Инновациялық гендік терапия орақ жасушалары мен талассемиясы бар науқастарға жаңа үміт береді

Инновациялық гендік терапия орақ жасушалары мен талассемиясы бар науқастарға жаңа үміт береді

Орақ жасушалы ауруы (SCD) және талассемиядан зардап шегетін науқастар үшін жаңа гендік терапия керемет табысқа жетуде. Жетілдірілген CRISPR/Cas9 гендік өңдеу технологиясын қолданатын бұл терапия клиникалық сынақтарда 100% емделу жылдамдығын көрсетті, бұл ауыр қан ауруларымен күресетіндерге жаңа үміт сыйлады.

Меншікті ModiHSC® платформасымен әзірленген терапия SCD және талассемияның генетикалық тамырларына бағытталған. Аутологиялық гемопоэтикалық бағаналы және прогениторлық жасушалардағы BCL11A күшейткішін дәл өңдеу арқылы терапия денеге ұрықтың гемоглобинінің (HbF) жоғары деңгейін өндіруге мүмкіндік береді. HbF деңгейінің жоғарылауы орақ тәрізді гемоглобиннің (HbS) зақымдаушы әсеріне қарсы тұруы және СКД және талассемияның симптомдарын азайтатыны, соның ішінде вазоокклюзиялық криздердің алдын алу және гемолитикалық анемияны жеңілдету көрсетілген.

Lu Daopei ауруханасымен бірлесе отырып, гендік терапия саласындағы жетекші күш BIOOCUS пациенттерге осы инновациялық емдеуді жеткізуде маңызды рөл атқарды. 

Терапияның клиникалық жетістігі теңдесі жоқ, осы уақытқа дейін 15 пациент емделді, олардың барлығы толық ремиссияға қол жеткізді және өмір сүру сапасын айтарлықтай жақсартты. Бұл 100% емдеу көрсеткіші ЖҚА және талассемияға қарсы күресте маңызды кезең болып табылады.

Терапия халықаралық деңгейде танымал болды, бүкіл әлем бойынша сарапшылар оны генетикалық қан бұзылыстарын емдеудегі жаңалық деп бағалады. Ол өзінің тиімділігімен ғана емес, үнемділігімен де ерекшеленеді. Қымбат болуы мүмкін басқа гендік терапиялардан айырмашылығы, бұл емдеу қол жетімді баға моделін ұсынады, бұл оны пациенттердің кең ауқымы үшін өміршең нұсқа етеді.

Бір мәжбүрлі жағдайда қайталанатын вазоокклюзиялық криздері және ауыр гемолитикалық анемиясы бар 12 жастағы науқас осы гендік терапиямен емделгеннен кейін симптомдардың толық тоқтатылуын бастан кешірді. Бұл жағдай, басқалармен қатар, бүкіл әлем бойынша SCD және талассемиялық науқастар үшін терапияның трансформациялық әлеуетін көрсетеді.

BIOOCUS осы терапияның қолжетімділігін, соның ішінде Қытайдағы алдағы клиникалық сынақтарды кеңейтуді жалғастырып жатқандықтан, осы қиын аурулардан зардап шеккендер үшін болашақ перспективалы болып көрінеді. Лу Даопей ауруханасының қолдауымен бұл терапия SCD және талассемияға арналған медициналық көмек стандартын қайта анықтауға арналған, бұл сансыз пациенттерге өмірдің жаңа жалғасын ұсынады.

Егер сіз немесе жақын адамыңыз орақ жасушалы ауру немесе талассемиямен ауыратын болса және осы инновациялық емдеуді зерттеуге қызығушылық танытсаңыз, сізді бізбен байланысуға шақырамыз. Біздің команда сізге денсаулық сақтау сапары туралы негізделген шешім қабылдау үшін қажет қолдау мен ақпаратты беруге дайын.