан кейін леналидомидпен демеуші терапия жүргізілді. 2020 жылдың сәуір айында ауру қайталанып, ол екінші қатардағы емдеудің 7 циклынан өтті, тиімділігі төмен болды. 2020 жылдың желтоқсанынан 2021 жылдың сәуіріне дейін ол негізінен даратумумабпен химиотерапия алды, бірақ сүйек кемігінің биопсиясы әлі де 21,763% қатерлі моноклональды плазмалық жасушаларды көрсетті, сарысудағы бос жеңіл тізбек λ 1470 мг/л және зәрсіз жеңіл тізбек λ 5330 мг/л. Осы уақытқа дейін ол елде қол жетімді негізгі стандартты және жаңа емдеу әдістерін, соның ішінде аутологиялық дің жасушаларын трансплантациялауды, CAR-T клиникалық сынауына кіруді аяқтады.

Жергілікті дәрігерлер жолдаған ол 2021 жылдың 10 мамырында Людаопей ауруханасына бірнеше миелома (ММ) кезінде BCMA CAR-T терапиясы бойынша клиникалық сынаққа жазылуға үміттенді. Түскен кезде әлсіреген күйде, жалпы ауру сезімімен және қайталанатын қызбамен болды. Кешенді тексерулер «көп миелома, λ жеңіл тізбек түрі, ISS сатысы III, R-ISS III сатысы, mSMART жоғары тәуекел тобын» растады.

ПЭТ-КТ екі жақты жамбас және жіліншік сүйектерінің сүйек кемігінің қуыстарындағы жұмсақ тіндердің тығыздығының метаболикалық белсенділігінің жоғарылауын анықтады, бұл ісіктің қатысуын көрсетеді. Сүйек кемігінің биопсиясы BCMA экспрессиясы жоқ 60,13% қатерлі моноклональды плазмалық жасушаларды көрсетті.

Ludaopei ауруханасы пациент пен оның отбасына кейбір әдебиеттерге сәйкес ықтимал тиімді болғанымен, нақты деректері жоқ BCMA-теріс бірнеше миеломаны емдеудің қазіргі әдістерінің тиімділігі туралы хабарлады. Мұқият қарастырғаннан кейін науқас пен оның отбасы емдеу жоспарын жалғастыруды таңдады.

FC режимімен алдын ала шарттаудан кейін BCMA CAR-T жасушалары 2021 жылдың 1 маусымында Людаопей ауруханасында инфузияланды. Науқаста инфузиядан кейін қызба пайда болды, ол агрессивті инфекцияға қарсы және симптоматикалық демеуші еммен біртіндеп бақыланды. Инфузиядан кейін 14 күн өткенде сүйек кемігінің биопсиясы қатерлі моноклональды плазмалық жасушалардың қалдығын көрсетпеді. Инфузиядан кейін 31 күн өткен соң сүйек кемігінің биопсиясы теріс болып қалды. Сарысудың иммунофиксациясы теріс, сарысудағы бос жеңіл тізбек λ қалыпты диапазонда, ал сарысудағы M ақуызы теріс болды, бұл аурудың толық ремиссиясын көрсетеді.

Қазіргі уақытта BCMA CAR-T жасушаларының инфузиясын алғаннан кейін 8 айдан астам уақыт емделуші жақсы қалпына келтірумен және емдеу нәтижесіне жоғары қанағаттанумен толық ремиссияда қалады.